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Suplementação do Precursor NAD+ na Ataxia de Friedreich

12 de julho de 2023 atualizado por: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Um estudo de fase 2a da suplementação do precursor NAD+ na ataxia de Friedreich

O objetivo principal é testar a segurança e a tolerabilidade da terapia de curto prazo com um precursor de nicotinamida adenina dinucleotídeo (NAD+) (MIB-626) em adultos com Ataxia de Friedreich (FA) sem insuficiência cardíaca evidente e com fração de ejeção ventricular esquerda ≥ 40 %. Um objetivo secundário chave é testar os efeitos do MIB-626 na bioenergética do músculo cardíaco e esquelético.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O foco principal deste protocolo é a segurança e a tolerabilidade. Avaliaremos sistematicamente os eventos adversos usando um formulário de relatório uniforme de monitoramento de segurança. Também usaremos Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS) com 31-Fósforo cardíaco para medir a relação Fosfocreatina(PCr)/Adenosina trifosfato (ATP)-γ antes e após o tratamento com MIB-626. Além disso, se o tempo permitir, usaremos o próton (1H)-MRS para medir o dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) do músculo esquelético antes e depois do tratamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
7

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 64 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular da Ataxia de Friedreich (AF).
  • Homens e mulheres, de 18 anos a < 65 anos.

Critério de exclusão:

  • Sensibilidade conhecida a compostos contendo nicotinamida.
  • Uso concomitante de suplementos de vitamina B3 e/ou quaisquer medicamentos que possam aumentar o risco de toxicidade do MIB-626.
  • HgbA1c > (maior que ou igual a) 8,5% e ou Diabetes Mellitus (DM) necessitando de insulina ou secretagogo de insulina.
  • Doença renal (taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) usando creatinina sérica e equação MDRD. Os níveis de eGFR serão calculados usando a equação Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), que é a equação usada pelo laboratório do Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Doença hepática (Aspartato Aminotransferase (AST)/Alanina Aminotransferase (ALT) > 3 x Limite Superior do Normal)
  • Doença cardíaca coexistente grave (fração de ejeção (FE) < 40%, arritmia conhecida) conforme demonstrado por um ecocardiograma dentro de 12 meses após a triagem.
  • Qualquer contra-indicação para ressonância magnética, incluindo hastes espinhais (relacionadas a considerações de segurança desconhecidas para 31-Phosphorus -MRS cardíaco).
  • Uso de qualquer agente experimental dentro de 4 semanas após a inscrição.
  • Mulheres: Grávidas/lactantes ou planejando engravidar durante sua participação.
  • Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, irá interferir na conclusão segura do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Outro: Rótulo Aberto - MIB-626
MIB-626
Medicamento: MIB-626
Dois (2) comprimidos de 500 mg, por via oral, diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por critérios terminológicos comuns para eventos adversos Versão 5.0.
Prazo: 14 dias
A segurança será monitorada por meio da coleta de avaliações laboratoriais (hemograma, perfil metabólico completo, perfil lipídico, HbA1c), sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial) e ECG, todos os quais serão revisados ​​quanto a anormalidades clinicamente relevantes e avaliação padronizada de sintomas. Relatamos a proporção de indivíduos que tiveram pelo menos um evento adverso emergente do tratamento de Grau 1 ou superior.
14 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Força de preensão
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Avalie as mudanças dentro do participante na força de preensão (via dinamometria de preensão manual) antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.
Cardíaco 31-Fósforo-Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS): Fosfocreatina (PCr)/Taxa de Trifosfato de Adenosina (ATP)
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Meça a mudança dentro do participante na relação PCr/ATP antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.
Transferência de Saturação de Troca Química de Creatina Pós-Exercício (CrCEST) Imagem por Ressonância Magnética (MRI)
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Avalie a mudança dentro do participante na recuperação CrCEST pós-exercício do músculo esquelético (um índice da capacidade de fosforilação oxidativa mitocondrial do músculo esquelético).
Mudança da linha de base para 14 dias.
Concentração de dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) em sangue total
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Meça a concentração de NAD+ no sangue total antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Metro International Biotech, LLC

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de julho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Outro identificador: Metro International Biotech, LLC)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O IPD pode estar disponível com as aprovações regulatórias apropriadas.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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