Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Octapharma

Wieloośrodkowe, prospektywne, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, randomizowane badanie III fazy w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania preparatu PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

Bezpieczeństwo i skuteczność różnych schematów dawkowania PANZYGA u dzieci i młodzieży z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną (CIDP)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Rekrutacyjny
        • Octapharma Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥2 lata i ≤17 lat.
  2. Pacjenci z rozpoznaniem definitywnego lub prawdopodobnego CIDP na podstawie kryteriów Europejskiego Centrum Nerwowo-mięśniowego (ENMC).
  3. Historia kliniczna upośledzenia czynnościowego z powodu CIDP, odpowiadająca punktacji mRS ≥2, ale ≤5.
  4. Dobrowolna pisemna świadoma zgoda (dostarczona przez rodzica lub opiekuna prawnego pacjenta) lub zgoda (dostarczona przez pacjenta, jeśli jest odpowiednia dla wieku, zgodnie z wymaganiami Niezależnej Komisji Etycznej [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z wcześniej rozpoznanym CIDP, u których nie występują żadne objawy CIDP.
  2. Pacjenci ze znaną historią dziedzicznej neuropatii lub rodzinnym wywiadem dziedzicznej neuropatii.
  3. Pacjenci, u których wcześniej nie powiodła się terapia immunoglobulinami z powodu CIDP.
  4. Pacjenci, którzy otrzymali immunoglobulinę w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową (faza wymywania). Jeśli jednak pacjent ma kliniczne dowody potwierdzonego nawrotu CIDP podczas fazy wypłukiwania (co odpowiada wzrostowi mRS o ≥1), kwalifikuje się do włączenia do badania.
  5. Pacjenci z historią zakrzepicy żył głębokich (DVT) w ciągu ostatniego roku lub zatorowością płucną kiedykolwiek.
  6. Pacjenci stosujący niestabilnie (zmiana przepisanej dawki w ciągu ostatnich 8 tygodni) kortykosteroidy lub rytuksymab.
  7. Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną nadwrażliwością, anafilaksją lub ciężką ogólnoustrojową odpowiedzią na immunoglobuliny, produkty pochodzące z krwi lub osocza lub którykolwiek składnik produktu PANZYGA.
  8. Pacjentki karmiące piersią, ciężarne lub planujące zajście w ciążę lub nie chcące stosować skutecznej metody kontroli urodzeń podczas badania (dopuszczalne metody kontroli urodzeń w tym badaniu obejmują: wkładkę wewnątrzmaciczną [IUD], antykoncepcję hormonalną, antykoncepcję męską lub prezerwatywa dla kobiet, żel plemnikobójczy, diafragma, gąbka lub kapturek naszyjkowy).
  9. Znane zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i (lub) wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
  10. Ciężka choroba wątroby i/lub nerek (aminotransferaza alaninowa [ALT] > 3 × górna granica normy [GGN]; aminotransferaza asparaginianowa [AST] > 3 × GGN i/lub stężenie kreatyniny > 44 μmol/l u dzieci w wieku 2-3 lata lat, >62 μmol/l dla dzieci w wieku 4-10 lat i >89 μmol/l dla dzieci w wieku 11-17 lat.
  11. Znany niedobór immunoglobulin (IgA) i przeciwciał przeciwko IgA.
  12. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku, zgodnie z opinią Badacza.
  13. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu badania.
  14. Otrzymanie jakiegokolwiek innego badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  15. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza powodują, że udział pacjenta w badaniu jest niepożądany lub mogą zakłócać zgodność z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wysoka dawka Panzygi
2,0 g/kg preparatu PANZYGA podawane dożylnie co cztery tygodnie przez okres szesnastu tygodni, łącznie w pięciu dawkach leczniczych.
Lek: Panzyga
PANZYGA to roztwór ludzkiej immunoglobiny o zawartości białka 10% do podawania dożylnego (IV).
Eksperymentalny: Niska dawka Panzygi
1,0 g/kg preparatu PANZYGA podawanego dożylnie co cztery tygodnie przez okres szesnastu tygodni, łącznie w pięciu dawkach leczniczych.
Lek: Panzyga
PANZYGA to roztwór ludzkiej immunoglobiny o zawartości białka 10% do podawania dożylnego (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości bazowej CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Ocena skuteczności dwóch schematów dawkowania preparatu PANZYGA u dzieci i młodzieży z CIDP na podstawie zmian w objawach CIDP, mierzonych za pomocą zmodyfikowanej skali Rankina. Zmodyfikowany wynik Rankina (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności, w której możliwe są wyniki w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na nawrót CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Czas do nawrotu CIDP lub odstawienia z jakiegokolwiek innego powodu, z nawrotem definiowanym jako zwiększenie wyniku w zmodyfikowanej skali Rankina o ≥1 punkt od wyniku wyjściowego. Modified Rankin Score (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności z możliwymi wynikami w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów z dobrą/doskonałą odpowiedzią
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Odsetek pacjentów z dobrą/doskonałą odpowiedzią, określony przez zmodyfikowany wynik Rankina wynoszący 0 lub 1 w każdym ramieniu w 24. tygodniu. Modified Rankin Score (mRS) to 6-punktowa skala niepełnosprawności z możliwymi wynikami w zakresie od 0 do 6.
Do 24 tygodni
Nawrót CIDP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Oceń odsetek pacjentów z nawrotem CIDP między 2 dawkami Panzygi z nawrotem zdefiniowanym jako wzrost zmodyfikowanego wyniku Rankina o ≥1 punkt od wyniku wyjściowego związanego z CIDP. Zmodyfikowany wynik Rankin (MRS) jest 6 -punktową skalą niepełnosprawności z możliwymi wynikami od 0 do 6.
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Octapharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NGAM-11

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami