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Sintomi e misure di esito per la funzione degli arti superiori nella distrofia miotonica di tipo 1 (SOUL-DM1)

23 aprile 2025 aggiornato da: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
La Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia multisistemica che causa debolezza muscolare e miotonia. Di conseguenza la funzione dell'arto superiore potrebbe essere compromessa. In questo studio esamineremo i pazienti con DM1 e registreremo la loro funzione dell'arto superiore. Utilizzeremo una batteria di risultati riportati dai pazienti (PRO) e misure di risultato (OM) al fine di valutare quali sono adatti per l'uso nella pratica clinica e negli studi di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
89

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Hanne L Fossmo, MSC
  • Numero di telefono: +47 93630606
  • Email: halufo@ous-hf.no

Luoghi di studio

  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia
        • Oslo University Hispital
      • Siggerud, Norvegia
        • Frambu Centre for Rare Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti con distrofia miotonica di tipo 1 in Norvegia

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Distrofia miotonica di tipo 1 geneticamente confermata

Criteri di esclusione:

  • Incapace di rispondere o comprendere i questionari a causa delle barriere linguistiche o dello stato cognitivo
  • Impossibile eseguire i test funzionali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure della funzione motoria (MFM)
Lasso di tempo: 30-45 minuti
Test funzionale
30-45 minuti
Test del piolo a nove fori
Lasso di tempo: 1-3 minuti
Test di funzionalità motoria fine
1-3 minuti
Miogrip/Dinamometro
Lasso di tempo: 1-3 minuti
Misura la forza della mano
1-3 minuti
Miopinch
Lasso di tempo: 1-3 minuti
Misura la forza delle dita
1-3 minuti
Questionario ABILHAND
Lasso di tempo: 5 minuti
Una misura dell'abilità manuale per gli adulti con menomazioni degli arti superiori. La scala misura la capacità di una persona di gestire le attività quotidiane che richiedono l'uso degli arti superiori, qualunque siano le strategie coinvolte. Consiste di 22 domande (18 a cui devono rispondere gli adulti). Le categorie sono facili, difficili o impossibili da eseguire. Il questionario fornisce un punteggio totale in cui il punteggio più alto equivale a una migliore funzione. Punteggio da 0 a 36
5 minuti
Questionario ACTIVLIM
Lasso di tempo: 5 minuti
Una misura delle limitazioni dell'attività per i pazienti con menomazioni degli arti superiori e/o inferiori. La scala misura la capacità di un paziente di svolgere attività quotidiane che richiedono l'uso degli arti superiori e/o inferiori, qualunque siano le strategie coinvolte. Consiste di 22 domande (18 a cui devono rispondere gli adulti). Le categorie sono facili, difficili o impossibili da eseguire. Il questionario fornisce un punteggio totale in cui il punteggio più alto equivale a una migliore funzione. Punteggio da 0 a 36
5 minuti

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di compromissione del tronco - versione norvegese modificata
Lasso di tempo: 8-15 minuti
Compromissione motoria del tronco misurata mediante test funzionali. Sei sottodomini che misurano la stabilità e la mobilità del movimento del tronco. Punteggio minimo 0 - Punteggio massimo 16. Un punteggio più alto indica una migliore funzionalità.
8-15 minuti
Test dei quattro passi quadrati
Lasso di tempo: 1-3 minuti
Prova di equilibrio dinamico
1-3 minuti
Scala dell'apatia di Starkstein
Lasso di tempo: 5 minuti
Questionario da compilare sotto la guida dell'intervistatore. Il paziente ha riportato la misura dell'esito dell'apatia. 14 domande, ciascuna delle quali è valutata su una scala a 4 punti da 0 a 3 e l'apatia è valutata tanto più grave quanto più aumenta il punteggio totale (da 0 a 42)
5 minuti
Valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: 10 minuti
Questionario di screening per la valutazione cognitiva. Da compilare in un contesto di colloquio. Punteggio da 0 a 30, dove un punteggio più alto indica una migliore funzione cognitiva. Un punteggio di 26 o più è considerato normale.
10 minuti
Test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: 10 minuti
Spirometria con FVC (Capacità Vitale Forzata)
10 minuti
Test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: 10 minuti
PEF (Picco flusso espiratorio).
10 minuti
Promis29
Lasso di tempo: 5-10 minuti
Questa è una misurazione della composta che è un questionario. Misura di esito riportata dal paziente. La qualità della vita legata alla salute generica valuta ciascuno dei 7 domini Promis (depressione, ansia, funzione fisica, dolore, affaticamento, disturbi del sonno e capacità di partecipare a ruoli sociali). Il questionario Promis 29 contiene 4 domande da ciascuno dei sette contenuti Promis (funzione fisica, depressione, ansia, affaticamento, disturbo del sonno, partecipazione alle attività sociali e interazione del dolore) e 1 domanda dall'intensità del dolore. Ogni elemento ha 5 opzioni di risposta (da 1 a 5), ​​solo l'intensità del dolore ha 11 opzioni di risposta (da 0 a 10). Dalla somma delle risposte a ciascuna domanda nel dominio, viene calcolato il punteggio RAW totale per ciascun dominio, risultando in sette punteggi del dominio, ciascuno tra 4 e 20.
5-10 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Oslo University Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of Oslo
Haukeland University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Direttore dello studio: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 255164

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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