Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intramyokardieinjektion af autolog UCB-MNC under Fontan-kirurgi for SRV-afhængig CHD

24. juni 2025 opdateret af: Timothy J Nelson, MD, PhD

Fase I undersøgelse af intramyokardieinjektion af autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler under Fontan kirurgisk palliation af enkelt højre ventrikel-afhængig medfødt hjertesygdom

Forskere ønsker bedre at forstå, hvad der sker med hjertet, når de autologe (fra ens egen krop) stamceller sprøjtes direkte ind i musklerne i højre side af hjertet under Fontan-operationen (stadie III). De ønsker at se, om der er ændringer i den elektriske aktivitet, strukturen og hjertets funktion efter denne stamcellebaserede terapi. Forskere vil sammenligne resultaterne fra personer, der modtager stamcellerne, med resultaterne fra personer, der ikke modtager stamcellerne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette fase I-studie er et multicenter, prospektivt, åbent, ikke-randomiseret studie designet til at evaluere sikkerheden af ​​autolog UCB-MNC indgivet i det højre ventrikulære myokardium hos forsøgspersoner med svær CHD defineret af enkelte højre ventrikulære afhængige kredsløbssystemer ved tidspunkt for en planlagt Fontan kirurgisk palliation. Dette opnås ved at sammenligne data indsamlet i behandlingsarmen med tilsvarende data indsamlet i kontrolarmen. Formålet med dette ikke-randomiserede, åbne kliniske fase I-studie er at prospektivt evaluere sikkerheden, målt ved de kortsigtede og langsigtede sikkerhedsendepunkter og ændringer i baseline-sammenligninger, for de autologe UCB-MNC intramyokardieinjektioner i enkelt, morfologisk højre ventrikel af personer med svær CHD, der kræver Fontan kirurgisk palliation. Behandlingsgruppen vil blive sammenlignet med en ubehandlet kontrolgruppe.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af en medfødt høredefekt med funktionelt enkelt højre ventrikel (såsom HLHS, HLHS varianter, ubalanceret AV septal defekt med R dominans, DORV med Hypoplastisk LV), der gennemgår Fontan kirurgisk palliation
  • Mindst 2 og mindre end eller lig med 5 år på tidspunktet for Fontan kirurgisk palliation
  • For forsøgspersoner, der tilmelder sig behandlingsarmen, kræves tidligere deltagelse i klinisk undersøgelse af navlestrengsblodindsamling og -behandling for patienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (NCT01856049) med autologt UCB-MNC-produkt indsamlet og tilgængeligt til distribution.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med DMSO-reaktion (personer kun i behandlingsarm).
  • Forældre eller værge er uvillige til at få deres barn til at deltage eller uvillige til at følge undersøgelsesprocedurerne.
  • Alvorlige kroniske sygdomme efter den behandlende læges skøn.
  • Omfattende ekstra-kardiale syndrometræk.
  • Historie om kræft.

  • Enhver af følgende komplikationer af hans/hendes medfødte hjertesygdom:

    • enhver tilstand, der kræver akut eller uplanlagt interventionsprocedure inden for 15 dage før Fontan kirurgisk palliation, medmindre fuldstændig og fuldstændig hjertegenopretning er dokumenteret af stedets investigator.
    • svær pulmonal hypertension (rapporteret i journalen som >70 % systemisk tryk)
    • Andre kliniske bekymringer som dokumenteret af en undersøgelsessted, der ville forudsige (mere sandsynligt, at det sker end ikke at ske) en risiko for alvorlige komplikationer eller meget dårligt resultat, som ikke er direkte relateret til stamcelleproduktet eller dets injektionsprocedure, under eller efter Fontan-kirurgi. palliation.
  • Personer med alvorlig hjertesvigt, der kræver hjertetransplantation
  • Personer med refraktær eller forværret arytmi
  • Personer med en automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD) eller pacemaker
  • Patient med tidligere kirurgiske komplikationer under Fontan kirurgisk palliation, der resulterede i eller med rimelighed kunne forventes at signifikant reducere hjertefunktionen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandlingsarm
Autologe (selv) mononukleære celler, der stammer fra navlestrengsblod, og som opfylder alle frigivelseskriterier, injiceres i overfladen af ​​højre hjertemuskel for at opnå måldosis på 3 millioner celler pr. kilogram kropsvægt. Dette er en engangsbehandling på tidspunktet for trin III Fontan-operationen.
Biologisk: Autologe mononukleære celler
Autologe mononukleære celler leveret til højre ventrikel på tidspunktet for trin III Fontan-kirurgi.
Ingen indgriben: Kontrolarm
Kontrolkohorte, der ikke modtager celleproduktet, som vil blive tilmeldt og fulgt med de samme inklusions-/eksklusionskriterier og opfølgningskrav som behandlingsarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kortsigtet sikkerhed
Tidsramme: Inden for 3 måneder efter Fontan-operationen
Mål for nye eller forværrede uønskede hændelser
Inden for 3 måneder efter Fontan-operationen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed
Tidsramme: Inden for 2 år efter Fontan-operationen
Mål for nye eller forværrede uønskede hændelser
Inden for 2 år efter Fontan-operationen
Højre ventrikulær funktion
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline transthoracic ekkokardiogram højre ventrikulær funktion målt ved biplan fraktionel arealændring (FAC) ved udskrivelse og 3 måneder
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Høj følsomhed Troponin T
Tidsramme: 3 timer efter indskrivning, 6 timer efter indskrivning, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-kirurgi)
Ændring fra baseline i højsensitiv Troponin T 3 timer og 6 timer efter indskrivning og ved hospitalsudskrivning
3 timer efter indskrivning, 6 timer efter indskrivning, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-kirurgi)
NT-pro-BNP
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline i NT-pro-BNP-niveauer sammenlignet med baseline, ved hospitalsudskrivning og 3 måneder efter Fontan-kirurgi
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Panelreaktivt antistof
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Ændring fra baseline i PRA-niveauer ved udskrivelse og 3 måneder efter Fontan-kirurgi sammenlignet med baseline.
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder efter Fontan-operationen
Vægt
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter Fontan-operation, 12 måneder efter Fontan-operation
Ændring fra baseline i vægt 3 og 12 måneder efter Fontan-kirurgi.
Baseline, 3 måneder efter Fontan-operation, 12 måneder efter Fontan-operation
Akkumulerede dages indlæggelse
Tidsramme: 3 måneder efter udskrivelsen, 12 måneder efter udskrivelsen
Akkumulerede dage med hospitalsindlæggelse pr. patient 3 og 12 måneder efter udskrivelse fra Fontan-kirurgi
3 måneder efter udskrivelsen, 12 måneder efter udskrivelsen
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Tidsramme: Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Ændring fra baseline i PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 ved udskrivelse, 3, 12, 18 og 24 måneder efter Fontan-kirurgi
Baseline, hospitalsudskrivning (op til 30 dage efter Fontan-operationen), 3 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Timothy J Nelson, MD, PhD

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Ledende efterforsker: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: David M Overman, Children's Minnesota
  • Ledende efterforsker: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ledende efterforsker: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Ledende efterforsker: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Ledende efterforsker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Ledende efterforsker: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. maj 2023

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 21-000088

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger