Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a TPN-101 u pacjentów z ALS/FTD C9ORF72

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Transposon Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2a TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z ekspansją powtórzeń heksanukleotydów w genie C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Jest to badanie fazy 2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i/lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z ekspansją powtórzeń heksanukleotydów w genie C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a w grupach równoległych, z 2 ramionami, z długoterminową, otwartą fazą leczenia pacjentów z ALS C9ORF72 i/lub FTD. Badanie to obejmuje 6-tygodniowy okres badań przesiewowych, 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, 24-tygodniowy okres leczenia metodą otwartej próby oraz wizytę kontrolną 4 tygodnie po leczeniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgia, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Hiszpania, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dokumentacja klinicznego testu genetycznego wykazującego ekspansję powtórzeń heksanukleotydowych (HRE) w genie C9orf72
  • Ma godnego zaufania opiekuna/informatora, który towarzyszy pacjentowi na wszystkich wizytach studyjnych

Dla pacjentów z ALS (z lub bez FTD):

  • Rozpoznanie ALS (prawdopodobne, możliwe, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub pewne) zgodnie z poprawionymi kryteriami E1 Escorial Światowej Federacji Neurologii
  • Początek osłabienia w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 60% przewidywanej normy skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (z pozycji siedzącej)
  • Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 i wynik 3 lub 4 w elemencie nr 3 (połykanie) podczas badania przesiewowego

Dla pacjentów z FTD:

  • Stopniowe, postępujące pogorszenie zachowania, języka lub funkcji motorycznych zgodne z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi, łagodnymi zaburzeniami behawioralnymi, łagodnymi zaburzeniami poznawczymi/behawioralnymi, behawioralnym wariantem FTD, pierwotnie postępującą afazją lub zespołem amnestycznym
  • CDR Dementia Staging Instrument oraz National Alzheimer's Coordinating Centre Behaviour and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) globalny wynik 0,5-2,0 podczas badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność innych istotnych zaburzeń neurologicznych lub psychiatrycznych
  • Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości mózgu
  • Klinicznie istotna choroba medyczna
  • Tracheostomia lub stymulacja przepony
  • Choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia (akceptowalne reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca lub kontrolowana cukrzyca typu 1)
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub wirusowego zapalenia wątroby typu B lub jakiekolwiek aktywne zakażenie podczas badania przesiewowego, chyba że u pacjenta nie występowały żadne objawy przez co najmniej 30 dni przed randomizacją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).
Eksperymentalny: TPN-101, 400 mg/dzień
Lek: TPN-101, 400 mg/dzień
400 mg/dobę badanego leku TPN-101 raz dziennie przez 24 tygodnie (leczenie metodą podwójnie ślepej próby), a następnie 400 mg/dobę TPN-101 przez 24 tygodnie (leczenie otwarte).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji TPN-101 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)/otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) C9ORF72
Ramy czasowe: 48 tygodni
Częstość występowania i nasilenie spontanicznie zgłaszanych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) związanych z TPN-101 w porównaniu z placebo podawanych przez okres do 48 tygodni pacjentom z C9ORF72 ALS/FTD
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić farmakokinetykę TPN-101 mierzoną na podstawie stężeń TPN-101 w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocena wpływu farmakodynamicznego TPN-101 na neurodegenerację mierzoną zmianami poziomu CSF i światła neurofilamentów we krwi (NfL)
Ramy czasowe: 48 tygodni
48 tygodni
Ocenić efekt kliniczny TPN-101 mierzony zmianami w punktacji w poprawionej Skali Oceny Czynnościowej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 48 tygodni
ALSFRS-R mierzy mowę, wydzielanie śliny, połykanie, pismo odręczne, krojenie jedzenia i obchodzenie się z naczyniami (z gastrostomią lub bez), ubieranie i higienę, obracanie się w łóżku i poprawianie pościeli, chodzenie, wspinanie się, schody i oddychanie. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki wskazują, że zachowana jest większa liczba funkcji.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Transposon Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TPN-101-C9-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami