Wirksamkeit und Sicherheit von GNR-038 vs. Berinert® bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Einschlusskriterien

1. Männer und Frauen, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind.
2. Verfügbarkeit einer schriftlichen Einverständniserklärung, die vom Patienten vor Beginn von Verfahren im Zusammenhang mit der Studie unterzeichnet wurde.

3. Bestätigte HAE-Diagnose:

   • C4-Spiegel < 50 % der unteren Grenze des Bereichs normaler Laborwerte und einer der folgenden Punkte:
   • der C1INH-Wert < 50 % der Untergrenze des Bereichs normaler Laborwerte ODER
   • das Niveau von C1INH innerhalb normaler Werte, während das Niveau der funktionellen Aktivität von C1INH unter 50 % der unteren Grenze des Bereichs von normalen Werten liegt.
4. Lokalisation des Ödems in der Bauchhöhle, im Gesichtsbereich (Lippen, Augenlider, Unterhautgewebe), Gliedmaßen, Rumpf oder im Bereich der äußeren Genitalien in der Anamnese.
5. ≥4 HAE-Attacken, die eine Behandlung erfordern oder eine erhebliche funktionelle Beeinträchtigung verursachen, in 2 aufeinanderfolgenden Monaten innerhalb des 3-Monats-Zeitraums vor dem Screening, ordnungsgemäß dokumentiert in den Krankenakten.
6. Zustimmung des Patienten zur Einhaltung zuverlässiger Verhütungsmethoden.

Ausschlusskriterien

1. Abweichung des C1q-Spiegels unter die normale Grenze.
2. Lymphoproliferative B-Zell-Erkrankungen in der Anamnese oder zum Zeitpunkt des Einschlusses in die klinische Prüfung.
3. Das Vorhandensein von Anti-C1INH-Autoantikörpern.
4. Allergische Reaktionen auf die Bestandteile von C1INH-Medikamenten oder anderen Blutbestandteilen.
5. Glomeruläre Filtrationsrate ≤59 ml/min/1,73 m2, berechnet nach der Formel CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (siehe Anhang).
6. Die Konzentration der peripheren Blutleukozyten >20*109/L.
7. Drogenabhängigkeit, Lösungsmittelmissbrauch, Alkoholismus in der Anamnese oder zum Zeitpunkt der Aufnahme.
8. Teilnahme an klinischen Studien mit C1-Esterase-Inhibitor-Medikamenten, Bluttransfusionen und ihren Bestandteilen während der letzten 90 Tage vor dem Screening.
9. Teilnahme an klinischen Studien mit anderen Prüfpräparaten innerhalb der letzten 30 (dreißig) Tage vor dem Screening.
10. Positive Laborergebnisse für HIV und Hepatitis B und C.
11. Schwangerschaft und Stillzeit.
12. Thromboseassoziierte Erkrankungen und Zustände (Myokardinfarkt, transitorische ischämische Attacken, tiefe und oberflächliche Venenthrombose und Lungenembolie) weniger als 6 Monate vor Beginn des Screening-Zeitraums sowie ein erhöhtes Risiko für arterielle oder venöse Thrombosen gem Meinung des Arztes studieren.

13. Begleiterkrankungen und -beschwerden, die nach Ansicht des Studienarztes die Sicherheit des Patienten bei der Teilnahme an der Studie gefährden oder die Analyse der Sicherheitsdaten beeinflussen, wenn sich diese Erkrankung/Beschwerde während der Studie verschlimmert, einschließlich:

    • Geisteskrankheit;
    • Erkrankungen des Immunsystems und des endokrinen Systems, die nicht durch eine medikamentöse Therapie kontrolliert werden (einschließlich dekompensierter Diabetes mellitus und Schilddrüsenerkrankungen);
    • Hämatologische Erkrankungen, die eine Chemotherapie erfordern;
    • Krebs oder Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme von geheiltem Basalzellkarzinom;
    • Dekompensierte Lebererkrankungen.