Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Objawy i miary wyników funkcji kończyn górnych w dystrofii miotonicznej typu 1 (SOUL-DM1)

23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) jest chorobą wielonarządową, która powoduje osłabienie mięśni i miotonię. W rezultacie funkcja kończyny górnej może ulec pogorszeniu. W tym badaniu będziemy badać pacjentów z DM1 i rejestrować ich funkcję kończyny górnej. Wykorzystamy baterię wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i miar wyników (OM), aby ocenić, które z nich są odpowiednie do wykorzystania w praktyce klinicznej i badaniach naukowych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
89

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Hanne L Fossmo, MSC
  • Numer telefonu: +47 93630606
  • E-mail: halufo@ous-hf.no

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegia
        • Oslo University Hispital
      • Siggerud, Norwegia
        • Frambu Centre for Rare Disorders

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli z dystrofią miotoniczną typu 1 w Norwegii

Opis

Kryteria przyjęcia:

• Genetycznie potwierdzona dystrofia miotoniczna typu 1

Kryteria wyłączenia:

  • Nie można odpowiedzieć lub zrozumieć kwestionariuszy z powodu barier językowych lub stanu poznawczego
  • Nie można przeprowadzić testów funkcjonalnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miary funkcji motorycznych (MFM)
Ramy czasowe: 30-45 minut
Test funkcjonalny
30-45 minut
Test kołków z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: 1-3 minuty
Test funkcji motorycznych
1-3 minuty
Myogrip/Dynamometr
Ramy czasowe: 1-3 minuty
Mierzy siłę ręki
1-3 minuty
Mięczak
Ramy czasowe: 1-3 minuty
Mierzy siłę palca
1-3 minuty
Kwestionariusz ABILHAND
Ramy czasowe: 5 minut
Miara sprawności manualnej osób dorosłych z dysfunkcjami kończyn górnych. Skala mierzy zdolność danej osoby do radzenia sobie z codziennymi czynnościami, które wymagają użycia kończyn górnych, niezależnie od zastosowanych strategii. Składa się z 22 pytań (na 18 odpowiadają osoby dorosłe). Kategorie są łatwe, trudne lub niemożliwe do wykonania. Kwestionariusz daje wynik sumaryczny, gdzie wyższy wynik oznacza lepszą funkcję. Wynik od 0 do 36
5 minut
Kwestionariusz ACTIVLIM
Ramy czasowe: 5 minut
Miara ograniczeń aktywności dla pacjentów z upośledzeniem kończyn górnych i/lub dolnych. Skala mierzy zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności wymagających użycia kończyn górnych i/lub dolnych, niezależnie od zastosowanych strategii. Składa się z 22 pytań (na 18 odpowiadają osoby dorosłe). Kategorie są łatwe, trudne lub niemożliwe do wykonania. Kwestionariusz daje wynik sumaryczny, gdzie wyższy wynik oznacza lepszą funkcję. Ocena od 0 do 36
5 minut

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Uszkodzenia Tułowia - zmodyfikowana wersja norweska
Ramy czasowe: 8-15 minut
Upośledzenie ruchowe tułowia mierzone testami funkcjonalnymi. Sześć subdomen mierzących stabilność i mobilność ruchu tułowia. Minimalny wynik 0 - Maksymalny wynik 16. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję.
8-15 minut
Test czterech kroków kwadratowych
Ramy czasowe: 1-3 minuty
Test równowagi dynamicznej
1-3 minuty
Skala apatii Starksteina
Ramy czasowe: 5 minut
Kwestionariusz do wypełnienia pod kierunkiem ankietera. Zgłoszona przez pacjenta miara wyniku apatii. 14 pytań, z których każde jest oceniane w 4-punktowej skali od 0 do 3, a apatia jest oceniana tym bardziej, im większy jest całkowity wynik (0-42)
5 minut
Montrealska ocena poznawcza (MoCA)
Ramy czasowe: 10 minut
Kwestionariusz przesiewowy oceny funkcji poznawczych. Do wypełnienia w warunkach rozmowy kwalifikacyjnej. Wynik od 0 do 30, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję poznawczą. Wynik 26 lub więcej jest uważany za normalny.
10 minut
Badanie funkcji płuc
Ramy czasowe: 10 minut
Spirometria z FVC (wytężona pojemność życiowa)
10 minut
Badanie funkcji płuc
Ramy czasowe: 10 minut
PEF (szczytowy przepływ wydechowy).
10 minut
Promis29
Ramy czasowe: 5-10 minut
To pomiar komposta, który jest kwestionariuszem. Pacjent zgłosił miarę wyniku. Jakość życia ogólnego związana ze zdrowiem ocenia każdą z 7 domen obrasy (depresja, lęk, funkcja fizyczna, ból, zmęczenie, zaburzenia snu i zdolność do uczestnictwa w role społecznej). Kwestionariusz PROMIS 29 zawiera 4 pytania z każdej z siedmiu zawartości PROMIS (funkcja fizyczna, depresja, lęk, zmęczenie, zaburzenie snu, uczestnictwo w aktywności społecznej i interakcja bólu) oraz 1 pytanie z intensywności bólu. Każda pozycja ma 5 opcji odpowiedzi (od 1 do 5), tylko intensywność bólu ma 11 opcji odpowiedzi (od 0 do 10). Z sumy odpowiedzi na każde pytanie w domenie obliczana jest całkowity wynik surowy dla każdej domeny, co powoduje siedem wyników domeny, każde od 4 do 20.
5-10 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Oslo University Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
University of Oslo
Haukeland University Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Dyrektor Studium: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 255164

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami