Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intramyokardiální injekce autologního UCB-MNC během Fontanovy operace pro SRV dependentní ICHS

24. června 2025 aktualizováno: Timothy J Nelson, MD, PhD

Studie fáze I intramyokardiální injekce autologních mononukleárních buněk z pupečníkové krve během Fontanovy chirurgické paliace vrozené srdeční choroby závislé na jedné pravé komoře

Výzkumníci chtějí lépe porozumět tomu, co se stane se srdcem, když jsou autologní (z vlastního těla) kmenové buňky injikovány přímo do svalu na pravé straně srdce během Fontanovy (Stupeň III) operace. Chtějí zjistit, zda po této terapii založené na kmenových buňkách dochází ke změnám v elektrické aktivitě, struktuře a funkci srdce. Výzkumníci budou porovnávat výsledky od lidí, kteří dostávají kmenové buňky, s výsledky od lidí, kteří kmenové buňky nedostávají.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze I je multicentrická, prospektivní, otevřená, nerandomizovaná studie navržená k hodnocení bezpečnosti autologního UCB-MNC podaného do myokardu pravé komory pacientů s těžkou ICHS definovanou oběhovými systémy závislými na jedné pravé komoře v čas plánované Fontanovy chirurgické paliace. Toho bude dosaženo porovnáním údajů shromážděných v léčebném rameni s ekvivalentními údaji shromážděnými v kontrolním rameni. Účelem této nerandomizované otevřené klinické studie fáze I je prospektivně vyhodnotit bezpečnost, měřenou krátkodobými a dlouhodobými cílovými parametry bezpečnosti a změnou výchozích srovnávacích hodnot, pro autologní intramyokardiální injekce UCB-MNC do jediná, morfologicky pravá komora pacientů s těžkou ICHS vyžadující Fontanovou chirurgickou paliaci. Léčebná skupina bude porovnána s neošetřenou kontrolní skupinou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika vrozené vady sluchu s funkčně jedinou pravou komorou (jako HLHS, varianty HLHS, nevyvážený defekt AV septa s dominancí R, DORV s hypoplastickou LK) podstupující Fontanovou chirurgickou paliaci
  • Nejméně 2 roky a méně nebo rovné 5 letům v době Fontanovy chirurgické paliace
  • U subjektů zařazených do léčebné větve je vyžadována předchozí účast v klinické studii Odběr a zpracování pupečníkové krve u pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce (NCT01856049) s autologním produktem UCB-MNC shromážděným a dostupným pro distribuci.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza reakce DMSO (pouze subjekty v léčebné větvi).
  • Rodiče nebo zákonní zástupci, kteří nechtějí, aby se jejich dítě účastnilo nebo nechtějí dodržovat studijní postupy.
  • Těžká chronická onemocnění dle uvážení ošetřujícího lékaře.
  • Rozsáhlé extrakardiální syndromické rysy.
  • Historie rakoviny.

  • Jakákoli z následujících komplikací jeho/její vrozené srdeční choroby:

    • jakýkoli stav vyžadující urgentní nebo neplánovaný intervenční zákrok během 15 dnů před Fontanovou chirurgickou paliací, pokud zkoušející na místě nezdokumentuje úplné a úplné zotavení srdce.
    • těžká plicní hypertenze (v lékařském záznamu hlášena jako >70% systémový tlak)
    • Jiné klinické obavy zdokumentované vyšetřovatelem na místě, které by předpovídaly (s větší pravděpodobností se stane, než nenastane) riziko závažných komplikací nebo velmi špatného výsledku, které přímo nesouvisejí s produktem z kmenových buněk nebo jeho injekčním postupem během nebo po Fontanově chirurgickém zákroku zmírnění.
  • Jedinci se závažným srdečním selháním, které vyžaduje transplantaci srdce
  • Jedinci s refrakterní nebo zhoršující se arytmií
  • Jednotlivci s automatizovaným implantabilním kardioverter defibrilátorem (AICD) nebo kardiostimulátorem
  • Pacient s předchozími chirurgickými komplikacemi během Fontanovy chirurgické paliace, které vedly k významnému snížení srdeční funkce nebo se u nich dalo rozumně očekávat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba Arm
Autologní (vlastní) mononukleární buňky pocházející z pupečníkové krve, které splňují všechna kritéria uvolňování, jsou injikovány do povrchu pravého srdečního svalu k dosažení cílové dávky 3 milionů buněk na kilogram tělesné hmotnosti. Toto je jednorázové ošetření v době III. fáze Fontanovy operace.
Biologický: Autologní mononukleární buňky
Autologní mononukleární buňky dodané do pravé komory v době III. fáze Fontanovy operace.
Žádný zásah: Ovládací rameno
Kontrolní kohorta, která nedostává buněčný produkt, bude zařazena a sledována za použití stejných kritérií pro zařazení/vyloučení a požadavků na sledování jako v léčebné větvi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krátkodobá bezpečnost
Časové okno: Do 3 měsíců po operaci Fontana
Měření nových nebo zhoršujících se nežádoucích příhod
Do 3 měsíců po operaci Fontana

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost
Časové okno: Do 2 let po operaci Fontana
Měření nových nebo zhoršujících se nežádoucích příhod
Do 2 let po operaci Fontana
Funkce pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Změna od výchozího transtorakálního echokardiogramu funkce pravé komory měřená biplaneální změnou frakční oblasti (FAC) při propuštění a 3 měsících
Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Vysoce citlivý troponin T
Časové okno: 3 hodiny po zápisu, 6 hodin po zápisu, propuštění z nemocnice (až 30 dní po operaci Fontan)
Změna od výchozí hodnoty troponinu T s vysokou senzitivitou za 3 hodiny a 6 hodin po zařazení a při propuštění z nemocnice
3 hodiny po zápisu, 6 hodin po zápisu, propuštění z nemocnice (až 30 dní po operaci Fontan)
NT-pro-BNP
Časové okno: Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Změna od výchozí hodnoty v hladinách NT-pro-BNP ve srovnání s výchozí hodnotou, při propuštění z nemocnice a 3 měsíce po operaci Fontan
Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Panelová reaktivní protilátka
Časové okno: Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Změna hladin PRA oproti výchozí hodnotě při propuštění a 3 měsíce po operaci Fontanu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dnů po operaci Fontan), 3 měsíce po operaci Fontan
Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce po operaci Fontan, 12 měsíců po operaci Fontan
Změna hmotnosti od výchozí hodnoty 3 a 12 měsíců po operaci Fontan.
Výchozí stav, 3 měsíce po operaci Fontan, 12 měsíců po operaci Fontan
Kumulativní počet dní hospitalizace
Časové okno: 3 měsíce po propuštění, 12 měsíců po propuštění
Kumulativní počet dnů hospitalizace na pacienta 3 a 12 měsíců po propuštění z Fontanovy operace
3 měsíce po propuštění, 12 měsíců po propuštění
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0 – Globální zdraví 7
Časové okno: Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dní po operaci Fontana), 3 měsíce, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 při propuštění, 3, 12, 18 a 24 měsíců po operaci Fontanu
Výchozí stav, propuštění z nemocnice (až 30 dní po operaci Fontana), 3 měsíce, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Timothy J Nelson, MD, PhD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Vrchní vyšetřovatel: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: David M Overman, Children's Minnesota
  • Vrchní vyšetřovatel: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Vrchní vyšetřovatel: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Vrchní vyšetřovatel: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Vrchní vyšetřovatel: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Vrchní vyšetřovatel: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. května 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 21-000088

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení