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Primo studio sull'uomo sulla terapia genica TSHA-101 per il trattamento della gangliosidosi GM2 ad esordio infantile

8 maggio 2023 aggiornato da: Dr. Anupam Sehgal

Studio clinico in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica intratecale TSHA-101 per il trattamento della gangliosidosi GM2 a esordio infantile

Le gangliosidosi GM2 sono un gruppo di malattie neurodegenerative autosomiche recessive caratterizzate da un deficit dell'enzima Hex A per catabolizzare GM2, causando così l'accumulo di GM2 all'interno dei lisosomi cellulari. A è composto da 2 subunità, α- e β-, codificate rispettivamente dai geni HEXA e HEXB. Lo scopo principale del presente studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di TSHA101 somministrato tramite iniezione IT.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • maschio o femmina con età inferiore o uguale a 15 mesi
  • diagnosi di gangliosidosi GM2 con documentazione genetica ed enzimatica della malattia infantile

Criteri chiave di esclusione:

  • un secondo disturbo dello sviluppo neurologico indipendente da HEXA o HEXB
  • incapacità di tollerare la sedazione o la somministrazione intratecale
  • supporto ventilatorio invasivo
  • malattie concomitanti, allergie o ipersensibilità nota al regime immunosoppressivo richiesto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TSHA-101
Soggetti che riceveranno TSHA-101 intratecale una tantum, scala mobile basata sul volume cerebrale per il dosaggio
Biologico: TSHA-101
Vettore virale AAV9 contenente i geni HEXA e HEXB da somministrare tramite iniezione intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità: eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 1 anno
Incidenza, gravità e correlazione dei TEAE
1 anno
Sicurezza e tollerabilità: numero di partecipanti con valutazioni di laboratorio anormali
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di partecipanti con variazioni rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio
1 anno
Sicurezza e tollerabilità: elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: 1 anno
Variazioni rispetto al basale nei risultati dell'ECG a 12 derivazioni nell'intervallo QT
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità: analisi della diffusione virale
Lasso di tempo: 1 anno
Presenza positiva di DNA virale da fluidi biologici (sangue intero, urina, saliva e feci)
1 anno
Valutazione dell'immunogenicità: biomarcatori nel siero
Lasso di tempo: 1 anno
Riepilogo dei titoli degli anticorpi neutralizzanti (NAbs) per il virus adeno-associato, sierotipo 9 (AAV9) e Hex A
1 anno
Valutazione dell'immunogenicità: biomarcatori nel siero
Lasso di tempo: 1 anno
Riepilogo dei titoli di anticorpi totali (TAbs) per AAV9 e Hex A
1 anno
Valutazione dell'immunogenicità: biomarcatori nelle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC).
Lasso di tempo: 5 anni
Riepilogo delle PBMC per i saggi ELISpot (enzyme-linked immuno absorbent spot) per la secrezione di citochine contro AAV9 e Hex A
5 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: trattamento fino alla morte per qualsiasi causa, fino a 5 anni
Stimato utilizzando il metodo Kaplan-Meier
trattamento fino alla morte per qualsiasi causa, fino a 5 anni
Hex A Attività enzimatica: liquido cerebrospinale (CSF) e siero
Lasso di tempo: 1 anno
Modifica rispetto al basale
1 anno
Controllo della testa: numero di eventi per il controllo della testa anormale
Lasso di tempo: 1 anno
cambiamento rispetto alla linea di base
1 anno
Variazione rispetto al basale nella funzione motoria: Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND)
Lasso di tempo: 1 anno
Il test è composto da 16 elementi (parti del corpo), in cui ogni elemento viene testato per entrambi i lati del corpo, sinistro e destro. Il punteggio migliore viene preso per ogni elemento (con un punteggio massimo di 4) e i punteggi vengono sommati su tutti i 16 elementi con un possibile punteggio CHOP-INTEND totale di 64.
1 anno
Variazione rispetto al basale nella funzione motoria: scala di Ashworth modificata
Lasso di tempo: 1 anno
cambiamento rispetto alla linea di base. L'aumento o la diminuzione del tono muscolare sarà misurato mediante la scala di Ashworth modificata. I conteggi e le percentuali di frequenza saranno presentati per punteggio (0, 1, 1+, 2, 3 e 4), muscolo, lato e visita per la popolazione di sicurezza. La flessione e l'estensione del ginocchio e del gomito saranno misurate su entrambi i lati, insieme all'adduzione e all'abduzione dell'anca su entrambi i lati del corpo.
1 anno
Valutazione clinica dell'efficacia: progressione dell'ipotonia
Lasso di tempo: 1 anno
Valutato attraverso esami neurologici come presente o assente. Dal basale a ogni visita post-basale
1 anno
Valutazione clinica dell'efficacia: disfagia
Lasso di tempo: Dall'esordio fino a 3 anni, se presente
Valutazione degli eventi di disfagia valutati come presenti o assenti.
Dall'esordio fino a 3 anni, se presente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Dr. Anupam Sehgal

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 marzo 2027

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TSHA-101-IST-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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