Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sulindakin (HLX-0201) ja Gaboxadolin (HLX-0206) tutkiminen 13–40-vuotiailla miehillä Fragile X -oireyhtymäpotilailla (IMPACT-FXS)

keskiviikko 7. joulukuuta 2022 päivittänyt: Healx Limited

Vaihe 2, lumekontrolloitu, mukautuva suunnittelututkimus sulindakin (HLX-0201) ja Gaboxadolin (HLX-0206) turvallisuudesta ja tehosta sekä mahdollisista muista hoidoista nuorilla ja aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Sulindakin (HLX-0201) ja Gaboxadolin (HLX-0206) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS), joilla on vahvistettu täysi FMR1-mutaatio ja joita hoidettiin 10 viikon ajan avohoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittava suostuu osallistumaan, tai jos tutkittava ei ole tutkittavan oma laillinen huoltaja, tarjoaa suostumuksensa laillisen edustajan suostumuksella. Omaishoitaja sitoutuu myös opintovaatimuksiin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa määriteltyjä tutkimusmenettelyjä ja noudattamaan tutkimuslääkkeen antamista
  • Tutkittava ja hoitaja pystyvät molemmat ymmärtämään puhutun kansalliskielen selvästi ja hoitaja osaa lukea ja kirjoittaa suorittaakseen tutkimusarvioinnit
  • Miehet 13-40 vuotta (mukaan lukien)
  • Sillä on FXS, jossa on molekyyligeneettinen vahvistus täydellisestä FMR1-mutaatiosta (>200 CGG-toistoa). Saattaa olla vahvistettu historiallisesti tai seulonnassa
  • Paino ≥45 kg
  • CGI-S-pisteet ≥4
  • on yleisesti ottaen hyvässä kunnossa, kuten tutkija arvioi, fyysisen tutkimuksen, sairaushistorian ja laboratoriotestien perusteella
  • Jos saa sertraliinia, hän on vakaalla, hyvin siedetyllä annoksella edellisten 3 kuukauden ajan, eikä muita muutoksia odoteta
  • Suostuu olemaan keskustelematta hoidon tuloksista sosiaalisessa mediassa ennen kuin koehenkilö on suorittanut hoidon lopetuskäynnin

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen tai aiempi peptinen tai mahahaava tai verenvuoto
  • Mikä tahansa krooninen vakava lääketieteellinen rinnakkaissairaus, jonka tutkija katsoo lisäävän riskin kohteelle, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, refraktaarinen verenpainetauti, munuaissairaus tai maksasairaus
  • Diagnoosin diabetes (tyypin 1 tai II) tai saanut mitä tahansa diabeteslääkitystä
  • Epästabiili kohtaushäiriö, jonka määrittelee mikä tahansa kohtaus 6 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä ja/tai muutos minkä tahansa kouristuksia ehkäisevän lääkkeen annoksessa 60 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Potilaat, joilla on sydän- ja verisuonitautien riskitekijöitä: hallitsematon korkea verenpaine (systolinen verenpaine > 150 mmHg), epästabiili angina pectoris, dokumentoitu sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö, NYHA-luokan III ja IV sydämen vajaatoiminta, tunnettu hallitsematon hyperlipidemia LDL-kolesterolina ≥190 mg /dl tai triglyseridit ≥ 500 mg/dl
  • Tulehduskipulääkkeiden tai muiden tulehduskipulääkkeiden krooninen käyttö
  • Käytät tai olet ottanut kannabidiolivalmistetta (CBD) 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Käytät tai olet ottanut sulindakia tai gaboksadolia 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Käytät tällä hetkellä GABAergisiä aineita (eli akamprosaattia, baklofeenia, vigabatriinia, tiagabiinia, rilutsolia, bentsodiatsepiinia ja gabapentiinia)
  • Muutokset psykotrooppisessa tai kouristuksia estävässä lääkehoidossa (jos se on tehty muista syistä kuin kohtausten hallinnassa) 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Merkittävät muutokset kaikissa koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ruokavaliotoimenpiteissä seulontaa edeltävän kuukauden aikana
  • Suunniteltu uusien toimenpiteiden aloittaminen tai meneillään olevien toimenpiteiden muuttaminen tutkimuksen aikana
  • Sulindakin tai muiden tulehduskipulääkkeiden aiemmat haittavaikutukset, jotka estäisivät tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen
  • Ei pysty tai halua ottaa suun kautta otettavaa lääkitystä (koko kapseli) tai sinulla on aiempi nielemishäiriö tai imeytymishäiriö
  • Poikkeavat lähtötilanteen laboratorioarvot mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, ALAT tai ASAT tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN, tai muu kliinisesti merkittävä laboratorioarvo
  • Hänellä on kliinisesti merkittävä poikkeava EKG, syke tai verenpaine seulonnassa tutkijan arvioiden mukaan
  • on saanut tutkimuslääkettä (joko hyväksyttyä tai ei hyväksyttyä) missä tahansa aikaisemmassa kliinisessä tutkimuksessa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Yksi kapseli kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Placebo-kapseli
Active Comparator: Sulindac (HLX-0201), annosvahvuus 1
Yksi kapseli kahdesti päivässä
Lääke: Sulindac (HLX-0201), annosvahvuus 1
Sulindac (HLX-0201) kapseli
Active Comparator: Sulindac (HLX-0201), annosvahvuus 2
Yksi kapseli kahdesti päivässä
Lääke: Sulindac (HLX-0201), annosvahvuus 2
Sulindac (HLX-0201) kapseli
Active Comparator: Gaboxadol (HLX-0206)
Yksi kapseli kahdesti päivässä
Lääke: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) kapseli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NIH:n kognitiivinen työkalupakki
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – I
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
Ahdistuneisuus, masennus ja mielialaasteikko
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
FXS-verkkotunnuskohtaiset huolenaiheet
Aikaikkuna: Päivä 70
Kliinikon/hoitajan FXS-aluekohtaiset huolenaiheet mahdollistavat aihekohtaisten huolta aiheuttavien oireiden arvioinnin jatkuvasti koko tutkimuksen ajan. Erityiset huolenaiheet, jotka liittyvät kuuteen alueeseen (kliinikko) tai kolmeen alueeseen (hoitaja), arvioidaan 7-pisteen Likert-asteikolla.
Päivä 70

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jokaisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Päivä 70
Tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus. Muutos lähtötilanteesta päivään 70 fyysisessä tarkastuksessa ja elintoimintojen arvioinnissa.
Päivä 70
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
Emotionaaliset kasvot Tobii Eye Tracking
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70
EEG
Aikaikkuna: Päivä 70
Lepotilan koko aivojen EEG-spektriaktiivisuus 3 EEG-arvioinnissa (EEG-spektrit, kuulon aiheuttama vastepotentiaali (ERP) ja Chirp-moduloitu pyyhkäisy).
Päivä 70
CGI-S
Aikaikkuna: Päivä 70
Päivä 70

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Healx Limited

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 19. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 19. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 26. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 30. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 8. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HLX002-0201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia