Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ALXN1840:stä verrattuna Wilsonin tautia sairastavien lasten hoidon standardiin

maanantai 21. lokakuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, arvioija-sokkoutettu tutkimus ALXN1840:n tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi verrattuna hoidon standardiin lapsipotilailla, joilla on Wilsonin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ALXN1840:n tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa verrattuna normaaliin hoitoon lapsipotilailla, joilla on Wilsonin tauti (WD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, jotka suorittavat 48 viikon hoidon jaksolla 1, voivat saada ALXN1840:tä 24 viikon ajan kaudella 2 (avoin jatko).

Turvallisuutta seurataan koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
40

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Espanja, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Research Site
  • Japani
      • Kumamoto-shi, Japani, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japani, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japani, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japani, 063-0005
        • Research Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Research Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Research Site
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Research Site
  • Saksa
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Wilsonin taudin diagnoosi Leipzigin pistemäärän mukaan ≥ 4.
  2. Riittävä laskimopääsy tarvittavien verinäytteiden keräämiseen.
  3. Pystyy nielemään ehjiä ALXN1840 tabletteja tai minitabletteja.
  4. Halukas välttämään runsaasti kuparia sisältävien ruokien ja juomien nauttimista.
  5. Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan mukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Dekompensoitunut maksakirroosi tai MELD-pisteet > 13 (12–<18-vuotiaat) tai PELD-pisteet > 13 (3–<12-vuotiaat).
  2. Muokattu Nazer-pistemäärä > 7.
  3. Kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana.
  4. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2 × normaalin yläraja (ULN) osallistujille, joita hoidettiin > 28 päivää WD-hoidolla, tai ALT > 5 × ULN niille osallistujille, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on hoidettu ≤ 28 päivää.
  5. Merkittävä neurologinen sairaus, joka vaatii joko nenä-mahaletkua tai intensiivistä sairaalahoitoa.
  6. Hemoglobiini on alle iän ja sukupuolen viitealueen alarajan.
  7. Kohtaustoiminnan historia 6 kuukauden sisällä ennen tietoista suostumusta/suostumusta.
  8. Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään loppuvaiheen munuaissairaudeksi dialyysihoidossa (kroonisen munuaissairauden vaihe 5) tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 30 millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: ALXN1840
ALXN1840 annetaan jommallakummalla kahdesta aloitusannoksesta, ja asteittainen annoksen suurentaminen on sallittua.
Lääke: ALXN1840
Annetaan tablettina suun kautta.
Muut nimet:
  • Aiemmin WTX101
Active Comparator: Hoitostandardi
Osallistujat saavat nykyisen terapiansa tai aloittavat Standard of Care -hoidon.
Lääke: Hoitostandardi
Paikasta/alueesta riippuen osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan Standard of Care -hoitoa, saavat trientiiniä, penisillamiinia, sinkkiä tai näiden lääkkeiden yhdistelmää vakiohoito-ohjelmien mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta viikkoon 48 plasmassa olevassa ei-seruloplasmiiniin sitoutuneessa kuparissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Plasmanäytteitä suunniteltiin kerättäväksi seruloplasmiiniin sitoutuneen kuparin mittaamiseksi. Tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi tämän tulosmittarin tietoja ei kerätty mistään kohortista.
Perustaso, viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ensisijaisen arviointijakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka antoi tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ensimmäisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen tai olemassa oleviksi tapahtumiksi, jotka pahenivat vakavuudeltaan ensimmäisen tutkimusinterventioannoksen jälkeen. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Perustaso viikkoon 48 asti
Vaikutuksen alainen pinta-ala vs. aikakäyrä (AUEC) plasman kokonaiskuparille ja suoralle NCC:lle
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
ALXN1840:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasman kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin molybdeenin pitoisuuksille
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Plasman kokonaismolybdeenin ja plasman kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraattimolybdeenin ALXN1840:n annosteluvälin (AUCtau) alla oleva alue plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla.
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 17. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 21. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia