Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Symptomy a výsledná opatření pro funkci horních končetin u myotonické dystrofie typu 1 (SOUL-DM1)

23. dubna 2025 aktualizováno: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) je multisystémové onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a myotonii. V důsledku toho může dojít k poškození funkce horních končetin. V této studii vyšetříme pacienty s DM1 a zaznamenáme jejich funkci horních končetin. Použijeme baterii pacientem hlášených výsledků (PROs) a Outcome measurements (OMs), abychom vyhodnotili, které z nich jsou vhodné pro použití v klinické praxi a výzkumných studiích.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
89

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Hanne L Fossmo, MSC
  • Telefonní číslo: +47 93630606
  • E-mail: halufo@ous-hf.no

Studijní místa

  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko
        • Oslo University Hispital
      • Siggerud, Norsko
        • Frambu Centre for Rare Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s myotonickou dystrofií typu 1 v Norsku

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Geneticky potvrzená myotonická dystrofie typu 1

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost odpovědět na dotazníky nebo jim porozumět kvůli jazykové bariéře nebo kognitivnímu stavu
  • Nelze provést funkční testy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: 30-45 minut
Funkční test
30-45 minut
Test s devíti dírami
Časové okno: 1-3 minuty
Funkční test jemné motoriky
1-3 minuty
Myogrip/Dynamometr
Časové okno: 1-3 minuty
Měří sílu ruky
1-3 minuty
Myopinch
Časové okno: 1-3 minuty
Měří sílu prstů
1-3 minuty
Dotazník ABILHAND
Časové okno: 5 minut
Míra manuální schopnosti pro dospělé s postižením horních končetin. Škála měří schopnost člověka zvládat každodenní činnosti, které vyžadují použití horních končetin, ať už se jedná o jakoukoli strategii. Skládá se z 22 otázek (18 zodpoví dospělí). Kategorie jsou snadné, obtížné nebo nemožné. Dotazník dává celkové skóre, kde vyšší skóre znamená lepší funkci. Skóre od 0 do 36
5 minut
Dotazník ACTIVLIM
Časové okno: 5 minut
Míra omezení aktivity pro pacienty s postižením horních a/nebo dolních končetin. Škála měří schopnost pacienta vykonávat každodenní činnosti vyžadující použití horních a/nebo dolních končetin, bez ohledu na strategii. Skládá se z 22 otázek (18 zodpoví dospělí). Kategorie jsou snadné, obtížné nebo nemožné. Dotazník dává celkové skóre, kde vyšší skóre znamená lepší funkci. Skóre od 0 do 36
5 minut

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trunk Impairment Scale - upravená norská verze
Časové okno: 8-15 minut
Motorické postižení trupu měřené funkčním testováním. Šest subdomén měřících stabilitu a mobilitu kmenového pohybu. Minimální skóre 0 – maximální skóre 16. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
8-15 minut
Čtyřhranný krokový test
Časové okno: 1-3 minuty
Test dynamické rovnováhy
1-3 minuty
Starksteinova stupnice apatie
Časové okno: 5 minut
Dotazník k vyplnění pod vedením tazatele. Pacient udával výslednou míru apatie. 14 otázek, z nichž každá je hodnocena na 4bodové stupnici 0-3 a apatie je hodnocena tím závažnější, jak se zvyšuje celkové skóre (0-42)
5 minut
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: 10 minut
Screeningový dotazník kognitivního hodnocení. Vyplní se při pohovoru. Skóre od 0 do 30, kde vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce. Skóre 26 nebo více je považováno za normální.
10 minut
Test funkce plic
Časové okno: 10 minut
Spirometrie s FVC (Forced Vital Capasity)
10 minut
Test funkce plic
Časové okno: 10 minut
PEF (Peak Expiratory Flow).
10 minut
Promis29
Časové okno: 5-10 minut
Toto měření kompostie, které je dotazníkem. Pacienta hlášená opatření výsledku. Kvalita života související s obecným zdravím hodnotí každou ze 7 domén Promis (deprese, úzkost, fyzická funkce, bolest, únava, porucha spánku a schopnost účastnit se sociálních rolí). Dotazník Promis 29 obsahuje 4 otázky z každého ze sedmi obsahu Promis (fyzická funkce, deprese, úzkost, únava, porucha spánku, účast na společenských aktivitách a interakci bolesti) a 1 otázka z intenzity bolesti. Každá položka má 5 možností odpovědi (od 1 do 5), pouze intenzita bolesti má 11 možností odpovědi (od 0 do 10). Ze součtu odpovědí na každou otázku v doméně se vypočítá celkové skóre RAW pro každou doménu, což má za následek sedm skóre domén, každý mezi 4 a 20.
5-10 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Oslo University Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Oslo
Haukeland University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Ředitel studie: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 255164

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení