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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

4 agosto 2026 aggiornato da: Octapharma

Studio multicentrico, prospettico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, randomizzato di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA in pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

Sicurezza ed efficacia di diversi regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Reclutamento
        • Octapharma Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥2 anni e ≤17 anni.
  2. Pazienti con diagnosi di CIDP definita o probabile basata sui criteri del Centro Neuromuscolare Europeo (ENMC).
  3. Storia clinica di compromissione funzionale dovuta a CIDP, corrispondente a un punteggio mRS ≥2, ma ≤5.
  4. Consenso informato scritto volontario (fornito dal genitore o dal tutore legale del paziente) o assenso (fornito dal paziente, se adatto all'età secondo i requisiti del Comitato etico indipendente [IEC]/Comitato di ricerca istituzionale [IRB]).

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con CIDP precedentemente diagnosticata che non hanno sintomi di CIDP.
  2. Pazienti con una storia nota di neuropatia ereditaria o una storia familiare di neuropatia ereditaria.
  3. Pazienti che hanno precedentemente fallito la terapia con immunoglobuline per CIDP.
  4. Pazienti che hanno ricevuto immunoglobuline nelle 8 settimane precedenti la visita di riferimento (fase di washout). Tuttavia, se un paziente ha evidenza clinica di recidiva CIDP confermata durante la fase di washout (coerente con un aumento di mRS di ≥1), è idoneo per l'arruolamento nello studio.
  5. Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda (TVP) nell'ultimo anno, o mai embolia polmonare.
  6. Pazienti che assumono corticosteroidi instabili (variazione della dose prescritta nelle ultime 8 settimane) o rituximab.
  7. Pazienti con nota o sospetta ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica alle immunoglobuline, ai prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente di PANZYGA.
  8. Pazienti di sesso femminile che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace durante lo studio (metodi accettabili di controllo delle nascite per questo studio includono: dispositivo intrauterino [IUD], contraccezione ormonale, maschio o preservativo femminile, gel spermicida, diaframma, spugna o cappuccio cervicale).
  9. Infezioni note da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) e/o virus dell'epatite C (HCV).
  10. Malattia epatica e/o renale grave (alanina aminotransferasi [ALT] > 3 × limite superiore della norma [ULN]; aspartato aminotransferasi [AST] > 3 × ULN; e/o livelli di creatinina > 44 μmol/L per bambini di età compresa tra 2 e 3 anni anni, >62 μmol/L per i bambini di età compresa tra 4 e 10 anni e >89 μmol/L per i bambini di età compresa tra 11 e 17 anni.
  11. Carenza nota di immunoglobuline (IgA) e anticorpi contro le IgA.
  12. Storia di abuso di alcol o droghe nell'anno precedente, secondo l'opinione dell'investigatore.
  13. Incapace o non disposto a rispettare il protocollo di studio.
  14. Ricezione di qualsiasi altro medicinale sperimentale (IMP) entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  15. Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda indesiderabile la partecipazione del paziente allo studio o possa interferire con la conformità al protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Panzyga ad alte dosi
2,0 g/kg di PANZYGA somministrati per via endovenosa ogni quattro settimane per un periodo di sedici settimane per un totale di cinque dosaggi di trattamento.
Droga: Panzyga
PANZYGA è una soluzione di immunoglobina umana con il 10% di contenuto proteico per la somministrazione endovenosa (IV).
Sperimentale: Panzyga a basso dosaggio
1,0 g/kg di PANZYGA somministrato per via endovenosa ogni quattro settimane per un periodo di sedici settimane per un totale di cinque dosaggi di trattamento.
Droga: Panzyga
PANZYGA è una soluzione di immunoglobina umana con il 10% di contenuto proteico per la somministrazione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del valore di riferimento CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Valutare l'efficacia di due regimi posologici di PANZYGA nei pazienti pediatrici con CIDP in base al cambiamento dei sintomi della CIDP, misurati dal punteggio Rankin modificato. Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di recidiva CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Tempo alla recidiva CIDP o ritiro per qualsiasi altro motivo con recidiva definita come aumento del punteggio del punteggio Rankin modificato di ≥1 punto rispetto al punteggio basale. Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
Fino a 24 settimane
Percentuale di pazienti con risposta buona/eccellente
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La percentuale di pazienti con risposta buona/eccellente, definita da un punteggio del punteggio Rankin modificato pari a 0 o 1 in ciascun braccio alla settimana 24. Il Modified Rankin Score (mRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
Fino a 24 settimane
REGAPPA CIDP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Valuta la percentuale di pazienti con recidiva CIDP tra 2 dosi di Panzyga con recidiva definita come aumento del punteggio di Rankin modificato di ≥1 punti dal punteggio di base relativo al CIDP. Il punteggio Rankin modificato (MRS) è una scala di disabilità a 6 punti con possibili punteggi che vanno da 0 a 6.
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Octapharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NGAM-11

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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