Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti různých režimů dávkování PANZYGA u pediatrických pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP)

4. srpna 2026 aktualizováno: Octapharma

Multicentrická, prospektivní, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová, randomizovaná studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti různých režimů dávkování PANZYGA u pediatrických pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP)

Bezpečnost a účinnost různých režimů dávkování PANZYGA u pediatrických pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií (CIDP)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Nábor
        • Octapharma Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥2 roky a ≤17 let.
  2. Pacienti s diagnózou definitivní nebo pravděpodobné CIDP na základě kritérií Evropského neuromuskulárního centra (ENMC).
  3. Klinická anamnéza funkčního poškození v důsledku CIDP, odpovídající mRS skóre ≥2, ale ≤5.
  4. Dobrovolně udělený písemný informovaný souhlas (poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem pacienta) nebo souhlas (poskytnutý pacientem, je-li to přiměřené věku podle požadavků nezávislé etické komise [IEC] / Institutu pro výzkum [IRB]).

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s dříve diagnostikovanou CIDP, kteří nemají žádné příznaky CIDP.
  2. Pacienti se známou anamnézou dědičné neuropatie nebo rodinnou anamnézou dědičné neuropatie.
  3. Pacienti, u kterých dříve selhala imunoglobulinová terapie pro CIDP.
  4. Pacienti, kteří dostávali imunoglobulin během 8 týdnů před základní návštěvou (fáze vymývání). Pokud má však pacient klinické důkazy o potvrzeném relapsu CIDP během vymývací fáze (v souladu se zvýšením mRS ≥1), je způsobilý pro zařazení do studie.
  5. Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy (DVT) v posledním roce nebo plicní embolie vůbec.
  6. Pacienti užívající nestabilní (změna předepsané dávky během posledních 8 týdnů) kortikosteroidy nebo rituximab.
  7. Pacienti se známou nebo suspektní hypersenzitivitou, anafylaxí nebo závažnou systémovou odpovědí na imunoglobuliny, produkty odvozené z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku přípravku PANZYGA.
  8. Pacientky, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny během studie používat účinnou metodu antikoncepce (přijatelné metody antikoncepce pro tuto studii zahrnují: nitroděložní tělísko [IUD], hormonální antikoncepci, mužské nebo ženský kondom, spermicidní gel, membrána, houba nebo cervikální čepice).
  9. Známé infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B (HBV) a/nebo virem hepatitidy C (HCV).
  10. Těžké onemocnění jater a/nebo ledvin (alaninaminotransferáza [ALT] > 3× horní hranice normy [ULN]; aspartátaminotransferáza [AST] > 3× ULN; a/nebo hladiny kreatininu >44 μmol/l u dětí ve věku 2–3 let let, >62 μmol/l pro děti ve věku 4-10 let a >89 μmol/l pro děti ve věku 11-17 let.
  11. Známý nedostatek imunoglobulinu (IgA) a protilátky proti IgA.
  12. Historie zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce, podle názoru vyšetřovatele.
  13. Neschopnost nebo ochotu dodržovat protokol studie.
  14. Příjem jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku (IMP) do 3 měsíců před vstupem do studie.
  15. Jakékoli další podmínky, které podle názoru zkoušejícího činí pro pacienta nežádoucí účast ve studii nebo mohou narušovat dodržování protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Panzyga vysoká dávka
2,0 g/kg PANZYGA podávané intravenózně každé čtyři týdny po dobu šestnácti týdnů v celkovém počtu pěti léčebných dávek.
Lék: Panzyga
PANZYGA je roztok lidského imunoglobinu s 10% obsahem bílkovin pro intravenózní (IV) podání.
Experimentální: Panzyga Nízká dávka
1,0 g/kg PANZYGA podávané intravenózně každé čtyři týdny po dobu šestnácti týdnů celkem v pěti léčebných dávkách.
Lék: Panzyga
PANZYGA je roztok lidského imunoglobinu s 10% obsahem bílkovin pro intravenózní (IV) podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna základní linie CIDP
Časové okno: Až 24 týdnů
Vyhodnoťte účinnost dvou dávkovacích režimů přípravku PANZYGA u pediatrických pacientů s CIDP na základě změny symptomů CIDP, měřené modifikovaným Rankinovým skóre. Modifikované Rankinovo skóre (mRS) je 6bodová stupnice postižení s možným skóre v rozsahu od 0 do 6.
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do relapsu CIDP
Časové okno: Až 24 týdnů
Doba do relapsu CIDP nebo vysazení z jakéhokoli jiného důvodu s relapsem definovaným jako zvýšení skóre modifikovaného Rankinova skóre o ≥1 bod od výchozího skóre. Modifikované Rankinovo skóre (mRS) je 6bodová stupnice postižení s možným skóre v rozsahu od 0 do 6.
Až 24 týdnů
Procento pacientů s dobrou/výbornou odezvou
Časové okno: Až 24 týdnů
Procento pacientů s dobrou/výbornou odpovědí, definované modifikovaným Rankinovým skóre 0 nebo 1 v každém rameni v týdnu 24. Modifikované Rankinovo skóre (mRS) je 6bodová stupnice postižení s možným skóre v rozsahu od 0 do 6.
Až 24 týdnů
CIDP relaps
Časové okno: Až 24 týdnů
Vyhodnoťte procento pacientů s relapsem CIDP mezi 2 dávkami panzygy s relapsem definovaným jako zvýšení modifikovaného Rankin skóre o ≥1 bodů od základního skóre souvisejícího s CIDP. Modifikované skóre Rankin (MRS) je stupnice postižení 6 bodů s možným skóre v rozmezí od 0 do 6.
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NGAM-11

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení