Skuteczność i bezpieczeństwo GNR-038 w porównaniu z Berinert® u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Kryteria przyjęcia

1. Mężczyźni i kobiety, którzy ukończyli 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
2. Dostępność pisemnej świadomej zgody podpisanej przez pacjenta przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

3. Potwierdzone rozpoznanie HAE:

   • poziom C4 <50% dolnej granicy normy laboratoryjnej i jeden z poniższych punktów:
   • poziom C1INH <50% dolnej granicy zakresu prawidłowych wartości laboratoryjnych, LUB
   • poziom C1INH w granicach normy, natomiast poziom aktywności funkcjonalnej C1INH poniżej 50% dolnej granicy zakresu wartości prawidłowych.
4. Lokalizacja obrzęku w jamie brzusznej, w okolicy twarzy (wargi, powieki, tkanka podskórna), kończyn, tułowia lub w okolicy zewnętrznych narządów płciowych w wywiadzie.
5. ≥4 napady HAE wymagające leczenia lub powodujące znaczne upośledzenie czynnościowe przez 2 kolejne miesiące w okresie 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe, odpowiednio udokumentowane w dokumentacji medycznej.
6. Zgoda pacjentki na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia

1. Odchylenie poziomu C1q poniżej normy.
2. Choroby limfoproliferacyjne komórek B w wywiadzie lub w momencie włączenia do badania klinicznego.
3. Obecność autoprzeciwciał anty-C1INH.
4. Reakcje alergiczne na składniki leków C1INH lub inne składniki krwi.
5. Szybkość filtracji kłębuszkowej ≤59 ml/min/1,73 m2, obliczone według wzoru CKD-EPI Creatinine Equation (2009) (patrz Aneks).
6. Stężenie leukocytów krwi obwodowej >20*109/L.
7. Uzależnienie od narkotyków, nadużywanie rozpuszczalników, alkoholizm w wywiadzie lub w momencie włączenia.
8. Udział w badaniach klinicznych leków będących inhibitorami C1-esterazy, transfuzja krwi i jej składników w ciągu ostatnich 90 dni przed skriningiem.
9. Udział w badaniach klinicznych innych leków eksperymentalnych w ciągu ostatnich 30 (trzydziestu) dni przed badaniem przesiewowym.
10. Pozytywne wyniki laboratoryjne w kierunku HIV i wirusowego zapalenia wątroby typu B i C.
11. Ciąża i laktacja.
12. Choroby i stany związane z zakrzepicą (zawał mięśnia sercowego, przemijające napady niedokrwienne, zakrzepica żył głębokich i powierzchownych, zatorowość płucna) w okresie krótszym niż 6 miesięcy przed rozpoczęciem okresu przesiewowego, a także zwiększone ryzyko zakrzepicy tętniczej lub żylnej zgodnie z przestudiuj opinię lekarza.

13. Współistniejące choroby i stany, które w opinii lekarza prowadzącego badanie zagrażają bezpieczeństwu pacjenta podczas udziału w badaniu lub które wpłyną na analizę danych dotyczących bezpieczeństwa, jeśli ta choroba/stan ulegnie pogorszeniu w trakcie badania, w tym:

    • Choroba umysłowa;
    • Choroby układu odpornościowego i hormonalnego, które nie są kontrolowane przez farmakoterapię (w tym niewyrównana cukrzyca i choroby tarczycy);
    • Choroby hematologiczne wymagające chemioterapii;
    • Rak lub rak w przeszłości, z wyjątkiem wyleczonego raka podstawnokomórkowego;
    • Niewyrównane choroby wątroby.