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Indagine su Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) in pazienti maschi con sindrome dell'X fragile di età compresa tra 13 e 40 anni (IMPACT-FXS)

7 dicembre 2022 aggiornato da: Healx Limited

Uno studio di progettazione adattivo di fase 2, controllato con placebo, per esplorare la sicurezza e l'efficacia di Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) e possibili altri trattamenti nei maschi adolescenti e adulti con sindrome dell'X fragile (FXS)

Questo studio ha lo scopo di indagare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) nei maschi con sindrome dell'X fragile (FXS) con mutazione FMR1 completa confermata trattati per un periodo di 10 settimane in un ambiente ambulatoriale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto acconsente a partecipare o, se il soggetto non è il proprio tutore legale, offre il consenso supportato dal consenso di un rappresentante legalmente autorizzato. Il caregiver si impegna inoltre a rispettare i requisiti dello studio prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
  • - Disponibilità e capacità di rispettare le procedure dello studio come specificato nel protocollo e di rispettare la somministrazione del farmaco in studio
  • Il soggetto e il caregiver sono entrambi in grado di comprendere chiaramente la lingua nazionale parlata e il caregiver sa leggere e scrivere per completare le valutazioni dello studio
  • Maschi di età compresa tra 13 e 40 anni (inclusi)
  • Presenta FXS con conferma genetica molecolare della mutazione FMR1 completa (>200 ripetizioni CGG). Potrebbe essere stato confermato storicamente o allo Screening
  • Peso ≥45 kg
  • Punteggio CGI-S ≥4
  • È in buona salute generale come ritenuto dall'Investigatore, determinato dall'esame fisico, dall'anamnesi e dai test di laboratorio
  • Se riceve sertralina, è a una dose stabile e ben tollerata per i 3 mesi precedenti senza ulteriori cambiamenti previsti
  • Accetta di non discutere i risultati del trattamento sui social media fino a quando il soggetto non avrà completato la visita di fine terapia

Criteri di esclusione:

  • Attivo o anamnesi di ulcera peptica o gastrica o emorragia
  • Qualsiasi condizione di comorbilità medica cronica maggiore ritenuta dallo sperimentatore come presentante un rischio aggiuntivo per il soggetto, inclusi ma non limitati a ipertensione refrattaria, malattie renali o malattie del fegato
  • Con diagnosi di diabete (Tipo 1 o II) o in trattamento con farmaci antidiabetici
  • Disturbo convulsivo instabile definito da qualsiasi convulsione entro 6 mesi prima della visita basale e/o un cambiamento nel dosaggio di qualsiasi farmaco anticonvulsivante nei 60 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Pazienti con fattori di rischio di malattie cardiovascolari: ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica >150 mmHg), angina instabile, anamnesi di infarto miocardico documentato o accidente cerebrovascolare, insufficienza cardiaca di classe NYHA III e IV, iperlipidemia non controllata nota come LDL-C ≥190 mg /dL o trigliceridi ≥ 500 mg/dL
  • Uso cronico di FANS o altri agenti antinfiammatori
  • Attualmente sta assumendo o ha assunto qualsiasi preparato di cannabidiolo (CBD) entro 30 giorni prima dello screening
  • Attualmente sta assumendo o ha assunto sulindac o gaboxadol nei 30 giorni precedenti lo screening
  • Attualmente sta assumendo agenti GABAergici (ad es. acamprosato, baclofen, vigabatrin, tiagabina, riluzolo, benzodiazepine e gabapentin)
  • Modifiche al trattamento farmacologico psicotropo o anticonvulsivante (se assunto per motivi diversi dal controllo delle crisi) entro 30 giorni prima dello screening
  • Cambiamenti significativi in ​​eventuali interventi educativi, comportamentali e/o dietetici nel mese precedente lo Screening
  • Inizio pianificato di nuovi interventi o modifica di interventi in corso durante lo studio
  • Storia di effetti avversi di sulindac o altri FANS che impedirebbero il completamento sicuro dello studio
  • Incapace o riluttante ad assumere farmaci per via orale (capsula intera) o anamnesi di disfagia o malassorbimento
  • Ha valutazioni di laboratorio al basale anormali inclusi, ma non limitati a, ALT o AST o bilirubina totale > 1,5 × ULN o altre anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
  • - Ha un ECG, una frequenza cardiaca o una pressione arteriosa clinicamente significativi anormali allo screening come giudicato dallo sperimentatore
  • Ha ricevuto un farmaco sperimentale (approvato o non approvato) in uno studio clinico precedente entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Una capsula, due volte al giorno
Droga: Placebo
Capsula placebo
Comparatore attivo: Sulindac (HLX-0201), dosaggio 1
Una capsula, due volte al giorno
Droga: Sulindac (HLX-0201), dosaggio 1
Sulindac (HLX-0201) Capsula
Comparatore attivo: Sulindac (HLX-0201), dosaggio 2
Una capsula, due volte al giorno
Droga: Sulindac (HLX-0201), dosaggio 2
Sulindac (HLX-0201) Capsula
Comparatore attivo: Gaboxadolo (HLX-0206)
Una capsula, due volte al giorno
Droga: Gaboxadolo (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Capsula

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cassetta degli strumenti cognitivi NIH
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
Impressione clinica globale - I
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
Ansia, depressione e scala dell'umore
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
Preoccupazioni specifiche del dominio FXS
Lasso di tempo: Giorno 70
Il medico/caregiver FXS Domain Specific Concerns consente di valutare i sintomi specifici del soggetto su base continuativa durante lo studio. Le preoccupazioni specifiche correlate ai 6 domini (clinico) o ai 3 domini (caregiver) saranno valutate utilizzando una scala Likert a 7 punti.
Giorno 70

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ciascuna dose
Lasso di tempo: Giorno 70
Incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) riportati durante lo studio. Passaggio dal basale al giorno 70 negli esami fisici e nella valutazione dei segni vitali.
Giorno 70
Kiddie Test delle prestazioni attentive (KiTAP)
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
Facce emotive Tobii Eye Tracking
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70
EEG
Lasso di tempo: Giorno 70
Attività degli spettri EEG dell'intero cervello in stato di riposo in 3 valutazioni EEG (spettri EEG, potenziale di risposta evocato uditivo (ERP) e scansione modulata da Chirp.
Giorno 70
CGI-S
Lasso di tempo: Giorno 70
Giorno 70

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Healx Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HLX002-0201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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