Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af forskellige PANZYGA-dosisregimer hos pædiatriske kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) patienter

4. august 2026 opdateret af: Octapharma

Multicenter, prospektiv, dobbeltblindet, parallel gruppe, randomiseret fase III-undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af forskellige PANZYGA-dosisregimer hos pædiatriske kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) patienter

Sikkerhed og effektivitet af forskellige PANZYGA-dosisregimer hos pædiatriske patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Rekruttering
        • Octapharma Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥2 år og ≤17 år.
  2. Patienter med en diagnose af sikker eller sandsynlig CIDP baseret på European Neuromuscular Center (ENMC) kriterier.
  3. Klinisk anamnese med funktionsnedsættelse på grund af CIDP, svarende til en mRS-score ≥2, men ≤5.
  4. Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke (givet af patientens forælder eller værge) eller samtykke (givet af patienten, hvis alderssvarende i henhold til kravene i Uafhængig Etisk Komité [IEC]/Institutional Research Board [IRB]).

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med tidligere diagnosticeret CIDP, som mangler CIDP-symptomer.
  2. Patienter med en kendt historie med arvelig neuropati eller en familiehistorie med arvelig neuropati.
  3. Patienter, der tidligere har svigtet immunglobulinbehandling for CIDP.
  4. Patienter, der modtog immunglobulin inden for 8 uger før baseline-besøget (udvaskningsfase). Men hvis en patient har kliniske beviser for bekræftet CIDP-tilbagefald i udvaskningsfasen (i overensstemmelse med en stigning i mRS på ≥1), er de berettiget til forsøgsregistrering.
  5. Patienter med en historie med dyb venetrombose (DVT) inden for det seneste år, eller lungeemboli nogensinde.
  6. Patienter i brug af ustabile (ændring i ordineret dosis inden for de sidste 8 uger) kortikosteroider eller rituximab.
  7. Patienter med kendt eller mistænkt overfølsomhed, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobuliner, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af PANZYGA.
  8. Kvindelige patienter, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide, eller som ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode, mens de er i undersøgelsen (acceptable præventionsmetoder for denne undersøgelse omfatter: intrauterin enhed [IUD], hormonel prævention, mandlig eller kvindekondom, sæddræbende gel, mellemgulv, svamp eller cervikal hætte).
  9. Kendte infektioner med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) og/eller hepatitis C-virus (HCV).
  10. Alvorlig lever- og/eller nyresygdom (alaninaminotransferase [ALT] > 3 × øvre grænse for normal [ULN]; aspartataminotransferase [AST] > 3 × ULN; og/eller kreatininniveauer >44 μmol/L for børn i alderen 2-3 år år, >62 μmol/L for børn i alderen 4-10 år og >89 μmol/L for børn i alderen 11-17 år.
  11. Kendt immunoglobulin (IgA) mangel og antistoffer mod IgA.
  12. Historie om alkohol- eller stofmisbrug i det foregående år, ifølge efterforskerens udtalelse.
  13. Kan eller vil ikke overholde undersøgelsesprotokollen.
  14. Modtagelse af ethvert andet forsøgslægemiddel (IMP) inden for 3 måneder før studiestart.
  15. Enhver anden tilstand, der efter investigators mening gør det uønsket for patienten at deltage i undersøgelsen eller kan forstyrre protokoloverholdelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Panzyga høj dosis
2,0 g/kg PANZYGA administreret intravenøst ​​hver fjerde uge over en periode på seksten uger for i alt fem behandlingsdoser.
Medicin: Panzyga
PANZYGA er en human immunglobinopløsning med 10 % proteinindhold til intravenøs (IV) administration.
Eksperimentel: Panzyga lav dosis
1,0 g/kg PANZYGA administreret intravenøst ​​hver fjerde uge over en periode på seksten uger for i alt fem behandlingsdoser.
Medicin: Panzyga
PANZYGA er en human immunglobinopløsning med 10 % proteinindhold til intravenøs (IV) administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i CIDP-basislinje
Tidsramme: Op til 24 uger
Evaluer effektiviteten af ​​to PANZYGA-dosisregimer til pædiatriske CIDP-patienter baseret på ændring i CIDP-symptomer, målt ved den modificerede rankin-score. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts handicapskala med mulige scorer fra 0 til 6.
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til CIDP-tilbagefald
Tidsramme: Op til 24 uger
Tid til CIDP-tilbagefald eller tilbagetrækning af en hvilken som helst anden årsag med tilbagefald defineret som en stigning i Modified Rankin Score-score med ≥1 point fra baseline-score. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts handicapskala med mulige scorer fra 0 til 6.
Op til 24 uger
Procentdel af patienter med god/fremragende respons
Tidsramme: Op til 24 uger
Procentdelen af ​​patienter med god/fremragende respons, defineret ved en Modified Rankin Score-score på 0 eller 1 i hver arm i uge 24. Modified Rankin Score (mRS) er en 6-punkts handicapskala med mulige scorer fra 0 til 6.
Op til 24 uger
CIDP tilbagefald
Tidsramme: Op til 24 uger
Evaluer procentdel af patienter med CIDP -tilbagefald mellem 2 doser Panzyga med tilbagefald defineret som stigning i modificeret Rankin -score med ≥1 punkt fra baseline -score relateret til CIDP. Den modificerede Rankin -score (MRS) er en 6 -punkts handicapskala med mulige scoringer, der spænder fra 0 til 6.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NGAM-11

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger