Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakodynamická studie genové terapie RGX-314 pro neovaskulární věkem podmíněnou makulární degeneraci (nAMD)

3. září 2024 aktualizováno: AbbVie

Fáze 2, otevřená studie k prozkoumání farmakodynamiky dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 podávané subretinálním podáním u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací

RGX-314 je vyvíjen jako nová jednorázová genová terapie pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (nAMD), také označované jako vlhká AMD. Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici. Účelem této otevřené studie fáze 2 je vyhodnotit, zda různé dávky RGX-314 ze dvou různých formulací (klinická versus případná komerční formulace) fungují stejně u lidí, když jsou podávány subretinálním podáním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí. Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů. Tyto terapie však vyžadují celoživotní opakované intraokulární injekce k udržení účinnosti. Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času. RGX-314 je vyvíjen jako potenciální jednorázová léčba vlhké formy AMD. RGX-314 používá vektor AAV8, který obsahuje gen, který kóduje fragment monoklonální protilátky, který se váže na aktivitu VEGF a neutralizuje ji. Tato otevřená studie fáze 2 bude zkoumat farmakodynamiku dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 prostřednictvím subretinálního podávání u pacientů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací. Přibližně 60 pacientů (15 na kohortu), kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do 4 po sobě jdoucích dávkových kohort. Dávková kohorta se bude skládat z 1 ze 2 dávek RGX-314 v 1 ze 2 formulací, aby se prozkoumala farmakodynamika RGX-314 na základě koncentrací transgenního produktu komorové vody (TP). Pokud účastníci splní studijní kritéria a rozhodnou se pro účast ve studii, bude jejich účast ve studii trvat přibližně 12 měsíců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 89 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 50 let a ≤ 89 let.
  2. An Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-písmeno skóre mezi ≤ 78 a ≥ 40 v oku studie při screeningu.
  3. Diagnóza choroidální neovaskularizace (CNV) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci ve studovaném oku dříve léčeném anti-VEGF.
  4. Účastníci museli při vstupu do studie prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF.
  5. Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií.
  6. Musí být pseudofakický (nejméně 12 týdnů po operaci katarakty) ve studovaném oku.

Kritéria vyloučení:

  1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD.
  2. Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku.
  3. Jakýkoli stav podle názoru výzkumníka, který by mohl omezit zlepšení zrakové ostrosti ve studovaném oku.
  4. Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice nebo trhliny sítnice ve studovaném oku.
  5. Pokročilý glaukom ve studovaném oku.
  6. Předchozí léčba genovou terapií.
  7. Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během posledních 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Komerční formulace Dávka 1
Dávka 1 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Dávka klinického přípravku 1
Dávka 1 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Komerční formulace Dávka 2
Dávka 2 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Klinická formulace dávka 2
Dávka 2 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
RGX-314 cílová koncentrace proteinu v komorové vodě
Časové okno: V týdnu 24
V týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost očních nežádoucích příhod (AE) a celkových AE
Časové okno: Do týdne 48
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost RGX-314
Do týdne 48
Změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
BCVA měřená pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Ve 24. a 48. týdnu
Změny v centrální tloušťce sítnice (CRT)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
CRT se měří spektrální doménovou optickou koherentní tomografií (SD-OCT)
Ve 24. a 48. týdnu
Průměrná roční míra doplňkové injekce anti-VEGF do týdne 24 a týdne 48
Časové okno: Přes týden 24 a týden 48
K posouzení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie po dobu 48 týdnů
Přes týden 24 a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AbbVie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RGX-314-2103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení