Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RGX-314 genterapi farmakodynamisk undersøgelse for neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (nAMD)

3. september 2024 opdateret af: AbbVie

Et fase 2, åbent studie for at udforske farmakodynamikken af ​​to doser i to formuleringer af RGX-314 genterapi administreret via subretinal levering hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration

RGX-314 udvikles som en ny engangs genterapi til behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret makuladegeneration (nAMD), også kaldet Wet AMD. Våd AMD er karakteriseret ved tab af syn på grund af ny, utætte blodkardannelse i nethinden. Formålet med denne fase 2, åbne undersøgelse er at evaluere, om forskellige doser af RGX-314 fra to forskellige formuleringer (klinisk versus eventuel kommerciel formulering) yder det samme hos mennesker, når de leveres ved subretinal administration

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Våd AMD er en væsentlig årsag til synstab i USA, Europa og Japan, med op til 2 millioner mennesker, der lever med våd AMD alene i disse geografier. Nuværende anti-VEGF-terapier har væsentligt ændret landskabet for behandling af våd AMD og er blevet standardbehandlingen på grund af deres evne til at forhindre progression af synstab hos de fleste patienter. Disse terapier kræver dog livslange gentagne intraokulære injektioner for at opretholde effektiviteten. På grund af behandlingsbyrden oplever patienterne ofte et fald i synet med reduceret behandlingshyppighed over tid. RGX-314 udvikles som en potentiel engangsbehandling for våd AMD. RGX-314 bruger en AAV8-vektor, der indeholder et gen, der koder for et monoklonalt antistoffragment, som binder til og neutraliserer VEGF-aktivitet. Denne fase 2, åbne undersøgelse vil udforske farmakodynamikken af ​​to doser i to formuleringer af RGX-314 genterapi via subretinal levering hos patienter med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration. Ca. 60 patienter (15 pr. kohorte), der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne, vil blive indskrevet i 4 sekventielle dosiskohorter. En dosiskohorte vil bestå af 1 ud af 2 doser RGX-314 i 1 af 2 formuleringer for at udforske farmakodynamikken af ​​RGX-314 baseret på koncentrationer af transgenprodukt (TP) i vandig humor. Hvis deltagerne opfylder undersøgelseskriterierne og vælger at deltage i undersøgelsen, vil deres deltagelse i undersøgelsen vare omkring 12 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

50 år til 89 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder i alderen ≥ 50 år og ≤ 89 år.
  2. En Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-bogstavscore mellem ≤ 78 og ≥ 40 i undersøgelsesøjet ved screening.
  3. Diagnose af choroidal neovaskularisering (CNV) sekundær til aldersrelateret makuladegeneration i undersøgelsesøjet tidligere behandlet med anti-VEGF.
  4. Deltagerne skal have demonstreret en meningsfuld respons på anti-VEGF-terapi ved start af undersøgelsen.
  5. Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke til denne undersøgelse.
  6. Skal være pseudofakisk (mindst 12 uger efter kataraktoperation) i undersøgelsesøjet.

Ekskluderingskriterier:

  1. CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD.
  2. Subfoveal fibrose eller atrofi i undersøgelsesøje.
  3. Enhver tilstand efter investigators mening, der kunne begrænse synsstyrkeforbedring i undersøgelsesøjet.
  4. Aktiv eller historie med nethindeløsning eller retinal tåre i undersøgelsesøjet.
  5. Avanceret glaukom i undersøgelsesøjet.
  6. Forudgående behandling med genterapi.
  7. Myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald inden for de seneste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kommerciel formuleringsdosis 1
Dosis 1 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Klinisk formulering Dosis 1
Dosis 1 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Kommerciel formuleringsdosis 2
Dosis 2 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Klinisk formulering Dosis 2
Dosis 2 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
RGX-314 målproteinkoncentration i kammervand
Tidsramme: I uge 24
I uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger (AE'er) og generelle AE'er
Tidsramme: Til og med uge 48
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGX-314
Til og med uge 48
Ændringer i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: I uge 24 og 48
BCVA målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
I uge 24 og 48
Ændringer i den centrale nethindetykkelse (CRT)
Tidsramme: I uge 24 og 48
CRT måles ved spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT)
I uge 24 og 48
Gennemsnitlig supplerende anti-VEGF-injektion på årsbasis gennem uge 24 og uge 48
Tidsramme: Til og med uge 24 og uge 48
At vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-behandling over 48 uger
Til og med uge 24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AbbVie

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RGX-314-2103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger