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Um estudo de Fase 2a de TPN-101 em pacientes com C9ORF72 ALS/FTD

2 de abril de 2026 atualizado por: Transposon Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 2a de TPN-101 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) e/ou demência frontotemporal (FTD) associada à expansão da repetição de hexanucleotídeos no gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Este é um estudo de Fase 2a para avaliar a segurança e a tolerabilidade do TPN-101 em pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) e/ou Demência Frontotemporal (FTD) Associada à Expansão de Repetição de Hexanucleotídeos no gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2a, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, de 2 braços, com uma fase de tratamento aberto e de longo prazo em pacientes com ELA C9ORF72 e/ou FTD. Este estudo inclui um período de triagem de 6 semanas, um período de tratamento duplo-cego de 24 semanas, um período de tratamento aberto de 24 semanas e uma visita de acompanhamento 4 semanas após o tratamento.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Bélgica, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanha, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology
  • França
      • Lille, França, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Documentação de um teste genético clínico demonstrando uma expansão de repetição hexanucleotídica (HRE) no gene C9orf72
  • Tem um cuidador/informante confiável para acompanhar o paciente em todas as visitas do estudo

Para pacientes com ELA (com ou sem FTD):

  • Diagnóstico de ELA (provável, possível, provável ou definitivo com suporte laboratorial) de acordo com os critérios E1 Escorial revisados ​​pela Federação Mundial de Neurologia
  • Início da fraqueza dentro de 3 anos antes da triagem
  • Capacidade vital lenta (SVC) ≥ 60% do normal previsto ajustado para sexo, idade e altura (da posição sentada)
  • Capaz de realizar testes de função pulmonar reprodutíveis.
  • Escala Funcional de Classificação ALS Revisada (ALSFRS-R) ≥ 30 e pontuação de 3 ou 4 no Item #3 (deglutição) na triagem

Para pacientes com DFT:

  • Um declínio gradual e progressivo no comportamento, linguagem ou função motora consistente com comprometimento cognitivo leve, comprometimento comportamental leve, comprometimento cognitivo/comportamental leve, variante comportamental FTD, afasia progressiva primária ou síndrome amnéstica
  • CDR Dementia Staging Instrument mais Centro Nacional de Coordenação de Alzheimer Comportamento e domínios de linguagem (CDR mais NACC FTLD) pontuação global de 0,5-2,0 na triagem

Critério de exclusão:

  • Presença de outros distúrbios neurológicos ou psiquiátricos significativos
  • História de anormalidade cerebral clinicamente significativa
  • Doença médica clinicamente significativa
  • Traqueostomia ou estimulação diafragmática
  • Doença autoimune que requer tratamento ou controle (artrite reumatóide quiescente, psoríase ou diabetes tipo 1 controlada são aceitáveis)
  • Histórico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B, ou qualquer infecção ativa durante a triagem, a menos que o paciente esteja assintomático por pelo menos 30 dias antes da randomização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia de TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).
Experimental: TPN-101, 400 mg/dia
Medicamento: TPN-101, 400 mg/dia
400 mg/dia do medicamento experimental do estudo TPN-101 uma vez ao dia por 24 semanas (tratamento duplo-cego) seguido por 400 mg/dia TPN-101 por 24 semanas (tratamento aberto).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade de TPN-101 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica C9ORF72 (ALS)/demência frontotemporal (FTD)
Prazo: 48 semanas
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relatados espontaneamente associados a TPN-101 v. placebo administrado por até 48 semanas em pacientes com C9ORF72 ALS/FTD
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a farmacocinética do TPN-101 conforme medido pelas concentrações de TPN-101 no plasma e líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Avaliar o efeito farmacodinâmico de TPN-101 na neurodegeneração, conforme medido por alterações nos níveis de LCR e luz de neurofilamento sanguíneo (NfL)
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Avaliar o efeito clínico de TPN-101 conforme medido por alterações na pontuação na Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 48 semanas
O ALSFRS-R avalia fala, salivação, deglutição, caligrafia, corte de alimentos e manipulação de utensílios (com ou sem gastrostomia), vestir-se e higiene, virar-se na cama e ajustar roupas de cama, andar, subir, subir escadas e respirar. As pontuações variam de 0 a 40, com pontuações mais altas indicando que mais funções são mantidas.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Transposon Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
17 de agosto de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TPN-101-C9-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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