Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RGX-314 Badanie farmakodynamiczne terapii genowej dotyczące wysiękowego zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (nAMD)

3 września 2024 zaktualizowane przez: AbbVie

Otwarte badanie fazy 2 w celu zbadania farmakodynamiki dwóch dawek w dwóch preparatach terapii genowej RGX-314 podawanej drogą podsiatkówkową u uczestników z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem

RGX-314 jest opracowywany jako nowatorska, jednorazowa terapia genowa do leczenia neowaskularnego (mokrego) zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (nAMD), określanego również jako wysiękowe AMD. Wysiękowe AMD charakteryzuje się utratą wzroku z powodu tworzenia się nowych, nieszczelnych naczyń krwionośnych w siatkówce. Celem tego otwartego badania fazy 2 jest ocena, czy różne dawki RGX-314 z dwóch różnych preparatów (preparat kliniczny i ewentualny preparat komercyjny) działają tak samo u ludzi po podaniu podsiatkówkowym

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wysiękowa postać AMD jest istotną przyczyną utraty wzroku w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii, gdzie tylko w tych regionach żyje do 2 milionów ludzi z wysiękową postacią AMD. Obecne terapie anty-VEGF znacząco zmieniły krajobraz leczenia wysiękowej postaci AMD, stając się standardem postępowania ze względu na ich zdolność do zapobiegania postępowi utraty wzroku u większości pacjentów. Te terapie wymagają jednak powtarzanych przez całe życie zastrzyków dogałkowych, aby utrzymać skuteczność. Ze względu na obciążenie leczeniem pacjenci często doświadczają pogorszenia widzenia przy zmniejszonej częstotliwości leczenia w miarę upływu czasu. RGX-314 jest opracowywany jako potencjalny jednorazowy lek na wysiękową postać AMD. RGX-314 wykorzystuje wektor AAV8, który zawiera gen kodujący fragment przeciwciała monoklonalnego, który wiąże się z aktywnością VEGF i neutralizuje ją. To otwarte badanie fazy 2 zbada farmakodynamikę dwóch dawek w dwóch preparatach terapii genowej RGX-314 poprzez dostarczanie podsiatkówkowe u pacjentów z neowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem. Około 60 pacjentów (15 na kohortę), którzy spełniają kryteria włączenia/wyłączenia, zostanie włączonych do 4 kolejnych kohort dawek. Kohorta dawkowa będzie składać się z 1 z 2 dawek RGX-314 w 1 z 2 preparatów w celu zbadania farmakodynamiki RGX-314 na podstawie stężeń produktu transgenu (TP) w cieczy wodnistej cieczy. Jeśli uczestnicy spełnią kryteria badania i zdecydują się na udział w badaniu, ich udział w badaniu potrwa około 12 miesięcy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Stany Zjednoczone, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 89 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 50 lat i ≤ 89 lat.
  2. Badanie retinopatii cukrzycowej we wczesnym leczeniu (ETDRS) Wynik litery BCVA między ≤ 78 a ≥ 40 w badanym oku podczas badania przesiewowego.
  3. Rozpoznanie neowaskularyzacji naczyniówkowej (CNV) wtórnej do związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej w badanym oku uprzednio leczonym anty-VEGF.
  4. Uczestnicy musieli wykazywać znaczącą odpowiedź na terapię anty-VEGF na początku badania.
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody na to badanie.
  6. Musi być pseudofakijne (co najmniej 12 tygodni po operacji usunięcia zaćmy) w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  1. CNV lub obrzęk plamki w badanym oku wtórny do przyczyn innych niż AMD.
  2. Zwłóknienie poddołkowe lub atrofia badanego oka.
  3. Każdy stan w opinii badacza, który może ograniczać poprawę ostrości wzroku w badanym oku.
  4. Czynne lub w przeszłości odwarstwienie siatkówki lub przedarcie siatkówki w badanym oku.
  5. Zaawansowana jaskra w badanym oku.
  6. Wcześniejsze leczenie terapią genową.
  7. Zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijający napad niedokrwienny w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Preparat handlowy Dawka 1
Dawka 1 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat kliniczny Dawka 1
Dawka 1 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat handlowy Dawka 2
Dawka 2 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat kliniczny Dawka 2
Dawka 2 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie docelowego białka RGX-314 w cieczy wodnistej
Ramy czasowe: W 24. tygodniu
W 24. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu (AE) i ogólnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję RGX-314
Do tygodnia 48
Zmiany najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: W 24 i 48 tygodniu
BCVA zmierzona w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
W 24 i 48 tygodniu
Zmiany grubości środkowej siatkówki (CRT)
Ramy czasowe: W 24 i 48 tygodniu
CRT mierzy się za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT)
W 24 i 48 tygodniu
Średnia roczna szybkość wstrzyknięć suplementu anty-VEGF do 24. i 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 24 i tygodnia 48
Aby ocenić potrzebę dodatkowej terapii anty-VEGF przez 48 tygodni
Do tygodnia 24 i tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
AbbVie

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 września 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RGX-314-2103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami