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Integrazione del precursore NAD + nell'atassia di Friedreich

12 luglio 2023 aggiornato da: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Uno studio di fase 2a sull'integrazione del precursore NAD + nell'atassia di Friedreich

L'obiettivo primario è testare la sicurezza e la tollerabilità della terapia a breve termine con un precursore della nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) (MIB-626) negli adulti con atassia di Friedreich (FA) senza insufficienza cardiaca conclamata e con una frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40 %. Un obiettivo secondario chiave è testare gli effetti del MIB-626 sulla bioenergetica del muscolo cardiaco e scheletrico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo protocollo è la sicurezza e la tollerabilità. Valuteremo sistematicamente gli eventi avversi utilizzando un modulo di segnalazione uniforme per il monitoraggio della sicurezza. Utilizzeremo anche la spettroscopia di risonanza magnetica cardiaca 31-fosforo (MRS) per misurare il rapporto fosfocreatina (PCr)/adenosina trifosfato (ATP)-γ prima e dopo il trattamento con MIB-626. Inoltre, se il tempo lo consente, utilizzeremo il protone (1H)-MRS per misurare la nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) del muscolo scheletrico prima e dopo il trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 64 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi molecolare dell'Atassia di Friedreich (FA).
  • Maschi e femmine, di età compresa tra 18 e < 65 anni.

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità nota ai composti contenenti nicotinammide.
  • Uso concomitante di integratori di vitamina B3 e/o farmaci che possono aumentare il rischio di tossicità del MIB-626.
  • HgbA1c > (superiore o uguale a) 8,5% e o diabete mellito (DM) che richiede insulina o secretagogo dell'insulina.
  • Malattia renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) utilizzando la creatinina sierica e l'equazione MDRD. I livelli di eGFR saranno calcolati utilizzando l'equazione MDRD (Modified Diet in Renal Disease Study), che è l'equazione utilizzata dal laboratorio del Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Malattia epatica (aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) > 3 x limite superiore della norma)
  • Grave malattia cardiaca coesistente (frazione di eiezione (EF) <40%, aritmia nota) come dimostrato da un ecocardiogramma entro 12 mesi dallo screening.
  • Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica, inclusi i bastoncelli spinali (correlata a considerazioni di sicurezza sconosciute per 31-fosforo cardiaco -MRS).
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento.
  • Femmine: incinte/in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante la loro partecipazione.
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirà con il completamento sicuro dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Etichetta aperta - MIB-626
MIB-626
Droga: MIB-626
Due (2) compresse da 500 mg, per via orale, al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di individui con eventi avversi insorti durante il trattamento secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi Versione 5.0.
Lasso di tempo: 14 giorni
La sicurezza sarà monitorata attraverso la raccolta di valutazioni di laboratorio (emocromo, profilo metabolico completo, profilo lipidico, HbA1c), segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna) ed ECG, che saranno tutti rivisti per anomalie clinicamente rilevanti e valutazione standardizzata di sintomi. Riportiamo la percentuale di individui che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento di Grado 1 o superiore.
14 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza di presa
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Valutare i cambiamenti all'interno del partecipante nella forza di presa (tramite dinamometria dell'impugnatura) prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.
Spettroscopia di risonanza magnetica cardiaca 31-fosforo (MRS): rapporto fosfocreatina (PCr)/adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Misurare la variazione all'interno del partecipante nel rapporto PCr/ATP prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.
Trasferimento di saturazione dello scambio chimico della creatina post-esercizio (CrCEST) Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Valutare il cambiamento all'interno del partecipante nel recupero CrCEST post-esercizio del muscolo scheletrico (un indice della capacità di fosforilazione ossidativa mitocondriale del muscolo scheletrico).
Modifica dal basale a 14 giorni.
Concentrazione di nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) nel sangue intero
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Misurare la concentrazione di NAD+ nel sangue intero prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Metro International Biotech, LLC

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Altro identificatore: Metro International Biotech, LLC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'IPD può essere disponibile con le approvazioni regolamentari appropriate.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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