Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Symptomer og udfaldsmål for overekstremitetsfunktion ved myotonisk dystrofi type 1 (SOUL-DM1)

23. april 2025 opdateret af: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er en multisystemsygdom, der forårsager muskelsvaghed og myotoni. Som følge heraf kan overekstremitetsfunktionen blive svækket. I denne undersøgelse vil vi undersøge patienter med DM1 og registrere deres funktion i overekstremiteterne. Vi vil bruge et batteri af patientrapporterede resultater (PRO'er) og resultatmål (OM'er) for at evaluere, hvilke der er egnede til brug i klinisk praksis og forskningsstudier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
89

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Hanne L Fossmo, MSC
  • Telefonnummer: +47 93630606
  • E-mail: halufo@ous-hf.no

Studiesteder

  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hispital
      • Siggerud, Norge
        • Frambu Centre for Rare Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med myotonisk dystrofi type 1 i Norge

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Genetisk bekræftet myotonisk dystrofi type 1

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand til at besvare eller forstå spørgeskemaer på grund af sprogbarrierer eller kognitiv status
  • Ude af stand til at udføre funktionstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorfunktionsmål (MFM)
Tidsramme: 30-45 minutter
Funktionstest
30-45 minutter
Ni-hullers peg-test
Tidsramme: 1-3 minutter
Finmotorisk funktionstest
1-3 minutter
Myogrip/dynamometer
Tidsramme: 1-3 minutter
Måler håndstyrken
1-3 minutter
Myopinch
Tidsramme: 1-3 minutter
Måler fingerstyrke
1-3 minutter
ABILHAND spørgeskema
Tidsramme: 5 min
Et mål for manuel evne for voksne med nedsatte lemmer. Skalaen måler en persons evne til at styre daglige aktiviteter, der kræver brug af de øvre lemmer, uanset de involverede strategier. Består af 22 spørgsmål (18 skal besvares af voksne). Kategorierne er nemme, svære eller ude af stand til at udføre. Spørgeskemaet giver en sumscore, hvor højere score er lig med bedre funktion.Score fra 0 til 36
5 min
ACTIVLIM spørgeskema
Tidsramme: 5 min
Et mål for aktivitetsbegrænsninger for patienter med svækkelse af øvre og/eller nedre ekstremiteter. Skalaen måler en patients evne til at udføre daglige aktiviteter, der kræver brug af de øvre og/eller nedre lemmer, uanset hvilke strategier der er involveret. Består af 22 spørgsmål (18 skal besvares af voksne). Kategorierne er nemme, svære eller ude af stand til at udføre. Spørgeskemaet giver en sumscore, hvor højere score er lig med bedre funktion. Score fra 0 til 36
5 min

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Trunk Impairment Scale - modificeret norsk version
Tidsramme: 8-15 minutter
Motorisk svækkelse af bagagerum målt ved funktionstest. Seks underdomæner, der måler stabilitet og mobilitet af trunkale bevægelser. Min score 0 - Max score 16. Højere score indikerer bedre funktion.
8-15 minutter
Fire firkantede trins test
Tidsramme: 1-3 minutter
Dynamisk balancetest
1-3 minutter
Starkstein Apathy Scale
Tidsramme: 5 minutter
Spørgeskema skal udfyldes under vejledning af interviewer. Patient rapporterede udfaldsmål for apati. 14 spørgsmål, som hver bedømmes på en 4-trins skala fra 0-3, og apati vurderes som mere alvorlig, når den samlede score (0-42) stiger
5 minutter
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 10 minutter
Kognitiv vurdering screening spørgeskema. Skal udfyldes i en samtale. Score fra 0 til 30, hvor en højere score indikerer en bedre kognitiv funktion. En score på 26 eller mere betragtes som normal.
10 minutter
Lungefunktionstest
Tidsramme: 10 minutter
Spirometri med FVC (Forced Vital Capasity)
10 minutter
Lungefunktionstest
Tidsramme: 10 minutter
PEF (Peak Expiratory Flow).
10 minutter
Promis29
Tidsramme: 5-10 minutter
Dette er en kompostie -måling, der er et spørgeskema. Patienten rapporterede resultatmål. Generisk sundhedsrelateret livskvalitet vurderer hver af de 7 promis -domæner (depression, angst, fysisk funktion, smerte, træthed, søvnforstyrrelse og evne til at deltage i sociale roller). Promis 29 -spørgeskemaet indeholder 4 spørgsmål fra hvert af syv promisindhold (fysisk funktion, depression, angst, træthed, søvnforstyrrelse, deltagelse i sociale aktiviteter og smerteinteraktion) og 1 spørgsmål fra intensiteten af ​​smerte. Hver vare har 5 svarindstillinger (fra 1 til 5), kun smerteintensitet har 11 svarindstillinger (fra 0 til 10). Fra summen af ​​svarene på hvert spørgsmål i domænet beregnes den samlede rå score for hvert domæne, hvilket resulterer i syv domænescore, hver mellem 4 og 20.
5-10 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Oslo University Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Oslo
Haukeland University Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Studieleder: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 255164

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger