Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2a TPN-101 u pacientů s C9ORF72 ALS/FTD

2. dubna 2026 aktualizováno: Transposon Therapeutics, Inc.

Studie fáze 2a TPN-101 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s expanzí opakování hexanukleotidů v genu C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Toto je studie fáze 2a k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti TPN-101 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a/nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s expanzí opakování hexanukleotidů v genu C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s paralelními skupinami se 2 rameny s dlouhodobou, otevřenou léčebnou fází u pacientů s C9ORF72 ALS a/nebo FTD. Tato studie zahrnuje 6týdenní screeningové období, 24týdenní dvojitě zaslepené léčebné období, 24týdenní otevřené léčebné období a následnou návštěvu 4 týdny po léčbě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgie, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Španělsko, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentace klinického genetického testu prokazujícího expanzi hexanukleotidové repetice (HRE) v genu C9orf72
  • Má spolehlivého pečovatele/informátora, který doprovází pacienta na všechny studijní návštěvy

Pro pacienty s ALS (s nebo bez FTD):

  • Diagnóza ALS (pravděpodobná, možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná nebo definitivní) podle revidovaných kritérií Světové federace neurologie E1 Escorial
  • Nástup slabosti během 3 let před screeningem
  • Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 60 % předpokládaného normálu upravená podle pohlaví, věku a výšky (z pozice vsedě)
  • Schopnost provádět reprodukovatelné funkční testy plic.
  • Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) ≥ 30 a skóre 3 nebo 4 u položky č. 3 (polykání) při screeningu

Pro pacienty s FTD:

  • Postupný, progresivní pokles chování, řeči nebo motorických funkcí konzistentní s mírnou kognitivní poruchou, mírnou poruchou chování, mírnou poruchou kognitivních/behaviorálních funkcí, variantou chování FTD, primární progresivní afázií nebo amnestickým syndromem
  • CDR Demence Staging Instrument plus Národní Alzheimerovo koordinační centrum pro chování a jazykové domény (CDR plus NACC FTLD) globální skóre 0,5-2,0 při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost dalších významných neurologických nebo psychiatrických poruch
  • Anamnéza klinicky významné mozkové abnormality
  • Klinicky významné onemocnění
  • Tracheostomie nebo brániční stimulace
  • Autoimunitní onemocnění vyžadující léčbu nebo léčbu (klidová revmatoidní artritida, psoriáza nebo kontrolovaný diabetes typu 1 jsou přijatelné)
  • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidy B nebo jakékoli aktivní infekce během screeningu, pokud pacient nebude po dobu alespoň 30 dnů před randomizací bez příznaků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).
Experimentální: TPN-101, 400 mg/den
Lék: TPN-101, 400 mg/den
400 mg/den studijního hodnoceného léku TPN-101 jednou denně po dobu 24 týdnů (dvojitě zaslepená léčba) a následně 400 mg/den TPN-101 po dobu 24 týdnů (otevřená léčba).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost a snášenlivost TPN-101 u pacientů s C9ORF72 amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)/frontotemporální demencí (FTD)
Časové okno: 48 týdnů
Výskyt a závažnost spontánně hlášených nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) spojených s TPN-101 vs. placebo podávaným po dobu až 48 týdnů u pacientů s C9ORF72 ALS/FTD
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte farmakokinetiku TPN-101 měřenou koncentracemi TPN-101 v plazmě a mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte farmakodynamický účinek TPN-101 na neurodegeneraci měřený změnami v hladinách CSF a krevního neurofilamentového světla (NfL)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Posuďte klinický účinek TPN-101 měřený změnami ve skóre na revidované škále funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
Časové okno: 48 týdnů
ALSFRS-R měří řeč, slinění, polykání, psaní rukou, krájení jídla a manipulaci s pomůckami (s nebo bez gastrostomie), oblékání a hygienu, otáčení v posteli a úpravu ložního prádla, chůzi, lezení, schody a dýchání. Skóre se pohybuje od 0 do 40, přičemž vyšší skóre znamená, že je zachováno více funkcí.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Transposon Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TPN-101-C9-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení