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Uno studio di fase 2a su TPN-101 in pazienti con SLA/FTD C9ORF72

2 aprile 2026 aggiornato da: Transposon Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2a su TPN-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e/o demenza frontotemporale (FTD) associata all'espansione ripetuta dell'esanucleotide nel gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD)

Questo è uno studio di fase 2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità di TPN-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e/o demenza frontotemporale (FTD) associata all'espansione ripetuta dell'esanucleotide nel gene C9orf72 (C9ORF72 ALS/FTD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di Fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, a 2 bracci con una fase di trattamento a lungo termine in aperto in pazienti con SLA C9ORF72 e/o FTD. Questo studio include un periodo di screening di 6 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane, un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane e una visita di follow-up 4 settimane dopo il trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Flemish Brabankt
      • Leuven, Flemish Brabankt, Belgio, 3000
        • VIB-KU Leuven Center for Brain & Disease Research
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU Lille - CMRR Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Dupuytren, Limoges
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - La Federation de Maladies du Systeme Nerveux
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035ES
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spagna, 15706ES
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine - ALS & Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Neurosciences Clinical Research Unit (NCRU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Multidisciplinary Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Family Clinic Northwest
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill, Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Documentazione di un test genetico clinico che dimostra un'espansione ripetuta dell'esanucleotide (HRE) nel gene C9orf72
  • Ha un caregiver/informatore affidabile che accompagni il paziente a tutte le visite dello studio

Per i pazienti con SLA (con o senza FTD):

  • Diagnosi di SLA (probabile, possibile, probabile o certa supportata dal laboratorio) secondo i criteri Escorial rivisti della World Federation of Neurology E1
  • Insorgenza di debolezza entro 3 anni prima dello screening
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥ 60% del normale previsto aggiustato per sesso, età e altezza (dalla posizione seduta)
  • In grado di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili.
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ≥ 30 e punteggio di 3 o 4 sull'item n. 3 (deglutizione) allo screening

Per i pazienti con FTD:

  • Un declino graduale e progressivo del comportamento, del linguaggio o della funzione motoria coerente con lieve compromissione cognitiva, lieve compromissione comportamentale, lieve compromissione cognitiva/comportamentale, FTD variante comportamentale, afasia primaria progressiva o sindrome amnesica
  • CDR Dementia Staging Instrument più National Alzheimer's Coordinating Center Behaviour and Language Domains (CDR plus NACC FTLD) punteggio globale di 0,5-2,0 allo screening

Criteri di esclusione:

  • Presenza di altri disturbi neurologici o psichiatrici significativi
  • Storia di anomalie cerebrali clinicamente significative
  • Malattia medica clinicamente significativa
  • Tracheostomia o stimolazione diaframmatica
  • Malattia autoimmune che richiede trattamento o gestione (sono accettabili artrite reumatoide quiescente, psoriasi o diabete di tipo 1 controllato)
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o da epatite B, o qualsiasi infezione attiva durante lo screening, a meno che il paziente non sia stato privo di sintomi per almeno 30 giorni prima della randomizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/die di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).
Sperimentale: TPN-101, 400 mg/giorno
Droga: TPN-101, 400 mg/giorno
400 mg/giorno del farmaco sperimentale in studio TPN-101 una volta al giorno per 24 settimane (trattamento in doppio cieco) seguito da 400 mg/giorno di TPN-101 per 24 settimane (trattamento in aperto).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di TPN-101 nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica C9ORF72 (SLA)/demenza frontotemporale (FTD)
Lasso di tempo: 48 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) segnalati spontaneamente associati a TPN-101 vs. placebo somministrato fino a 48 settimane in pazienti con SLA/FTD C9ORF72
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la farmacocinetica di TPN-101 misurata dalle concentrazioni di TPN-101 nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto farmacodinamico di TPN-101 sulla neurodegenerazione misurato dai cambiamenti nei livelli di CSF e luce del neurofilamento del sangue (NfL)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Valutare l'effetto clinico di TPN-101 misurato dai cambiamenti nel punteggio sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 48 settimane
L'ALSFRS-R misura la parola, la salivazione, la deglutizione, la scrittura a mano, il taglio del cibo e la manipolazione degli utensili (con o senza gastrostomia), il vestirsi e l'igiene, il girarsi nel letto e aggiustare le coperte, il camminare, salire, le scale e la respirazione. I punteggi vanno da 0 a 40, con punteggi più alti che indicano che viene mantenuta più funzione.
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Transposon Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TPN-101-C9-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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