Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Domięśniowe wstrzyknięcie autologicznego UCB-MNC podczas operacji Fontana z powodu CHD zależnej od SRV

24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Timothy J Nelson, MD, PhD

Faza I badania nad domięśniowym wstrzyknięciem autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących z krwi pępowinowej podczas leczenia chirurgicznego Fontana pojedynczej wrodzonej wady serca zależnej od prawej komory

Naukowcy chcą lepiej zrozumieć, co dzieje się z sercem, gdy autologiczne (pochodzące z własnego ciała) komórki macierzyste zostaną wstrzyknięte bezpośrednio do mięśnia prawej połowy serca podczas operacji Fontana (III etap). Chcą sprawdzić, czy nastąpiły zmiany w aktywności elektrycznej, strukturze i funkcji serca po terapii opartej na komórkach macierzystych. Naukowcy porównają wyniki osób, które otrzymały komórki macierzyste, z wynikami osób, które ich nie otrzymały.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie fazy I jest wieloośrodkowym, prospektywnym, prowadzonym metodą otwartej próby, nierandomizowanym badaniem zaprojektowanym w celu oceny bezpieczeństwa autologicznego UCB-MNC podawanego do mięśnia sercowego prawej komory u pacjentów z ciężką chorobą niedokrwienną serca zdefiniowaną jako pojedynczy układ krążenia zależny od prawej komory na poziomie czas planowanej paliacji chirurgicznej metodą Fontana. Zostanie to osiągnięte poprzez porównanie danych zebranych w grupie badanej z równoważnymi danymi zebranymi w grupie kontrolnej. Celem tego nierandomizowanego, otwartego badania klinicznego fazy I jest prospektywna ocena bezpieczeństwa, mierzonego krótkoterminowymi i długoterminowymi punktami końcowymi bezpieczeństwa oraz zmianą wyjściowych danych porównawczych, dla autologicznych wstrzyknięć domięśniowych UCB-MNC do mięśnia sercowego pojedyncza, morfologicznie prawa komora pacjentów z ciężką CHD wymagających leczenia paliatywnego metodą Fontana. Grupa leczona zostanie porównana z nietraktowaną grupą kontrolną.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie wrodzonej wady słuchu z funkcjonalnie pojedynczą prawą komorą (np. HLHS, warianty HLHS, niezrównoważony ubytek przegrody AV z przewagą R, DORV z niedorozwojem LV) poddawanej paliatywnej operacji metodą Fontana
  • Wiek co najmniej 2 i mniej niż lub równy 5 lat w momencie leczenia paliatywnego metodą Fontana
  • W przypadku pacjentów włączonych do ramienia leczenia wymagany jest wcześniejszy udział w badaniu klinicznym Pobieranie i przetwarzanie krwi pępowinowej u pacjentów z zespołem niedorozwoju lewego serca (NCT01856049) z autologicznym produktem UCB-MNC pobranym i dostępnym do dystrybucji.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia reakcji na DMSO (tylko pacjenci z ramienia leczenia).
  • Rodzic (rodzice) lub opiekun prawny nie chcą, aby ich dziecko uczestniczyło lub nie chce przestrzegać procedur badania.
  • Ciężkie choroby przewlekłe według uznania lekarza prowadzącego.
  • Rozległe cechy zespołu pozasercowego.
  • Historia raka.

  • Którekolwiek z poniższych powikłań wrodzonej wady serca:

