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Investigação de Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) em Pacientes com Síndrome do X Frágil Masculino de 13 a 40 anos (IMPACT-FXS)

7 de dezembro de 2022 atualizado por: Healx Limited

Um estudo de design adaptativo, controlado por placebo, de fase 2, para explorar a segurança e a eficácia de Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) e possíveis outros tratamentos em adolescentes e adultos do sexo masculino com síndrome do X frágil (FXS)

Este estudo é para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) em homens com Síndrome do X Frágil (FXS) com mutação FMR1 completa confirmada tratados durante um período de 10 semanas em um ambiente ambulatorial.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrália, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

13 anos a 40 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito consente em participar, ou se o sujeito não for o seu próprio tutor legal, oferece consentimento apoiado pelo consentimento do representante legalmente autorizado. O cuidador também se compromete com os requisitos do estudo antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
  • Disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo conforme especificado no protocolo e cumprir a administração do medicamento do estudo
  • O sujeito e o cuidador são capazes de entender claramente o idioma nacional falado e o cuidador pode ler e escrever para concluir as avaliações do estudo
  • Homens de 13 a 40 anos (inclusive)
  • Tem FXS com confirmação genética molecular da mutação FMR1 completa (>200 repetições CGG). Pode ter sido confirmado historicamente ou na Triagem
  • Peso ≥45 kg
  • Pontuação CGI-S ≥4
  • Está em boa saúde geral, conforme considerado pelo Investigador, determinado por exame físico, histórico médico e exames laboratoriais
  • Se estiver recebendo sertralina, está em uma dose estável e bem tolerada nos 3 meses anteriores, sem previsão de outras alterações
  • Concorda em não discutir os resultados do tratamento nas mídias sociais até que o sujeito tenha concluído sua visita de fim de terapia

Critério de exclusão:

  • Ativa ou história de úlcera péptica ou gástrica ou hemorragia
  • Qualquer condição médica crônica grave considerada pelo investigador como apresentando risco adicional ao sujeito, incluindo, entre outros, hipertensão refratária, doença renal ou doença hepática
  • Diagnosticado com diabetes (tipo 1 ou II) ou recebendo qualquer medicação antidiabética
  • Transtorno convulsivo instável definido por qualquer convulsão dentro de 6 meses antes da visita inicial e/ou uma mudança na dosagem de qualquer medicamento anticonvulsivante nos 60 dias anteriores à entrada no estudo
  • Pacientes com fatores de risco para doença cardiovascular: hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica >150 mmHg), angina instável, história de infarto do miocárdio documentado ou acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca classe III e IV da NYHA, hiperlipidemia não controlada conhecida como LDL-C ≥190 mg /dL ou triglicerídeos ≥ 500 mg/dL
  • Uso crônico de AINEs ou outros agentes anti-inflamatórios
  • Atualmente tomando ou tomou qualquer preparação de canabidiol (CBD) dentro de 30 dias antes da triagem
  • Atualmente tomando ou tomou sulindaco ou gaboxadol dentro de 30 dias antes da triagem
  • Atualmente tomando agentes GABAérgicos (ou seja, acamprosato, baclofeno, vigabatrina, tiagabina, riluzol, benzodiazepínicos e gabapentina)
  • Alterações no tratamento medicamentoso psicotrópico ou anticonvulsivante (quando tomado por outras razões que não o controle de convulsões) dentro de 30 dias antes da triagem
  • Mudanças significativas em quaisquer intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas no mês anterior à triagem
  • Iniciação planejada de novas intervenções ou modificação de intervenções em andamento durante o estudo
  • Histórico de efeitos adversos de sulindaco ou outros AINEs que impediriam a conclusão segura do estudo
  • Incapaz ou indisposto a tomar medicação oral (cápsula inteira) ou história de disfagia ou má absorção
  • Tem avaliações laboratoriais basais anormais, incluindo, mas não limitado a, ALT ou AST ou bilirrubina total >1,5 × LSN, ou outra anormalidade laboratorial clinicamente relevante
  • Tem um ECG, frequência cardíaca ou PA anormais clinicamente significativos na triagem, conforme julgado pelo investigador
  • Recebeu um medicamento experimental (aprovado ou não aprovado) em qualquer estudo clínico anterior dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Uma cápsula, duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Placebo Cápsula
Comparador Ativo: Sulindac (HLX-0201), dose de força 1
Uma cápsula, duas vezes ao dia
Medicamento: Sulindac (HLX-0201), dose de força 1
Sulindac (HLX-0201) Cápsula
Comparador Ativo: Sulindac (HLX-0201), dose de força 2
Uma cápsula, duas vezes ao dia
Medicamento: Sulindac (HLX-0201), dose de força 2
Sulindac (HLX-0201) Cápsula
Comparador Ativo: Gaboxadol (HLX-0206)
Uma cápsula, duas vezes ao dia
Medicamento: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Cápsula

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caixa de Ferramentas Cognitivas do NIH
Prazo: Dia 70
Dia 70
Impressão Clínica Global - I
Prazo: Dia 70
Dia 70
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante
Prazo: Dia 70
Dia 70
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor
Prazo: Dia 70
Dia 70
Preocupações específicas do domínio FXS
Prazo: Dia 70
As Preocupações Específicas do Domínio FXS do Clínico/Cuidador permitem que os sintomas de preocupação específicos do sujeito sejam avaliados de forma contínua ao longo do estudo. As preocupações específicas que se correlacionam com os 6 domínios (Clínico) ou 3 Domínios (Cuidador) serão avaliadas usando uma escala Likert de 7 pontos.
Dia 70

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a segurança e tolerabilidade de cada dose
Prazo: Dia 70
Incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) relatados durante o estudo. Mudança desde o início até o dia 70 nos exames físicos e na avaliação dos sinais vitais.
Dia 70
Teste infantil de desempenho de atenção (KiTAP)
Prazo: Dia 70
Dia 70
Rostos emocionais Tobii Eye Tracking
Prazo: Dia 70
Dia 70
EEG
Prazo: Dia 70
Atividade de espectros de EEG de todo o cérebro em estado de repouso em 3 avaliações de EEG (espectros de EEG, potencial de resposta evocado auditivo (ERP) e varredura modulada por Chirp.
Dia 70
CGI-S
Prazo: Dia 70
Dia 70

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Healx Limited

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
25 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de dezembro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HLX002-0201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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