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Eine Phase-2a-Studie mit TPN-101 bei Patienten mit C9ORF72 ALS/FTD

2. April 2026 aktualisiert von: Transposon Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2a-Studie zu TPN-101 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder frontotemporaler Demenz (FTD) in Verbindung mit Hexanukleotid-Repeat-Expansion im C9orf72-Gen (C9ORF72 ALS/FTD)

Dies ist eine Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und/oder Frontotemporaler Demenz (FTD) in Verbindung mit Hexanukleotid-Repeat-Expansion im C9orf72-Gen (C9ORF72 ALS/FTD).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiarmige Parallelgruppenstudie der Phase 2a mit einer langfristigen, unverblindeten Behandlungsphase bei Patienten mit C9ORF72 ALS und/oder FTD. Diese Studie umfasst einen 6-wöchigen Screening-Zeitraum, einen 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum, einen 24-wöchigen Open-Label-Behandlungszeitraum und einen Nachuntersuchungsbesuch 4 Wochen nach der Behandlung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
42

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgien, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentation eines klinischen Gentests, der eine Hexanukleotid-Repeat-Expansion (HRE) im C9orf72-Gen nachweist
  • Hat einen zuverlässigen Betreuer/Informanten, der den Patienten zu allen Studienbesuchen begleitet

Für Patienten mit ALS (mit oder ohne FTD):

  • Diagnose von ALS (wahrscheinlich, möglich, laborgestützt wahrscheinlich oder eindeutig) gemäß den überarbeiteten E1-Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology
  • Beginn der Schwäche innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 60 % des vorhergesagten Normalwerts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (aus sitzender Position)
  • Kann reproduzierbare Lungenfunktionstests durchführen.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 und Punktzahl 3 oder 4 bei Item Nr. 3 (Schlucken) beim Screening

Für Patienten mit FTD:

  • Eine allmähliche, fortschreitende Abnahme des Verhaltens, der Sprache oder der motorischen Funktion im Einklang mit einer leichten kognitiven Beeinträchtigung, einer leichten Verhaltensstörung, einer leichten kognitiven/Verhaltensstörung, einer Verhaltensvariante von FTD, einer primär progressiven Aphasie oder einem amnestischen Syndrom
  • CDR Dementia Staging Instrument plus National Alzheimer's Coordinating Center Behavior and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) Gesamtpunktzahl von 0,5-2,0 beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer signifikanter neurologischer oder psychiatrischer Störungen
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Hirnanomalie
  • Klinisch signifikante medizinische Erkrankung
  • Tracheotomie oder Zwerchfellstimulation
  • Autoimmunerkrankung, die eine Behandlung oder Behandlung erfordert (ruhende rheumatoide Arthritis, Psoriasis oder kontrollierter Typ-1-Diabetes sind akzeptabel)
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder einer Hepatitis-B-Infektion oder einer aktiven Infektion während des Screenings, es sei denn, der Patient war mindestens 30 Tage vor der Randomisierung symptomfrei

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).
Experimental: TPN-101, 400 mg/Tag
Arzneimittel: TPN-101, 400 mg/Tag
400 mg/Tag des Studienprüfmedikaments TPN-101 einmal täglich für 24 Wochen (doppelblinde Behandlung), gefolgt von 400 mg/Tag TPN-101 für 24 Wochen (offene Behandlung).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TPN-101 bei Patienten mit C9ORF72 amyotropher Lateralsklerose (ALS)/frontotemporaler Demenz (FTD)
Zeitfenster: 48 Wochen
Inzidenz und Schweregrad spontan gemeldeter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit TPN-101 gegenüber Placebo, das bis zu 48 Wochen lang bei Patienten mit C9ORF72 ALS/FTD verabreicht wurde
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von TPN-101, gemessen anhand der Konzentrationen von TPN-101 in Plasma und Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die pharmakodynamische Wirkung von TPN-101 auf die Neurodegeneration, gemessen anhand von Änderungen der Werte von CSF und Blood Neurofilament Light (NfL)
Zeitfenster: 48 Wochen
48 Wochen
Bewerten Sie die klinische Wirkung von TPN-101, gemessen anhand von Änderungen der Punktzahl auf der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der ALSFRS-R misst Sprache, Speichelfluss, Schlucken, Handschrift, Schneiden von Lebensmitteln und Umgang mit Utensilien (mit oder ohne Gastrostomie), Ankleiden und Hygiene, Umdrehen im Bett und Anpassen der Bettwäsche, Gehen, Klettern, Treppen und Atmen. Die Werte reichen von 0 bis 40, wobei höhere Werte anzeigen, dass mehr Funktion erhalten bleibt.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Transposon Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TPN-101-C9-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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