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Studio farmacodinamico sulla terapia genica RGX-314 per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD)

3 settembre 2024 aggiornato da: AbbVie

Uno studio di fase 2 in aperto per esplorare la farmacodinamica di due dosi in due formulazioni della terapia genica RGX-314 somministrata tramite somministrazione sottoretinica in partecipanti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età

RGX-314 è stato sviluppato come una nuova terapia genica una tantum per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare (umida) legata all'età (nAMD), nota anche come AMD umida. L'AMD umida è caratterizzata dalla perdita della vista dovuta alla formazione di nuovi vasi sanguigni nella retina. Lo scopo di questo studio in aperto di fase 2 è valutare se diverse dosi di RGX-314 da due diverse formulazioni (clinica rispetto a un'eventuale formulazione commerciale) si comportano allo stesso modo negli esseri umani quando somministrate mediante somministrazione sottoretinica

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'AMD umida è una causa significativa di perdita della vista negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, con fino a 2 milioni di persone che convivono con l'AMD umida solo in queste aree geografiche. Le attuali terapie anti-VEGF hanno cambiato in modo significativo il panorama del trattamento dell'AMD umida, diventando lo standard di cura grazie alla loro capacità di prevenire la progressione della perdita della vista nella maggior parte dei pazienti. Queste terapie, tuttavia, richiedono iniezioni intraoculari ripetute per tutta la vita per mantenere l'efficacia. A causa dell'onere del trattamento, i pazienti spesso sperimentano un calo della vista con una frequenza ridotta del trattamento nel tempo. RGX-314 è stato sviluppato come potenziale trattamento una tantum per l'AMD umida. RGX-314 utilizza un vettore AAV8 che contiene un gene che codifica per un frammento di anticorpo monoclonale che si lega e neutralizza l'attività del VEGF. Questo studio in aperto di fase 2 esplorerà la farmacodinamica di due dosi in due formulazioni della terapia genica RGX-314 tramite somministrazione sottoretinica in pazienti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età. Saranno arruolati circa 60 pazienti (15 per coorte) che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione in 4 coorti di dose sequenziale. Una coorte di dose sarà composta da 1 di 2 dosi di RGX-314 in 1 di 2 formulazioni al fine di esplorare la farmacodinamica di RGX-314 basata sulle concentrazioni di prodotto transgenico dell'umore acqueo (TP). Se i partecipanti soddisfano i criteri dello studio e scelgono di partecipare allo studio, la loro partecipazione allo studio durerà circa 12 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 50 anni a 89 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine, di età ≥ 50 anni e ≤ 89 anni.
  2. ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) Punteggio in lettere BCVA compreso tra ≤ 78 e ≥ 40 nell'occhio dello studio allo screening.
  3. Diagnosi di neovascolarizzazione coroidale (CNV) secondaria a degenerazione maculare senile nell'occhio dello studio precedentemente trattato con anti-VEGF.
  4. I partecipanti devono aver dimostrato una risposta significativa alla terapia anti-VEGF all'ingresso nello studio.
  5. - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato per questo studio.
  6. Deve essere pseudofachico (almeno 12 settimane dopo l'intervento di cataratta) nell'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a cause diverse dall'AMD.
  2. Fibrosi subfoveale o atrofia nell'occhio dello studio.
  3. Qualsiasi condizione secondo l'opinione dello sperimentatore che potrebbe limitare il miglioramento dell'acuità visiva nell'occhio dello studio.
  4. Attivo o storia di distacco di retina o rottura della retina nell'occhio dello studio.
  5. Glaucoma avanzato nell'occhio dello studio.
  6. Precedente trattamento con terapia genica.
  7. Infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio negli ultimi 6 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Formulazione commerciale Dose 1
Dose 1 di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica virale adeno-associato ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina solubile anti-VEGF
Sperimentale: Formulazione clinica Dose 1
Dose 1 di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica virale adeno-associato ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina solubile anti-VEGF
Sperimentale: Formulazione commerciale Dose 2
Dose 2 di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica virale adeno-associato ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina solubile anti-VEGF
Sperimentale: Formulazione clinica Dose 2
Dose 2 di RGX-314
Genetico: RGX-314
RGX-314 è un vettore di terapia genica virale adeno-associato ricombinante che trasporta una sequenza codificante per una proteina solubile anti-VEGF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione della proteina bersaglio RGX-314 nell'umore acqueo
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari (EA) e degli eventi avversi complessivi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di RGX-314
Fino alla settimana 48
Cambiamenti nella migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e 48
BCVA misurato dall'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Alla settimana 24 e 48
Cambiamenti nello spessore retinico centrale (CRT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e 48
La CRT è misurata mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Alla settimana 24 e 48
Tasso annuo medio di iniezione supplementare di anti-VEGF fino alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 e alla settimana 48
Valutare la necessità di una terapia anti-VEGF supplementare nell'arco di 48 settimane
Fino alla settimana 24 e alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AbbVie

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 settembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RGX-314-2103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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