Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie sulindaku (HLX-0201) i gaboksadolu (HLX-0206) u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X u mężczyzn w wieku 13-40 lat (IMPACT-FXS)

7 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Healx Limited

Faza 2, kontrolowane placebo, adaptacyjne badanie projektowe mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności sulindaku (HLX-0201) i gaboksadolu (HLX-0206) oraz możliwych innych metod leczenia u nastolatków i dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

Niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności sulindaku (HLX-0201) i gaboksadolu (HLX-0206) u mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS) z potwierdzoną pełną mutacją FMR1, leczonych przez okres 10 tygodni w warunkach ambulatoryjnych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmiot wyraża zgodę na udział lub, jeśli podmiot nie jest jego opiekunem prawnym, wyraża zgodę popartą zgodą przedstawiciela ustawowego. Opiekun zobowiązuje się również do przestrzegania wymagań dotyczących badania przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  • Chęć i zdolność do przestrzegania procedur badania określonych w protokole oraz przestrzegania zasad podawania badanego leku
  • Uczestnik i opiekun są w stanie wyraźnie zrozumieć mówiony język narodowy, a opiekun potrafi czytać i pisać, aby ukończyć oceny badania
  • Mężczyźni w wieku od 13 do 40 lat (włącznie)
  • Ma FXS z molekularnym potwierdzeniem genetycznym pełnej mutacji FMR1 (>200 powtórzeń CGG). Mogło zostać potwierdzone historycznie lub podczas badań przesiewowych
  • Waga ≥45 kg
  • Wynik CGI-S ≥4
  • Jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia, jak ocenił Badacz, potwierdzony badaniem fizykalnym, wywiadem lekarskim i badaniami laboratoryjnymi
  • Jeśli otrzymuje sertralinę, jest na stabilnej, dobrze tolerowanej dawce przez poprzednie 3 miesiące i nie przewiduje się dalszych zmian
  • Zgadza się nie omawiać wyników leczenia w mediach społecznościowych, dopóki pacjent nie zakończy wizyty na zakończenie terapii

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna lub przebyta choroba wrzodowa żołądka lub żołądka lub krwotok
  • Każda przewlekła poważna choroba współistniejąca uznana przez Badacza za stwarzającą dodatkowe ryzyko dla badanego, w tym między innymi oporne nadciśnienie tętnicze, choroba nerek lub choroba wątroby
  • Zdiagnozowano cukrzycę (typu 1 lub II) lub przyjmuje się jakiekolwiek leki przeciwcukrzycowe
  • Niestabilne zaburzenie napadowe definiowane jako dowolny napad padaczkowy w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową i/lub zmiana dawkowania jakiegokolwiek leku przeciwdrgawkowego w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
  • Pacjenci z czynnikami ryzyka chorób sercowo-naczyniowych: niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi (ciśnienie skurczowe krwi >150 mmHg), niestabilna dławica piersiowa, udokumentowany zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy w wywiadzie, niewydolność serca klasy III i IV wg NYHA, znana niekontrolowana hiperlipidemia jako LDL-C ≥190 mg /dl lub trójglicerydy ≥ 500 mg/dl
  • Przewlekłe stosowanie NLPZ lub innych środków przeciwzapalnych
  • Obecnie przyjmuje lub przyjmował jakikolwiek preparat kanabidiolu (CBD) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie przyjmuje lub przyjmował sulindac lub gaboksadol w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie przyjmuje leki GABAergiczne (tj. akamprozat, baklofen, wigabatrynę, tiagabinę, riluzol, benzodiazepiny i gabapentynę)
  • Zmiany w leczeniu lekami psychotropowymi lub przeciwdrgawkowymi (jeżeli zostały podjęte z powodów innych niż kontrola napadów) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Znaczące zmiany w jakichkolwiek interwencjach edukacyjnych, behawioralnych i/lub dietetycznych na miesiąc przed badaniem przesiewowym
  • Planowane rozpoczęcie nowych lub modyfikacja trwających interwencji w trakcie badania
  • Historia działań niepożądanych sulindaku lub innych NLPZ, które mogłyby uniemożliwić bezpieczne ukończenie badania
  • Niezdolność lub niechęć do przyjmowania leków doustnych (cała kapsułka) lub dysfagia lub zespół złego wchłaniania w wywiadzie
  • Ma nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych, w tym między innymi aktywność AlAT lub AspAT lub bilirubiny całkowitej >1,5 × ULN lub inne istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowe EKG, częstość akcji serca lub BP podczas badania przesiewowego, zgodnie z oceną badacza
  • Otrzymał badany lek (zatwierdzony lub niezatwierdzony) w jakimkolwiek wcześniejszym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Jedna kapsułka, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Kapsułka placebo
Aktywny komparator: Sulindac (HLX-0201), moc dawki 1
Jedna kapsułka, dwa razy dziennie
Lek: Sulindac (HLX-0201), moc dawki 1
Sulindac (HLX-0201) Kapsułka
Aktywny komparator: Sulindac (HLX-0201), moc dawki 2
Jedna kapsułka, dwa razy dziennie
Lek: Sulindac (HLX-0201), moc dawki 2
Sulindac (HLX-0201) Kapsułka
Aktywny komparator: Gabksadol (HLX-0206)
Jedna kapsułka, dwa razy dziennie
Lek: Gabksadol (HLX-0206)
Kapsułka gaboksadolu (HLX-0206).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zestaw narzędzi poznawczych NIH
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
Ogólne wrażenie kliniczne — I
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
Skala lęku, depresji i nastroju
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
Obawy specyficzne dla domeny FXS
Ramy czasowe: Dzień 70
Specyficzne obawy klinicysty/opiekuna FXS pozwalają na ciągłą ocenę niepokojących objawów charakterystycznych dla pacjenta przez cały czas trwania badania. Konkretne obawy związane z 6 domenami (klinicysta) lub 3 domenami (opiekun) zostaną ocenione przy użyciu 7-punktowej skali Likerta.
Dzień 70

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję każdej dawki
Ramy czasowe: Dzień 70
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) zgłoszonych podczas badania. Zmiana od wartości początkowej do dnia 70 w badaniach fizykalnych i ocenie parametrów życiowych.
Dzień 70
Dziecięcy test sprawności uwagi (KiTAP)
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
Emocjonalne twarze Tobii Eye Tracking
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70
EEG
Ramy czasowe: Dzień 70
Aktywność widm EEG całego mózgu w stanie spoczynku w 3 ocenach EEG (spektra EEG, słuchowy potencjał odpowiedzi wywołanej (ERP) i przemiatanie modulowane przez Chirp.
Dzień 70
CGI-S
Ramy czasowe: Dzień 70
Dzień 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Healx Limited

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HLX002-0201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami