Účinnost a bezpečnost GNR-038 vs. Berinert® u pacientů s hereditárním angioedémem

Kritéria pro zařazení

1. Muži a ženy starší 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
2. Dostupnost písemného informovaného souhlasu podepsaného pacientem před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

3. Potvrzená diagnóza HAE:

   • Hladina C4 <50 % spodní hranice rozmezí normálních laboratorních hodnot a jeden z níže uvedených bodů:
   • hladina C1INH <50 % spodní hranice rozmezí normálních laboratorních hodnot, NEBO
   • hladina C1INH v normálních hodnotách, zatímco hladina funkční aktivity C1INH je pod 50 % spodní hranice rozmezí normálních hodnot.
4. Lokalizace edému v dutině břišní, v oblasti obličeje (rty, víčka, podkoží), končetin, trupu nebo v oblasti zevního genitálu v anamnéze.
5. ≥4 záchvaty HAE vyžadující léčbu nebo způsobující významné funkční poškození po dobu 2 po sobě jdoucích měsíců v období 3 měsíců před screeningem, řádně zdokumentované ve zdravotních záznamech.
6. Souhlas pacientky s dodržováním spolehlivých metod antikoncepce.

Kritéria vyloučení

1. Odchylka hladiny C1q pod normální mez.
2. B-buněčná lymfoproliferativní onemocnění v anamnéze nebo v době zařazení do klinické studie.
3. Přítomnost autoprotilátek anti-C1INH.
4. Alergické reakce na složky léků C1INH nebo jiné složky krve.
5. Rychlost glomerulární filtrace ≤59 ml/min/1,73 m2, vypočteno podle vzorce CKD-EPI Kreatininová rovnice (2009) (viz příloha).
6. Koncentrace leukocytů v periferní krvi >20*109/l.
7. Drogová závislost, zneužívání rozpouštědel, alkoholismus v anamnéze nebo v době zařazení.
8. Účast na klinických studiích léků inhibitorů C1-esterázy, krevní transfuze a jejích složek během posledních 90 dnů před screeningem.
9. Účast v klinických studiích jakýchkoli jiných hodnocených léků během posledních 30 (třiceti) dnů před screeningem.
10. Pozitivní laboratorní výsledky na HIV a hepatitidu B a C.
11. Těhotenství a kojení.
12. Onemocnění a stavy spojené s trombózou (infarkt myokardu, tranzitorní ischemické ataky, hluboká a povrchová žilní trombóza a plicní embolie) méně než 6 měsíců před začátkem screeningového období, jakož i zvýšené riziko arteriální nebo žilní trombózy podle názor lékaře studie.

13. Souběžná onemocnění a stavy, které podle názoru lékaře studie ohrožují bezpečnost pacienta při účasti ve studii nebo které ovlivní analýzu údajů o bezpečnosti, pokud se toto onemocnění/stav během studie zhorší, včetně:

    • Duševní nemoc;
    • Onemocnění imunitního a endokrinního systému, která nejsou kontrolována farmakoterapií (včetně dekompenzovaného diabetes mellitus a onemocnění štítné žlázy);
    • Hematologická onemocnění vyžadující chemoterapii;
    • Rakovina nebo rakovina v anamnéze, s výjimkou vyléčeného bazaliomu;
    • Dekompenzovaná onemocnění jater.