Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyšetření přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) u mužů s fragilním X syndromem ve věku 13–40 let (IMPACT-FXS)

7. prosince 2022 aktualizováno: Healx Limited

Studie 2. fáze, placebem kontrolovaná, adaptivní designová studie k prozkoumání bezpečnosti a účinnosti přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) a možné další léčby u dospívajících a dospělých mužů se syndromem křehkého X (FXS)

Tato studie má zkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) u mužů se syndromem křehkého X (FXS) s potvrzenou plnou mutací FMR1 léčených po dobu 10 týdnů ambulantně.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt souhlasí s účastí, nebo pokud subjekt není jeho vlastním zákonným zástupcem, nabízí souhlas podpořený souhlasem zákonného zástupce. Pečovatel se také zavazuje splnit požadavky studie před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
  • Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy, jak je specifikováno v protokolu, a dodržovat podávání studovaného léčiva
  • Subjekt i pečovatel jsou schopni jasně porozumět mluvenému národnímu jazyku a pečovatel může číst a psát, aby dokončil studijní hodnocení
  • Muži ve věku 13 až 40 let (včetně)
  • Má FXS s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace FMR1 (>200 opakování CGG). Mohou být potvrzeny historicky nebo na Screeningu
  • Hmotnost ≥45 kg
  • CGI-S skóre ≥4
  • Je obecně dobrý zdravotní stav, jak je zvažován vyšetřovatelem, zjištěným fyzikálním vyšetřením, anamnézou a laboratorními testy
  • Pokud užíváte sertralin, je na stabilní, dobře tolerované dávce po předchozí 3 měsíce bez předpokládaných dalších změn
  • Souhlasí s tím, že nebude diskutovat o výsledcích léčby na sociálních sítích, dokud subjekt nedokončí návštěvu na konci terapie

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní peptický nebo žaludeční vřed nebo krvácení v anamnéze
  • Jakýkoli chronický závažný zdravotní komorbidní stav, který zkoušející považuje za představující dodatečné riziko pro subjekt, včetně, ale bez omezení, refrakterní hypertenze, onemocnění ledvin nebo onemocnění jater
  • Diagnóza diabetu (typu 1 nebo II) nebo užívání jakéhokoli antidiabetika
  • Nestabilní záchvatová porucha definovaná jakýmkoli záchvatem během 6 měsíců před výchozí návštěvou a/nebo změnou dávkování jakéhokoli antikonvulziva během 60 dnů před vstupem do studie
  • Pacienti s rizikovými faktory kardiovaskulárního onemocnění: nekontrolovaný vysoký krevní tlak (systolický krevní tlak >150 mmHg), nestabilní angina pectoris, prokázaný infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda v anamnéze, srdeční selhání třídy NYHA III a IV, známá nekontrolovaná hyperlipidémie jako LDL-C ≥190 mg /dl nebo triglyceridy ≥ 500 mg/dl
  • Chronické užívání NSAID nebo jiných protizánětlivých látek
  • V současné době užíváte nebo jste užívali jakýkoli přípravek kanabidiolu (CBD) během 30 dnů před screeningem
  • V současné době užíváte nebo jste užívali sulindac nebo gaboxadol během 30 dnů před screeningem
  • V současné době užíváte GABAergní látky (tj. akamprosát, baklofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepiny a gabapentin)
  • Změny v léčbě psychotropními nebo antikonvulzivními léky (pokud jsou užívány z jiných důvodů, než je kontrola záchvatů) během 30 dnů před screeningem
  • Významné změny ve všech výchovných, behaviorálních a/nebo dietních intervencích měsíc před screeningem
  • Plánované zahájení nových nebo úprava probíhajících intervencí v průběhu studie
  • Anamnéza nežádoucích účinků sulindacu nebo jiných NSAID, které by bránily bezpečnému dokončení studie
  • Neschopnost nebo ochota užívat perorální léky (celé tobolky) nebo historie dysfagie nebo malabsorpce
  • Má abnormální výchozí laboratorní vyšetření včetně, ale bez omezení, ALT nebo AST nebo celkového bilirubinu > 1,5 × ULN nebo jiné klinicky relevantní laboratorní abnormality
  • Má klinicky významné abnormální EKG, srdeční frekvenci nebo TK při screeningu podle posouzení zkoušejícího
  • Obdržel hodnocený lék (ať už schválený nebo neschválený) v jakékoli předchozí klinické studii během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Placebo
Placebo kapsle
Aktivní komparátor: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 1
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 1
Sulindac (HLX-0201) kapsle
Aktivní komparátor: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 2
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 2
Sulindac (HLX-0201) kapsle
Aktivní komparátor: Gaboxadol (HLX-0206)
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
NIH Cognitive Toolbox
Časové okno: Den 70
Den 70
Globální klinický dojem - I
Časové okno: Den 70
Den 70
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: Den 70
Den 70
Stupnice úzkosti, deprese a nálady
Časové okno: Den 70
Den 70
Problémy specifické pro doménu FXS
Časové okno: Den 70
Specifické obavy týkající se domény FXS pro lékaře/pečovatele umožňují, aby byly v průběhu studie průběžně hodnoceny symptomy specifické pro daný subjekt. Konkrétní obavy, které korelují s 6 doménami (klinický lékař) nebo 3 doménami (pečovatel), budou posuzovány pomocí 7bodové Likertovy škály.
Den 70

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti každé dávky
Časové okno: Den 70
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) hlášených během studie. Změna od výchozího stavu do 70. dne ve fyzikálních vyšetřeních a hodnocení vitálních funkcí.
Den 70
Dětský test výkonu pozornosti (KiTAP)
Časové okno: Den 70
Den 70
Emocionální tváře Tobii Eye Tracking
Časové okno: Den 70
Den 70
EEG
Časové okno: Den 70
Aktivita spekter EEG celého mozku v klidovém stavu ve 3 hodnoceních EEG (spektra EEG, potenciál sluchově evokované odpovědi (ERP) a modulovaný pohyb cvrkotem.
Den 70
CGI-S
Časové okno: Den 70
Den 70

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Healx Limited

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HLX002-0201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení