Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALXN1840 versus standardní péče u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou

21. října 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, zaslepená studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1840 versus standardní péče u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou

Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky ALXN1840 oproti standardní péči u pediatrických účastníků s Wilsonovou chorobou (WD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci, kteří dokončí 48 týdnů léčby v období 1, budou mít možnost dostávat ALXN1840 po dobu 24 týdnů v období 2 (otevřené prodloužení).

Bezpečnost bude sledována po celou dobu studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Research Site
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Research Site
  • Japonsko
      • Kumamoto-shi, Japonsko, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonsko, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonsko, 063-0005
        • Research Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Research Site
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Research Site
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Wilsonovy choroby podle Lipského skóre ≥ 4.
  2. Adekvátní žilní přístup umožňující odběr požadovaných vzorků krve.
  3. Schopný spolknout neporušené tablety nebo minitablety ALXN1840.
  4. Ochota vyhýbat se konzumaci potravin a nápojů s vysokým obsahem mědi.
  5. Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Dekompenzovaná cirhóza jater nebo skóre MELD > 13 (věk 12 až <18) nebo skóre PELD > 13 (věk 3 až < 12).
  2. Upravené Nazerovo skóre > 7.
  3. Klinicky významné gastrointestinální krvácení během posledních 3 měsíců.
  4. Alaninaminotransferáza (ALT) > 2 × horní hranice normálu (ULN) pro účastníky léčené po dobu > 28 dní WD terapií nebo ALT > 5 × ULN pro účastníky bez předchozí léčby nebo účastníky, kteří byli léčeni po dobu ≤ 28 dnů.
  5. Výrazné neurologické onemocnění vyžadující buď nazogastrickou sondu nebo intenzivní lékařskou péči na lůžku.
  6. Hemoglobin nižší než spodní hranice referenčního rozmezí pro věk a pohlaví.
  7. Anamnéza záchvatové aktivity během 6 měsíců před informovaným souhlasem/souhlasem.
  8. Účastníci se selháním ledvin, definovaným jako v konečném stadiu onemocnění ledvin na dialýze (chronické onemocnění ledvin stadium 5) nebo s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace < 30 mililitrů/minutu/1,73 metru čtverečního.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN1840
ALXN1840 bude podáván v jedné ze dvou počátečních dávek, s povoleným postupným zvyšováním dávky.
Lék: ALXN1840
Podává se jako perorální tableta.
Ostatní jména:
  • Dříve WTX101
Aktivní komparátor: Standartní péče
Účastníci obdrží svou současnou terapii nebo zahájí standardní terapii.
Lék: Standartní péče
V závislosti na místě/oblasti účastníci randomizovaní k léčbě Standard of Care dostanou trientin, penicilamin, zinek nebo kombinaci těchto léků podávaných podle standardních režimů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 48. týdne u mědi nevázané na ceruloplasmin v plazmě
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Bylo plánováno odebrání vzorků plazmy pro měření mědi vázané na ceruloplasmin. Vzhledem k předčasnému ukončení studie nebyla data pro toto výstupní měření shromážděna pro žádnou z kohort.
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během primárního období hodnocení
Časové okno: Výchozí stav do 48. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému bylo podáváno studované léčivo, a která nemusela mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE s nástupem po první dávce studijního zásahu nebo existující příhody, jejichž závažnost se zhoršila po první dávce studijního zásahu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav do 48. týdne
Oblast pod křivkou účinku versus čas (AUEC) pro plazmovou celkovou měď a přímé NCC
Časové okno: 48. týden
48. týden
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) ALXN1840 pro koncentrace celkového molybdenu v plazmě a koncentrace molybdenu v ultrafiltrátu v plazmě
Časové okno: 48. týden
48. týden
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě versus čas od času 0 do konce intervalu dávkování (AUCtau) ALXN1840 pro celkový molybden v plazmě a molybden v plazmě ultrafiltrátu
Časové okno: 48. týden
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení