Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) hos mandlige fragile X-syndrompatienter i alderen 13-40 år (IMPACT-FXS)

7. december 2022 opdateret af: Healx Limited

Et fase 2, placebokontrolleret, adaptivt designstudie for at udforske sikkerheden og effektiviteten af ​​Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) og mulige andre behandlinger hos unge og voksne mænd med fragilt X-syndrom (FXS)

Denne undersøgelse skal undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) hos mænd med Fragilt X-syndrom (FXS) med bekræftet fuld FMR1-mutation behandlet over en 10 ugers periode i ambulant regi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

13 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emnet giver samtykke til at deltage, eller hvis emnet ikke er emnets egen værge, tilbyder samtykke understøttet af juridisk autoriseret repræsentants samtykke. Pårørende forpligter sig også til undersøgelseskravene forud for undersøgelsesrelaterede procedurer
  • Villig og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne som specificeret i protokollen og overholde undersøgelsens lægemiddeladministration
  • Forsøgsperson og pårørende er begge i stand til at forstå det talte nationalsprog klart, og pårørende kan læse og skrive for at gennemføre undersøgelsesvurderinger
  • Mænd i alderen 13 til 40 år (inklusive)
  • Har FXS med molekylær genetisk bekræftelse af den fulde FMR1-mutation (>200 CGG-gentagelser). Kan være bekræftet historisk eller ved screening
  • Vægt ≥45 kg
  • CGI-S score ≥4
  • Er generelt godt helbred som vurderet af efterforskeren, bestemt ved fysisk undersøgelse, sygehistorie og laboratorieprøver
  • Hvis du får sertralin, er på en stabil, veltolereret dosis i de foregående 3 måneder, uden at der forventes yderligere ændringer
  • Indvilliger i ikke at diskutere behandlingsresultater på sociale medier, før forsøgspersonen har afsluttet deres Afslutning af Terapi-besøg

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv eller historie med mavesår eller mavesår eller blødning
  • Enhver kronisk alvorlig medicinsk comorbid tilstand, som efterforskeren anser for at udgøre en øget risiko for forsøgspersonen, herunder men ikke begrænset til refraktær hypertension, nyresygdom eller leversygdom
  • Diagnosticeret med diabetes (Type 1 eller II) eller modtager nogen form for anti-diabetisk medicin
  • Ustabil anfaldsforstyrrelse defineret ved ethvert anfald inden for 6 måneder før baseline-besøget og/eller en ændring i en hvilken som helst antikonvulsiv medicindosering i de 60 dage før studiestart
  • Patienter med risikofaktorer for hjertekarsygdomme: Ukontrolleret højt blodtryk (systolisk blodtryk >150 mmHg), Ustabil angina, Anamnese med dokumenteret myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke, NYHA klasse III og IV hjertesvigt, Kendt ukontrolleret hyperlipidæmi som LDL-C ≥190 mg /dL eller triglycerider ≥ 500 mg/dL
  • Kronisk brug af NSAID eller andre antiinflammatoriske midler
  • Tager eller har taget ethvert cannabidiol (CBD) præparat inden for 30 dage før screening
  • Tager eller har i øjeblikket taget sulindac eller gaboxadol inden for 30 dage før screening
  • Tager i øjeblikket GABAerge midler (dvs. acamprosat, baclofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepiner og gabapentin)
  • Ændringer i psykotrop eller antikonvulsiv (hvis taget af andre årsager end anfaldskontrol) lægemiddelbehandling inden for 30 dage før screening
  • Væsentlige ændringer i alle uddannelsesmæssige, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner måneden før screening
  • Planlagt igangsættelse af nye, eller ændring af igangværende, interventioner under undersøgelsen
  • Anamnese med bivirkninger af sulindac eller andre NSAID'er, der ville forhindre sikker afslutning af undersøgelsen
  • Ude af stand til eller vilje til at tage oral medicin (hel kapsel) eller historie med dysfagi eller malabsorption
  • Har unormale baseline laboratorievurderinger, herunder, men ikke begrænset til, ALAT eller ASAT eller total bilirubin >1,5 × ULN eller anden klinisk relevant laboratorieabnormitet
  • Har et klinisk signifikant unormalt EKG, hjertefrekvens eller BP ved screening som vurderet af investigator
  • Har modtaget et forsøgslægemiddel (enten godkendt eller ikke godkendt) i et tidligere klinisk studie inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
En kapsel, to gange om dagen
Medicin: Placebo
Placebo kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosisstyrke 1
En kapsel, to gange om dagen
Medicin: Sulindac (HLX-0201), dosisstyrke 1
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosisstyrke 2
En kapsel, to gange om dagen
Medicin: Sulindac (HLX-0201), dosisstyrke 2
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Gaboxadol (HLX-0206)
En kapsel, to gange om dagen
Medicin: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Kapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NIH Kognitiv Værktøjskasse
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Klinisk globalt indtryk - I
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Tjekliste for afvigende adfærd
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Angst, depression og humørskala
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
FXS-domænespecifikke bekymringer
Tidsramme: Dag 70
Kliniker/plejer FXS domænespecifikke bekymringer gør det muligt at vurdere de emnespecifikke bekymringssymptomer løbende gennem hele undersøgelsen. De specifikke bekymringer, der relaterer til de 6 domæner (kliniker) eller 3 domæner (plejer), vil blive vurderet ved hjælp af en 7-punkts Likert-skala.
Dag 70

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​hver dosis
Tidsramme: Dag 70
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) rapporteret under undersøgelsen. Ændring fra baseline til dag 70 i fysiske undersøgelser og vurdering af vitale tegn.
Dag 70
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Følelsesmæssige ansigter Tobii Eye Tracking
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
EEG
Tidsramme: Dag 70
Hviletilstand helhjerne-EEG-spektreaktivitet i 3 EEG-vurderinger (EEG-spektre, auditivt fremkaldt responspotentiale (ERP) og Chirp-moduleret sweep.
Dag 70
CGI-S
Tidsramme: Dag 70
Dag 70

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Healx Limited

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HLX002-0201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger