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Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD

2 de abril de 2026 actualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 2a de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Este es un estudio de fase 2a para evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y/o demencia frontotemporal (FTD) asociada con la expansión repetida de hexanucleótidos en el gen C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo, de 2 brazos con una fase de tratamiento abierto a largo plazo en pacientes con ELA C9ORF72 y/o DFT. Este estudio incluye un período de selección de 6 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas, un período de tratamiento abierto de 24 semanas y una visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
42

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Bélgica, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, España, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Documentación de una prueba genética clínica que demuestra una expansión repetida de hexanucleótidos (HRE) en el gen C9orf72
  • Tiene un cuidador/informante confiable para acompañar al paciente a todas las visitas del estudio

Para pacientes con ELA (con o sin FTD):

  • Diagnóstico de ELA (probable, posible, probable o definitivo respaldado por laboratorio) según los criterios revisados ​​E1 Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  • Aparición de debilidad dentro de los 3 años anteriores a la selección
  • Capacidad vital lenta (SVC) ≥ 60% de lo normal previsto ajustado por sexo, edad y altura (desde la posición sentada)
  • Capaz de realizar pruebas de función pulmonar reproducibles.
  • Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) ≥ 30 y puntaje de 3 o 4 en el ítem n.º 3 (deglución) en la selección

Para pacientes con DFT:

  • Una disminución gradual y progresiva en el comportamiento, el lenguaje o la función motora compatible con deterioro cognitivo leve, deterioro conductual leve, deterioro cognitivo/conductual leve, variante conductual de FTD, afasia primaria progresiva o síndrome amnésico
  • CDR Dementia Staging Instrument más National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR más NACC FTLD) puntaje global de 0.5-2.0 en la selección

Criterio de exclusión:

  • Presencia de otros trastornos neurológicos o psiquiátricos significativos
  • Antecedentes de anomalía cerebral clínicamente significativa
  • Enfermedad médica clínicamente significativa
  • Traqueotomía o estimulación diafragmática
  • Enfermedad autoinmune que requiere tratamiento o control (son aceptables la artritis reumatoide inactiva, la psoriasis o la diabetes tipo 1 controlada)
  • Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis B, o cualquier infección activa durante la selección, a menos que el paciente haya estado libre de síntomas durante al menos 30 días antes de la aleatorización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).
Experimental: TPN-101, 400 mg/día
Droga: TPN-101, 400 mg/día
400 mg/día del fármaco en investigación del estudio TPN-101 una vez al día durante 24 semanas (tratamiento doble ciego) seguido de 400 mg/día de TPN-101 durante 24 semanas (tratamiento de etiqueta abierta).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de TPN-101 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS) C9ORF72/demencia frontotemporal (FTD)
Periodo de tiempo: 48 semanas
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados espontáneamente asociados con TPN-101 versus placebo administrado durante hasta 48 semanas en pacientes con C9ORF72 ALS/FTD
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la farmacocinética de TPN-101 medida por las concentraciones de TPN-101 en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto farmacodinámico de TPN-101 en la neurodegeneración medido por cambios en los niveles de LCR y neurofilamento ligero en sangre (NfL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Evaluar el efecto clínico de TPN-101 medido por los cambios en la puntuación en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El ALSFRS-R mide el habla, la salivación, la deglución, la escritura a mano, cortar alimentos y manipular utensilios (con o sin gastrostomía), vestirse e higienizarse, darse la vuelta en la cama y ajustarse la ropa de cama, caminar, subir escaleras y respirar. Las puntuaciones van de 0 a 40, y las puntuaciones más altas indican que se retiene más función.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Transposon Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
17 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • TPN-101-C9-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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