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Injeção intramiocárdica de UCB-MNC autólogo durante cirurgia de Fontan para DCC dependente de SRV

24 de junho de 2025 atualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD

Estudo Fase I da Injeção Intramiocárdica de Células Mononucleares Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Autólogo Durante a Paliação Cirúrgica de Fontan de Doença Cardíaca Congênita Dependente de Ventrículo Direito Único

Os pesquisadores querem entender melhor o que acontece com o coração quando as células-tronco autólogas (do próprio corpo) são injetadas diretamente no músculo do lado direito do coração durante a cirurgia de Fontan (estágio III). Eles querem ver se há mudanças na atividade elétrica, na estrutura e na função do coração após essa terapia baseada em células-tronco. Os pesquisadores irão comparar os resultados das pessoas que receberam as células-tronco com os resultados das pessoas que não receberam as células-tronco.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo de Fase I é um estudo multicêntrico, prospectivo, aberto, não randomizado, projetado para avaliar a segurança, de SCU-MNC autólogo administrado no miocárdio ventricular direito de indivíduos com doença coronariana grave definida por sistemas circulatórios dependentes do ventrículo direito únicos no tempo de uma paliação cirúrgica de Fontan planejada. Isso será obtido comparando os dados coletados no braço de tratamento com os dados equivalentes coletados no braço de controle. O objetivo deste estudo clínico aberto não randomizado de Fase I é avaliar prospectivamente a segurança, medida pelos desfechos de segurança de curto e longo prazo e mudança nos comparativos basais, para as injeções intramiocárdicas autólogas SCU-MNC no único ventrículo morfologicamente direito de indivíduos com doença coronariana grave que requerem paliação cirúrgica de Fontan. O grupo de tratamento será comparado a um grupo de controle não tratado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de defeito auditivo congênito com ventrículo direito funcionalmente único (como HLHS, variantes de HLHS, defeito do septo AV desequilibrado com dominância R, DORV com VE hipoplásico) submetido à paliação cirúrgica de Fontan
  • Pelo menos 2 e menor ou igual a 5 anos de idade no momento da paliação cirúrgica de Fontan
  • Para indivíduos inscritos no grupo de tratamento, é necessária a participação prévia no ensaio clínico Coleta e processamento de sangue de cordão umbilical para pacientes com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (NCT01856049) com produto autólogo UCB-MNC coletado e disponível para distribuição.

Critério de exclusão:

  • Histórico de reação ao DMSO (indivíduos apenas no braço de tratamento).
  • Os pais ou responsáveis ​​legais não desejam que seus filhos participem ou não desejam seguir os procedimentos do estudo.
  • Doenças crônicas graves a critério do médico assistente.
  • Características sindrômicas extracardíacas extensas.
  • Histórico de câncer.

  • Qualquer uma das seguintes complicações de sua doença cardíaca congênita:

    • qualquer condição que requeira um procedimento de intervenção urgente ou não planejado dentro de 15 dias antes da paliação cirúrgica de Fontan, a menos que a recuperação cardíaca completa seja documentada pelo investigador do centro.
    • hipertensão pulmonar grave (relatada no prontuário como >70% da pressão sistêmica)
    • Outras preocupações clínicas, conforme documentadas por um investigador do centro, que preveriam (mais prováveis ​​de acontecer do que não acontecer) um risco de complicações graves ou resultados muito ruins, não diretamente relacionados ao produto de células-tronco ou seu procedimento de injeção, durante ou após a cirurgia de Fontan paliação.
  • Indivíduos com insuficiência cardíaca grave que necessitem de transplante cardíaco
  • Indivíduos com arritmia refratária ou agravada
  • Indivíduos com cardioversor desfibrilador implantável automático (AICD) ou marca-passo
  • Paciente com complicações cirúrgicas prévias durante a paliação cirúrgica de Fontan que resultaram ou poderiam reduzir significativamente a função cardíaca

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Braço de Tratamento
Células mononucleares autólogas (próprias) derivadas do sangue do cordão umbilical e que atendem a todos os critérios de liberação são injetadas na superfície do músculo cardíaco direito para atingir a dose-alvo de 3 milhões de células por quilograma de peso corporal. Este é um tratamento único no momento da cirurgia de Fontan no estágio III.
Biológico: Células mononucleares autólogas
Células mononucleares autólogas entregues no ventrículo direito no momento da cirurgia de Fontan Estágio III.
Sem intervenção: Braço de controle
Coorte de controle que não recebeu o produto celular, que será inscrito e seguido usando os mesmos critérios de inclusão/exclusão e requisitos de acompanhamento do braço de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a curto prazo
Prazo: Dentro de 3 meses após a cirurgia de Fontan
Medida de eventos adversos novos ou agravados
Dentro de 3 meses após a cirurgia de Fontan

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo
Prazo: Dentro de 2 anos após a cirurgia de Fontan
Medida de eventos adversos novos ou agravados
Dentro de 2 anos após a cirurgia de Fontan
Função ventricular direita
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Alteração da função do ventrículo direito do ecocardiograma transtorácico basal medida pela alteração da área fracionada biplanar (FAC) na alta e 3 meses
Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Troponina T de alta sensibilidade
Prazo: 3 horas após a inscrição, 6 horas após a inscrição, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan)
Mudança da linha de base em troponina T de alta sensibilidade em 3 horas e 6 horas após a inscrição e na alta hospitalar
3 horas após a inscrição, 6 horas após a inscrição, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan)
NT-pró-BNP
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Alteração da linha de base nos níveis de NT-pro-BNP em comparação com a linha de base, na alta hospitalar e 3 meses após a cirurgia de Fontan
Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Anticorpo reativo do painel
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Mudança da linha de base nos níveis de PRA na alta e 3 meses após a cirurgia de Fontan em comparação com a linha de base.
Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses após a cirurgia de Fontan
Peso
Prazo: Linha de base, 3 meses após a cirurgia de Fontan, 12 meses após a cirurgia de Fontan
Mudança desde a linha de base no peso aos 3 e 12 meses após a cirurgia de Fontan.
Linha de base, 3 meses após a cirurgia de Fontan, 12 meses após a cirurgia de Fontan
Dias acumulados de hospitalização
Prazo: 3 meses após a alta, 12 meses após a alta
Dias acumulados de hospitalização por paciente em 3 e 12 meses após a alta da cirurgia de Fontan
3 meses após a alta, 12 meses após a alta
Escala PROMIS Parent Proxy v1.0-Global Health 7
Prazo: Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses
Alteração desde a linha de base na Escala Proxy de Pais PROMIS v1.0-Global Health 7 na alta, 3, 12, 18 e 24 meses após a cirurgia de Fontan
Linha de base, alta hospitalar (até 30 dias após a cirurgia de Fontan), 3 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Timothy J Nelson, MD, PhD

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
The Hospital for Sick Children
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Joseph Dearani, Mayo Clinic
  • Investigador principal: Harold M Burkhart, Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Investigador principal: Joseph w Rossano, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: David M Overman, Children's Minnesota
  • Investigador principal: James Jaggers, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigador principal: Benjamin Peeler, MD, Ochsner Health System
  • Investigador principal: Waldemer Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Investigador principal: Jason Maynes, MD, The Hospital forSick Children
  • Investigador principal: John D Cleveland, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
24 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 21-000088

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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