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NAD+-Vorläuferergänzung bei Friedreich-Ataxie

12. Juli 2023 aktualisiert von: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Eine Phase-2a-Studie zur NAD+-Vorstufenergänzung bei Friedreich-Ataxie

Das primäre Ziel ist die Prüfung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Kurzzeittherapie mit einem Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+)-Vorläufer (MIB-626) bei Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie (FA) ohne manifeste Herzinsuffizienz und mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion ≥ 40 %. Ein wichtiges sekundäres Ziel ist es, die Wirkungen von MIB-626 auf die Bioenergetik von Herz- und Skelettmuskeln zu testen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptfokus für dieses Protokoll liegt auf Sicherheit und Verträglichkeit. Wir werden mithilfe eines einheitlichen Berichtsformulars für die Sicherheitsüberwachung systematisch auf unerwünschte Ereignisse prüfen. Wir werden auch die kardiale 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (MRS) verwenden, um das Phosphokreatin (PCr)/Adenosintriphosphat (ATP)-γ-Verhältnis vor und nach der Behandlung mit MIB-626 zu messen. Darüber hinaus werden wir, wenn es die Zeit erlaubt, Protonen (1H)-MRS verwenden, um das Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+) des Skelettmuskels vor und nach der Behandlung zu messen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnostik der Friedreich-Ataxie (FA).
  • Männer und Frauen im Alter von 18 Jahren bis < 65 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber nicotinamidhaltigen Verbindungen.
  • Gleichzeitige Einnahme von Vitamin-B3-Ergänzungen und/oder Medikamenten, die das Risiko einer MIB-626-Toxizität erhöhen könnten.
  • HgbA1c > (größer oder gleich) 8,5 % und/oder Diabetes mellitus (DM), der Insulin oder Insulinsekretagogikum benötigt.
  • Nierenerkrankung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) unter Verwendung von Serumkreatinin und MDRD-Gleichung. Die eGFR-Werte werden anhand der MDRD-Gleichung (Modified Diet in Renal Disease Study) berechnet, die vom Labor des Children's Hospital of Philadelphia verwendet wird.
  • Lebererkrankung (Aspartat-Aminotransferase (AST)/Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 x Obergrenze des Normalwerts)
  • Schwere gleichzeitig bestehende Herzerkrankung (Ejektionsfraktion (EF) < 40 %, bekannte Arrhythmie), wie durch ein Echokardiogramm innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening nachgewiesen.
  • Irgendeine Kontraindikation für MRT, einschließlich Spinalstäbe (im Zusammenhang mit unbekannten Sicherheitserwägungen für 31-Phosphor-MRS des Herzens).
  • Verwendung eines Prüfmittels innerhalb von 4 Wochen nach der Registrierung.
  • Frauen: Schwanger/stillend oder planen, während ihrer Teilnahme schwanger zu werden.
  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den sicheren Abschluss der Studie beeinträchtigen wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Sonstiges: Offenes Etikett - MIB-626
MIB-626
Arzneimittel: MIB-626
Zwei (2) 500-mg-Tabletten zum Einnehmen, täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Personen mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0.
Zeitfenster: 14 Tage
Die Sicherheit wird durch die Erhebung von Laboruntersuchungen (CBC, vollständiges Stoffwechselprofil, Lipidprofil, HbA1c), Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck) und EKG überwacht, die alle auf klinisch relevante Anomalien überprüft und standardisiert beurteilt werden Symptome. Wir berichten über den Anteil der Personen, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis vom Grad 1 oder höher auftrat.
14 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Griffstärke
Zeitfenster: Wechseln Sie vom Ausgangswert zu 14 Tagen.
Bewerten Sie die Veränderungen der Griffstärke innerhalb der Teilnehmer (mittels Handgriffdynamometrie) vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Wechseln Sie vom Ausgangswert zu 14 Tagen.
Kardiale 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (MRS): Phosphokreatin (PCr)/Adenosintriphosphat (ATP)-Verhältnis
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Messen Sie die Veränderung des PCr/ATP-Verhältnisses innerhalb der Teilnehmer vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Nach dem Training Creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Bewerten Sie die innerhalb des Teilnehmers auftretende Veränderung der CrCEST-Erholung der Skelettmuskulatur nach dem Training (ein Index für die mitochondriale oxidative Phosphorylierungskapazität der Skelettmuskulatur).
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Konzentration von Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+) im Vollblut
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Messen Sie die Konzentration von NAD+ im Vollblut vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Metro International Biotech, LLC

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
19. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Andere Kennung: Metro International Biotech, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD kann mit entsprechenden behördlichen Zulassungen erhältlich sein.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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