    • jakikolwiek stan wymagający pilnej lub nieplanowanej interwencji w ciągu 15 dni przed operacją paliatywną metodą Fontana, chyba że badacz ośrodka udokumentował całkowite i pełne wyleczenie serca.
    • ciężkie nadciśnienie płucne (zgłoszone w dokumentacji medycznej jako >70% ciśnienie systemowe)
    • Inne obawy kliniczne udokumentowane przez badacza w ośrodku, które mogą przewidywać (bardziej prawdopodobne niż niewystąpienie) ryzyko poważnych powikłań lub bardzo złego wyniku, niezwiązane bezpośrednio z produktem zawierającym komórki macierzyste lub procedurą jego iniekcji, podczas lub po operacji Fontana uśmierzenie.
  • Osoby z ciężką niewydolnością serca wymagającą przeszczepu serca
  • Osoby z oporną na leczenie lub pogarszającą się arytmią
  • Osoby z automatycznym wszczepialnym kardiowerterem-defibrylatorem (AICD) lub rozrusznikiem serca
  • Pacjent z wcześniejszymi powikłaniami chirurgicznymi podczas leczenia paliatywnego metodą Fontana, które spowodowały lub można było racjonalnie oczekiwać, że spowodują znaczne pogorszenie czynności serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe
Autologiczne (własne) komórki jednojądrzaste pochodzące z krwi pępowinowej i spełniające wszystkie kryteria uwalniania są wstrzykiwane na powierzchnię prawego mięśnia sercowego, aby osiągnąć docelową dawkę 3 milionów komórek na kilogram masy ciała. Jest to zabieg jednorazowy w czasie operacji III stopnia metodą Fontana.
Biologiczny: Autologiczne komórki jednojądrzaste
Autologiczne komórki jednojądrzaste dostarczone do prawej komory w czasie III stopnia operacji Fontana.
Brak interwencji: Ramię kontrolne
Kohorta kontrolna nieotrzymująca produktu komórkowego, która zostanie włączona i będzie podlegać obserwacji przy użyciu tych samych kryteriów włączenia/wyłączenia i wymagań dotyczących obserwacji, co grupa leczona.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo krótkoterminowe
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po operacji Fontana
Miara nowych lub nasilających się zdarzeń niepożądanych
W ciągu 3 miesięcy po operacji Fontana

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo
Ramy czasowe: W ciągu 2 lat po operacji Fontana
Miara nowych lub nasilających się zdarzeń niepożądanych
W ciągu 2 lat po operacji Fontana
Funkcja prawej komory
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana funkcji prawej komory w porównaniu z wartością wyjściową przezklatkowego echokardiogramu mierzona za pomocą dwupłaszczyznowej frakcjonowanej zmiany pola powierzchni (FAC) przy wypisie i 3 miesiące
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Wysoka czułość Troponina T
Ramy czasowe: 3 godziny po rejestracji, 6 godzin po rejestracji, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji Fontana)
Zmiana od wartości początkowej w badaniu Troponina T o wysokiej czułości po 3 godzinach i 6 godzinach po włączeniu do badania i przy wypisie ze szpitala
3 godziny po rejestracji, 6 godzin po rejestracji, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji Fontana)
NT-pro-BNP
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana od wartości początkowej stężeń NT-pro-BNP w porównaniu z wartością wyjściową, przy wypisie ze szpitala i 3 miesiące po operacji metodą Fontana
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Panelowe przeciwciało reaktywne
Ramy czasowe: Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów PRA przy wypisie i 3 miesiące po operacji metodą Fontana w porównaniu do wartości wyjściowych.
Stan wyjściowy, wypis ze szpitala (do 30 dni po zabiegu Fontana), 3 miesiące po zabiegu Fontana
Waga
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 3 miesiące po zabiegu Fontana, 12 miesięcy po zabiegu Fontana
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej po 3 i 12 miesiącach od zabiegu Fontana.
Wartość wyjściowa, 3 miesiące po zabiegu Fontana, 12 miesięcy po zabiegu Fontana
Skumulowane dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 3 miesiące po wypisie, 12 miesięcy po wypisie
Skumulowana liczba dni hospitalizacji na pacjenta 3 i 12 miesięcy po wypisie ze szpitala po operacji Fontana
3 miesiące po wypisie, 12 miesięcy po wypisie
PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji metodą Fontana), 3 miesiące, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Zmiana od wartości początkowej w PROMIS Parent Proxy Scale v1.0-Global Health 7 przy wypisie, 3, 12, 18 i 24 miesiące po operacji metodą Fontana
Wartość wyjściowa, wypis ze szpitala (do 30 dni po operacji metodą Fontana), 3 miesiące, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Timothy J Nelson, MD, PhD

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Główny śledczy: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Główny śledczy: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: David M Overman, Children's Minnesota
  • Główny śledczy: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Główny śledczy: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Główny śledczy: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Główny śledczy: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Główny śledczy: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 maja 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 21-000088

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami