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Suplementación de precursores de NAD+ en la ataxia de Friedreich

12 de julio de 2023 actualizado por: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Un estudio de fase 2a de la suplementación con precursores de NAD+ en la ataxia de Friedreich

El objetivo principal es probar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia a corto plazo con un precursor de nicotinamida adenina dinucleótido (NAD+) (MIB-626) en adultos con Ataxia de Friedreich (FA) sin insuficiencia cardíaca manifiesta y con una fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 40 % Un objetivo secundario clave es probar los efectos de MIB-626 en la bioenergética del músculo cardíaco y esquelético.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El enfoque principal de este protocolo es la seguridad y la tolerabilidad. Evaluaremos sistemáticamente los eventos adversos utilizando un formulario de informe uniforme de monitoreo de seguridad. También utilizaremos espectroscopía de resonancia magnética (MRS) de 31-fósforo cardíaco para medir la proporción de fosfocreatina (PCr)/trifosfato de adenosina (ATP)-γ antes y después del tratamiento con MIB-626. Además, si el tiempo lo permite, utilizaremos el protón (1H)-MRS para medir el dinucleótido de nicotinamida y adenina (NAD+) del músculo esquelético antes y después del tratamiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
7

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 64 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico molecular de la Ataxia de Friedreich (AF).
  • Hombres y mujeres, de 18 años a < 65 años.

Criterio de exclusión:

  • Sensibilidad conocida a los compuestos que contienen nicotinamida.
  • Uso concurrente de suplementos de vitamina B3 y/o cualquier medicamento que pueda aumentar el riesgo de toxicidad por MIB-626.
  • HgbA1c > (mayor o igual a) 8.5% y Diabetes Mellitus (DM) que requiere insulina o secretagogo de insulina.
  • Enfermedad renal (tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 60 ml/min/1,73 m2) utilizando la creatinina sérica y la ecuación MDRD. Los niveles de eGFR se calcularán utilizando la ecuación Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), que es la ecuación utilizada por el laboratorio del Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Enfermedad hepática (aspartato aminotransferasa (AST)/alanina aminotransferasa (ALT) > 3 x límite superior normal)
  • Enfermedad cardíaca grave coexistente (fracción de eyección (FE) < 40 %, arritmia conocida) demostrada por un ecocardiograma dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
  • Cualquier contraindicación para la resonancia magnética, incluidas las varillas espinales (relacionadas con consideraciones de seguridad desconocidas para el 31-fósforo-MRS cardíaco).
  • Uso de cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción.
  • Hembras: Embarazadas/lactantes o planeando quedar embarazadas durante su participación.
  • Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, interfiera con la realización segura del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Otro: Etiqueta abierta - MIB-626
MIB-626
Droga: MIB-626
Dos (2) tabletas de 500 mg, por vía oral, diarias

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de personas con eventos adversos emergentes del tratamiento según la evaluación de los criterios de terminología común para eventos adversos Versión 5.0.
Periodo de tiempo: 14 dias
La seguridad se monitoreará mediante la recopilación de evaluaciones de laboratorio (CBC, perfil metabólico completo, perfil de lípidos, HbA1c), signos vitales (frecuencia cardíaca, presión arterial) y ECG, todo lo cual se revisará para detectar anomalías clínicamente relevantes y evaluación estandarizada de síntomas. Informamos la proporción de individuos que tuvieron al menos un evento adverso emergente del tratamiento de Grado 1 o superior.
14 dias

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La fuerza de prensión
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Evalúe los cambios en la fuerza de agarre de los participantes (mediante dinamometría de agarre manual) antes y después del tratamiento con MIB-626.
Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Espectroscopía de resonancia magnética (MRS) de 31-fósforo cardíaco: relación fosfocreatina (PCr)/trifosfato de adenosina (ATP)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Mida el cambio dentro de los participantes en la relación PCr/ATP antes y después del tratamiento con MIB-626.
Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Transferencia de saturación de intercambio químico de creatina posterior al ejercicio (CrCEST) Imágenes por resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Evaluar el cambio dentro de los participantes en la recuperación CrCEST posterior al ejercicio del músculo esquelético (un índice de la capacidad de fosforilación oxidativa mitocondrial del músculo esquelético).
Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Concentración de nicotinamida adenina dinucleótido (NAD+) en sangre total
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta los 14 días.
Mida la concentración de NAD+ en sangre total antes y después del tratamiento con MIB-626.
Cambio desde el inicio hasta los 14 días.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Metro International Biotech, LLC

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
19 de mayo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
19 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de julio de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Otro identificador: Metro International Biotech, LLC)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

IPD puede estar disponible con las aprobaciones regulatorias apropiadas.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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