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Estudo de ALXN1840 versus padrão de atendimento em participantes pediátricos com doença de Wilson

21 de outubro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico, randomizado, controlado, aberto e cego para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1840 versus padrão de atendimento em participantes pediátricos com doença de Wilson

Este estudo está sendo conduzido para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica do ALXN1840 versus padrão de tratamento em participantes pediátricos com doença de Wilson (WD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os participantes que completarem as 48 semanas de tratamento no Período 1 terão a opção de receber ALXN1840 por 24 semanas no Período 2 (extensão aberta).

A segurança será monitorada durante todo o estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
40

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Research Site
  • Austrália
      • Parkville, Austrália, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanha, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Research Site
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Research Site
  • Japão
      • Kumamoto-shi, Japão, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japão, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japão, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japão, 063-0005
        • Research Site
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Research Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico da doença de Wilson pelo escore de Leipzig ≥ 4.
  2. Acesso venoso adequado para permitir a coleta das amostras de sangue necessárias.
  3. Capaz de engolir comprimidos ou mini-comprimidos ALXN1840 intactos.
  4. Disposto a evitar a ingestão de alimentos e bebidas com alto teor de cobre.
  5. Disposto e capaz de seguir os requisitos de contracepção especificados no protocolo.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Cirrose hepática descompensada ou escore MELD > 13 (idades de 12 a <18) ou escore PELD > 13 (idades de 3 a <12).
  2. Pontuação Nazer modificada > 7.
  3. Sangramento gastrointestinal clinicamente significativo nos últimos 3 meses.
  4. Alanina aminotransferase (ALT) > 2 × limite superior do normal (LSN) para participantes tratados por > 28 dias com terapia WD ou ALT > 5 × LSN para participantes virgens de tratamento ou participantes que foram tratados por ≤ 28 dias.
  5. Doença neurológica acentuada que requer alimentação por sonda nasogástrica ou internação intensiva.
  6. Hemoglobina inferior ao limite inferior do intervalo de referência para idade e sexo.
  7. Histórico de atividade convulsiva dentro de 6 meses antes do consentimento/consentimento informado.
  8. Participantes com insuficiência renal, definida como doença renal terminal em diálise (doença renal crônica estágio 5) ou taxa de filtração glomerular estimada < 30 mililitros/minuto/1,73 metros quadrados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ALXN1840
ALXN1840 será administrado em uma das duas doses iniciais, com aumentos de dose incrementais permitidos.
Medicamento: ALXN1840
Administrado como um comprimido oral.
Outros nomes:
  • Anteriormente WTX101
Comparador Ativo: Padrão de atendimento
Os participantes receberão sua terapia atual ou iniciarão a terapia padrão de cuidados.
Medicamento: Padrão de atendimento
Dependendo do local/região, os participantes randomizados para receber tratamento padrão receberão trientina, penicilamina, zinco ou uma combinação desses medicamentos, administrados de acordo com regimes padrão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até a semana 48 no cobre não ligado à ceruloplasmina no plasma
Prazo: Linha de base, semana 48
Amostras de plasma foram planejadas para serem coletadas para medir o cobre ligado à ceruloplasmina. Devido ao término antecipado do estudo, os dados para esta Medida de Resultado não foram coletados para nenhuma das coortes.
Linha de base, semana 48

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o período de avaliação primária
Prazo: Linha de base até a semana 48
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que administrou o medicamento do estudo e que não necessariamente teve uma relação causal com este tratamento. Os TEAEs foram definidos como EAs com início após a primeira dose da intervenção do estudo ou eventos existentes que pioraram em gravidade após a primeira dose da intervenção do estudo. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Linha de base até a semana 48
Área sob o efeito versus curva de tempo (AUEC) para cobre total de plasma e NCC direto
Prazo: Semana 48
Semana 48
Concentração máxima observada (Cmax) de ALXN1840 para concentrações de molibdênio total no plasma e molibdênio ultrafiltrado no plasma
Prazo: Semana 48
Semana 48
Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo do tempo 0 até o final do intervalo de dosagem (AUCtau) de ALXN1840 para molibdênio total plasmático e molibdênio ultrafiltrado plasmático
Prazo: Semana 48
Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
26 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
26 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de outubro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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