Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja prekursorem NAD + w ataksji Friedreicha

12 lipca 2023 zaktualizowane przez: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Badanie fazy 2a suplementacji prekursorem NAD + w ataksji Friedreicha

Głównym celem jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji krótkotrwałej terapii prekursorem dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) (MIB-626) u dorosłych z ataksją Friedreicha (FA) bez jawnej niewydolności serca i frakcją wyrzutową lewej komory ≥ 40 %. Kluczowym celem drugorzędnym jest przetestowanie wpływu MIB-626 na bioenergetykę mięśnia sercowego i szkieletowego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Głównym celem tego protokołu jest bezpieczeństwo i tolerancja. Będziemy systematycznie oceniać zdarzenia niepożądane za pomocą jednolitego formularza raportu dotyczącego monitorowania bezpieczeństwa. Zastosujemy również spektroskopię rezonansu magnetycznego serca 31-fosforu (MRS) do pomiaru stosunku fosfokreatyny (PCr)/trójfosforanu adenozyny (ATP)-γ przed i po leczeniu MIB-626. Ponadto, jeśli czas pozwoli, użyjemy protonu (1H)-MRS do pomiaru dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) w mięśniach szkieletowych przed i po leczeniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna ataksji Friedreicha (FA).
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do < 65 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrażliwość na związki zawierające nikotynamid.
  • Jednoczesne stosowanie suplementów witaminy B3 i/lub jakichkolwiek leków, które mogą zwiększać ryzyko toksyczności MIB-626.
  • HgbA1c > (większe lub równe) 8,5% i/lub cukrzyca (DM) wymagająca podania insuliny lub środka zwiększającego wydzielanie insuliny.
  • Choroba nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) przy użyciu kreatyniny w surowicy i równania MDRD. Poziomy eGFR zostaną obliczone przy użyciu równania Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), które jest równaniem używanym przez laboratorium Szpitala Dziecięcego w Filadelfii.
  • Choroba wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AST)/aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 x górna granica normy)
  • Ciężka współistniejąca choroba serca (frakcja wyrzutowa (EF) < 40%, znana arytmia) wykazana na podstawie badania echokardiograficznego wykonanego w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania do MRI, w tym pręty kręgowe (związane z nieznanymi względami bezpieczeństwa dla serca 31-fosforu -MRS).
  • Korzystanie z dowolnego agenta eksperymentalnego w ciągu 4 tygodni od rejestracji.
  • Kobiety: Kobiety w ciąży/karmiące lub planujące zajść w ciążę podczas ich udziału.
  • Każdy stan chorobowy, który w opinii badacza będzie kolidował z bezpiecznym zakończeniem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Otwarta etykieta - MIB-626
MIB-626
Lek: MIB-626
Dwie (2) tabletki 500 mg, doustnie, codziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniany na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 5.0.
Ramy czasowe: 14 dni
Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez gromadzenie ocen laboratoryjnych (CBC, pełny profil metaboliczny, profil lipidowy, HbA1c), parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi) i EKG, z których wszystkie będą przeglądane pod kątem istotnych klinicznie nieprawidłowości, oraz standaryzowaną ocenę objawy. Podajemy odsetek osób, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem stopnia 1 lub wyższego.
14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła uścisku
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Oceń zmiany siły chwytu u uczestnika (za pomocą dynamometrii chwytu dłoni) przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Sercowa spektroskopia rezonansu magnetycznego 31-fosforu (MRS): stosunek fosfokreatyny (PCr)/trifosforanu adenozyny (ATP)
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Zmierz wewnątrz uczestnika zmianę stosunku PCr/ATP przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Powysiłkowa wymiana chemiczna kreatyny Transfer nasycenia (CrCEST) Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Ocenić wewnątrzuczestniczącą zmianę w mięśniach szkieletowych po wysiłku regeneracyjnym CrCEST (wskaźnik zdolności mitochondrialnej fosforylacji oksydacyjnej mięśni szkieletowych).
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Stężenie dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) w pełnej krwi
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Zmierz stężenie NAD+ w pełnej krwi przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Metro International Biotech, LLC

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Inny identyfikator: Metro International Biotech, LLC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD mogą być dostępne z odpowiednimi zezwoleniami regulacyjnymi.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami