Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplnění prekurzorů NAD+ ve Friedreichově Ataxii

12. července 2023 aktualizováno: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Studie fáze 2a suplementace prekurzorů NAD+ ve Friedreichově ataxii

Primárním cílem je otestovat bezpečnost a snášenlivost krátkodobé terapie prekurzorem nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) (MIB-626) u dospělých s Friedreichovou ataxií (FA) bez zjevného srdečního selhání a s ejekční frakcí levé komory ≥ 40 %. Klíčovým sekundárním cílem je otestovat účinky MIB-626 na bioenergetiku srdečního a kosterního svalstva.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem tohoto protokolu je bezpečnost a snášenlivost. Nežádoucí účinky budeme systematicky vyhodnocovat pomocí jednotného formuláře hlášení o monitorování bezpečnosti. Použijeme také srdeční 31-fosforečnou magnetickou rezonanční spektroskopii (MRS) k měření poměru fosfokreatin (PCr)/adenosintrifosfát (ATP)-γ před a po léčbě MIB-626. Navíc, pokud to čas dovolí, použijeme proton (1H)-MRS k měření nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) kosterního svalstva před a po léčbě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika Friedreichovy ataxie (FA).
  • Muži a ženy ve věku od 18 let do < 65 let.

Kritéria vyloučení:

  • Známá citlivost na sloučeniny obsahující nikotinamid.
  • Současné užívání doplňků vitamínu B3 a/nebo jakýchkoli léků, které pravděpodobně zvyšují riziko toxicity MIB-626.
  • HgbA1c > (větší nebo rovno) 8,5 % a nebo diabetes mellitus (DM) vyžadující inzulín nebo sekretagog inzulínu.
  • Onemocnění ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) pomocí sérového kreatininu a rovnice MDRD. Hladiny eGFR budou vypočítány pomocí rovnice Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), což je rovnice používaná laboratoří Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Onemocnění jater (aspartátaminotransferáza (AST)/alaninaminotransferáza (ALT) > 3 x horní hranice normálu)
  • Závažné souběžné onemocnění srdce (ejekční frakce (EF) < 40 %, známá arytmie) prokázané echokardiogramem během 12 měsíců od screeningu.
  • Jakákoli kontraindikace MRI, včetně míšních tyčinek (související s neznámými bezpečnostními úvahami pro srdeční 31-Phosphorus -MRS).
  • Použití jakékoli zkoumané látky do 4 týdnů od zařazení.
  • Ženy: Těhotné/kojící nebo plánující těhotenství během své účasti.
  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího naruší bezpečné dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Open Label - MIB-626
MIB-626
Lék: MIB-626
Dvě (2) 500 mg tablety, ústy, denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento jedinců s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody verze 5.0.
Časové okno: 14 dní
Bezpečnost bude sledována prostřednictvím sběru laboratorních vyšetření (CBC, kompletní metabolický profil, lipidový profil, HbA1c), vitálních funkcí (srdeční frekvence, krevní tlak) a EKG, přičemž všechny budou posouzeny na klinicky relevantní abnormality a standardizovaného hodnocení příznaky. Uvádíme podíl jedinců, kteří měli alespoň jednu nežádoucí příhodu 1. nebo vyššího stupně vyvolanou léčbou.
14 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Síla úchopu
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Posuďte změny v síle úchopu mezi účastníky (pomocí dynamometrie úchopu) před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Srdeční 31-fosfor-magnetická rezonanční spektroskopie (MRS): Poměr fosfokreatin (PCr)/adenosintrifosfát (ATP)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Změřte mezi účastníky změnu poměru PCr/ATP před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Zobrazování pomocí magnetické rezonance (MRI) po cvičení s kreatinem a chemickou výměnou saturačního přenosu (CrCEST)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Posuďte změnu u účastníka v zotavení CrCEST po cvičení po cvičení (index mitochondriální oxidativní fosforylace kosterního svalu).
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Koncentrace nikotinamidadenin dinukleotidu (NAD+) v plné krvi
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Změřte koncentraci NAD+ v plné krvi před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Metro International Biotech, LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. května 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. července 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Jiný identifikátor: Metro International Biotech, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD může být k dispozici s příslušnými regulačními schváleními.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení