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Pharmakodynamische Studie zur RGX-314-Gentherapie bei neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD)

3. September 2024 aktualisiert von: AbbVie

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Untersuchung der Pharmakodynamik von zwei Dosen in zwei Formulierungen der RGX-314-Gentherapie, die über subretinale Verabreichung bei Teilnehmern mit neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration verabreicht wird

RGX-314 wird als neuartige Einmal-Gentherapie zur Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersbedingten Makuladegeneration (nAMD), auch als feuchte AMD bezeichnet, entwickelt. Die feuchte AMD ist gekennzeichnet durch einen Verlust des Sehvermögens aufgrund der Bildung neuer, undichter Blutgefäße in der Netzhaut. Der Zweck dieser Open-Label-Studie der Phase 2 besteht darin, zu bewerten, ob verschiedene Dosen von RGX-314 aus zwei verschiedenen Formulierungen (klinische versus eventuelle kommerzielle Formulierung) beim Menschen bei subretinaler Verabreichung die gleiche Leistung erbringen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Feuchte AMD ist eine bedeutende Ursache für Sehverlust in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan, wobei allein in diesen Regionen bis zu 2 Millionen Menschen mit feuchter AMD leben. Aktuelle Anti-VEGF-Therapien haben die Landschaft für die Behandlung von feuchter AMD erheblich verändert und sind aufgrund ihrer Fähigkeit, das Fortschreiten des Sehverlusts bei der Mehrheit der Patienten zu verhindern, zum Behandlungsstandard geworden. Diese Therapien erfordern jedoch lebenslang wiederholte intraokulare Injektionen, um die Wirksamkeit aufrechtzuerhalten. Aufgrund der Belastung durch die Behandlung kommt es bei Patienten im Laufe der Zeit häufig zu einer Verschlechterung des Sehvermögens mit verringerter Behandlungshäufigkeit. RGX-314 wird als potenzielle Einmalbehandlung für feuchte AMD entwickelt. RGX-314 verwendet einen AAV8-Vektor, der ein Gen enthält, das für ein monoklonales Antikörperfragment kodiert, das an die VEGF-Aktivität bindet und diese neutralisiert. Diese Open-Label-Studie der Phase 2 wird die Pharmakodynamik von zwei Dosen in zwei Formulierungen der RGX-314-Gentherapie über subretinale Verabreichung bei Patienten mit neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration untersuchen. Ungefähr 60 Patienten (15 pro Kohorte), die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden in 4 aufeinanderfolgende Dosiskohorten aufgenommen. Eine Dosiskohorte besteht aus 1 von 2 Dosen von RGX-314 in 1 von 2 Formulierungen, um die Pharmakodynamik von RGX-314 basierend auf den Konzentrationen des Transgenprodukts (TP) im Kammerwasser zu untersuchen. Wenn die Teilnehmer die Studienkriterien erfüllen und sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, dauert ihre Teilnahme an der Studie etwa 12 Monate.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Vereinigte Staaten, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Vereinigte Staaten, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre bis 89 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen im Alter von ≥ 50 Jahren und ≤ 89 Jahren.
  2. BCVA-Buchstaben-Score der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) zwischen ≤ 78 und ≥ 40 im Studienauge beim Screening.
  3. Diagnose einer choroidalen Neovaskularisation (CNV) als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration im Studienauge, das zuvor mit Anti-VEGF behandelt wurde.
  4. Die Teilnehmer müssen bei Studieneintritt ein aussagekräftiges Ansprechen auf die Anti-VEGF-Therapie gezeigt haben.
  5. Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung für diese Studie abzugeben.
  6. Muss im Studienauge pseudophaken sein (mindestens 12 Wochen nach Kataraktoperation).

Ausschlusskriterien:

  1. CNV oder Makulaödem im Studienauge aufgrund anderer Ursachen als AMD.
  2. Subfoveale Fibrose oder Atrophie im untersuchten Auge.
  3. Jede Bedingung nach Meinung des Prüfarztes, die die Verbesserung der Sehschärfe im Studienauge einschränken könnte.
  4. Aktive oder Vorgeschichte einer Netzhautablösung oder eines Netzhauteinrisses im Studienauge.
  5. Fortgeschrittenes Glaukom im Studienauge.
  6. Vorbehandlung mit Gentherapie.
  7. Myokardinfarkt, Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke innerhalb der letzten 6 Monate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Handelsformulierung Dosis 1
Dosis 1 von RGX-314
Genetisch: RGX-314
RGX-314 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-Gentherapievektor, der eine kodierende Sequenz für ein lösliches Anti-VEGF-Protein trägt
Experimental: Klinische Formulierung Dosis 1
Dosis 1 von RGX-314
Genetisch: RGX-314
RGX-314 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-Gentherapievektor, der eine kodierende Sequenz für ein lösliches Anti-VEGF-Protein trägt
Experimental: Handelsformulierung Dosis 2
Dosis 2 von RGX-314
Genetisch: RGX-314
RGX-314 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-Gentherapievektor, der eine kodierende Sequenz für ein lösliches Anti-VEGF-Protein trägt
Experimental: Klinische Formulierung Dosis 2
Dosis 2 von RGX-314
Genetisch: RGX-314
RGX-314 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-Gentherapievektor, der eine kodierende Sequenz für ein lösliches Anti-VEGF-Protein trägt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
RGX-314-Zielproteinkonzentration im Kammerwasser
Zeitfenster: In Woche 24
In Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad von okulären unerwünschten Ereignissen (AEs) und UEs insgesamt
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von RGX-314
Bis Woche 48
Änderungen der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: In Woche 24 und 48
BCVA gemessen durch Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
In Woche 24 und 48
Veränderungen der zentralen Netzhautdicke (CRT)
Zeitfenster: In Woche 24 und 48
CRT wird durch Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) gemessen
In Woche 24 und 48
Mittlere annualisierte Rate der ergänzenden Anti-VEGF-Injektion bis Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Bis Woche 24 und Woche 48
Beurteilung der Notwendigkeit einer zusätzlichen Anti-VEGF-Therapie über 48 Wochen
Bis Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
AbbVie

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. September 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RGX-314-2103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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