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Inyección intramiocárdica de UCB-MNC autólogo durante la cirugía de Fontan para CHD dependiente de SRV

24 de junio de 2025 actualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD

Estudio de fase I de la inyección intramiocárdica de células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical autólogo durante la paliación quirúrgica de Fontan de la cardiopatía congénita dependiente del ventrículo derecho único

Los investigadores quieren comprender mejor lo que le sucede al corazón cuando las células madre autólogas (del propio cuerpo) se inyectan directamente en el músculo del lado derecho del corazón durante la cirugía de Fontan (Etapa III). Quieren ver si hay cambios en la actividad eléctrica, la estructura y la función del corazón después de esta terapia basada en células madre. Los investigadores compararán los resultados de las personas que reciben las células madre con los resultados de las personas que no las reciben.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio de Fase I es un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto, no aleatorizado, diseñado para evaluar la seguridad de UCB-MNC autólogo administrado en el miocardio ventricular derecho de sujetos con cardiopatía coronaria grave definida por sistemas circulatorios dependientes del ventrículo derecho único en el momento de una paliación quirúrgica de Fontan planificada. Esto se logrará comparando los datos recopilados en el brazo de tratamiento con los datos equivalentes recopilados en el brazo de control. El propósito de este estudio clínico de Fase I, abierto, no aleatorizado, es evaluar prospectivamente la seguridad, según lo medido por los criterios de valoración de seguridad a corto y largo plazo y el cambio en los comparativos iniciales, para las inyecciones intramiocárdicas autólogas de UCB-MNC en el ventrículo único, morfológicamente derecho de sujetos con cardiopatía coronaria grave que requieren paliación quirúrgica de Fontan. El grupo de tratamiento se comparará con un grupo de control no tratado.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de un defecto auditivo congénito con ventrículo derecho funcionalmente único (como HLHS, variantes de HLHS, defecto septal AV desequilibrado con dominancia R, DORV con LV hipoplásico) sometido a paliación quirúrgica de Fontan
  • Al menos 2 y menor o igual a 5 años de edad al momento de la paliación quirúrgica de Fontan
  • Para los sujetos que se inscriban en el brazo de tratamiento, se requiere la participación previa en el ensayo clínico Recolección y procesamiento de sangre del cordón umbilical para pacientes con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (NCT01856049) con producto UCB-MNC autólogo recolectado y disponible para distribución.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de reacción al DMSO (solo sujetos del brazo de tratamiento).
  • Los padres o tutores legales no desean que su hijo participe o no desean seguir los procedimientos del estudio.
  • Enfermedades crónicas graves a criterio del médico tratante.
  • Amplias características sindrómicas extracardíacas.
  • Historia del cáncer.

  • Cualquiera de las siguientes complicaciones de su cardiopatía congénita:

    • cualquier condición que requiera un procedimiento de intervención urgente o no planificado dentro de los 15 días anteriores a la paliación quirúrgica de Fontan, a menos que el investigador del centro documente una recuperación cardíaca completa y total.
    • Hipertensión pulmonar severa (reportada en la historia clínica como >70% de presión sistémica)
    • Otras inquietudes clínicas documentadas por un investigador del sitio que predecirían (más probable que ocurra que no ocurra) un riesgo de complicaciones graves o un resultado muy deficiente, no directamente relacionado con el producto de células madre o su procedimiento de inyección, durante o después de la cirugía de Fontan paliación.
  • Individuos con insuficiencia cardíaca severa que requiere trasplante de corazón
  • Individuos con arritmia refractaria o que empeora
  • Individuos con un desfibrilador automático implantable cardioversor (AICD) o marcapasos
  • Paciente con complicaciones quirúrgicas previas durante la paliación quirúrgica de Fontan que resultaron en una disminución significativa de la función cardíaca o que podría razonablemente esperarse que lo hicieran.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Brazo de tratamiento
Las células mononucleares autólogas (propias) derivadas de la sangre del cordón umbilical y que cumplen con todos los criterios de liberación se inyectan en la superficie del músculo cardíaco derecho para lograr la dosis objetivo de 3 millones de células por kilogramo de peso corporal. Este es un tratamiento único en el momento de la cirugía de Fontan en etapa III.
Biológico: Células mononucleares autólogas
Células mononucleares autólogas administradas en el ventrículo derecho en el momento de la cirugía de Fontan en etapa III.
Sin intervención: Brazo de control
Cohorte de control que no recibe el producto celular, que se inscribirá y seguirá utilizando los mismos criterios de inclusión/exclusión y requisitos de seguimiento que el brazo de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a corto plazo
Periodo de tiempo: Dentro de los 3 meses posteriores a la cirugía de Fontan
Medida de eventos adversos nuevos o que empeoran
Dentro de los 3 meses posteriores a la cirugía de Fontan

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Dentro de los 2 años posteriores a la cirugía de Fontan
Medida de eventos adversos nuevos o que empeoran
Dentro de los 2 años posteriores a la cirugía de Fontan
Función del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Cambio con respecto a la función ventricular derecha del ecocardiograma transtorácico basal medida por el cambio de área fraccional (FAC) biplano al alta y a los 3 meses
Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Troponina T de alta sensibilidad
Periodo de tiempo: 3 horas posteriores a la inscripción, 6 horas posteriores a la inscripción, alta hospitalaria (hasta 30 días posteriores a la cirugía de Fontan)
Cambio desde el inicio en la troponina T de alta sensibilidad a las 3 horas y 6 horas después de la inscripción y al alta hospitalaria
3 horas posteriores a la inscripción, 6 horas posteriores a la inscripción, alta hospitalaria (hasta 30 días posteriores a la cirugía de Fontan)
NT-pro-BNP
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Cambio desde el inicio en los niveles de NT-pro-BNP en comparación con el inicio, al alta hospitalaria y a los 3 meses después de la cirugía de Fontan
Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Anticuerpo reactivo del panel
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Cambio desde el inicio en los niveles de PRA al alta y 3 meses después de la cirugía de Fontan en comparación con el inicio.
Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días poscirugía de Fontan), 3 meses poscirugía de Fontan
Peso
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses después de la cirugía de Fontan, 12 meses después de la cirugía de Fontan
Cambio desde el inicio en el peso a los 3 y 12 meses después de la cirugía de Fontan.
Línea de base, 3 meses después de la cirugía de Fontan, 12 meses después de la cirugía de Fontan
Días acumulados de hospitalización
Periodo de tiempo: 3 meses después del alta, 12 meses después del alta
Días acumulados de hospitalización por paciente a los 3 y 12 meses del alta tras la cirugía de Fontan
3 meses después del alta, 12 meses después del alta
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Periodo de tiempo: Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días después de la cirugía de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
Cambio desde el inicio en PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 al alta, 3, 12, 18 y 24 meses después de la cirugía de Fontan
Línea de base, alta hospitalaria (hasta 30 días después de la cirugía de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Timothy J Nelson, MD, PhD

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Investigador principal: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Investigador principal: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: David M Overman, Children's Minnesota
  • Investigador principal: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigador principal: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Investigador principal: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Investigador principal: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
27 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de junio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 21-000088

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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