Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

21 ottobre 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, in cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson

Questo studio è stato condotto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica di ALXN1840 rispetto allo standard di cura nei partecipanti pediatrici con malattia di Wilson (WD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti che completano le 48 settimane di trattamento nel Periodo 1 avranno la possibilità di ricevere ALXN1840 per 24 settimane nel Periodo 2 (estensione in aperto).

La sicurezza sarà monitorata durante lo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Research Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Research Site
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Research Site
  • Giappone
      • Kumamoto-shi, Giappone, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Giappone, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 063-0005
        • Research Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Wilson mediante punteggio di Lipsia ≥ 4.
  2. Adeguato accesso venoso per consentire la raccolta dei campioni di sangue richiesti.
  3. In grado di deglutire compresse ALXN1840 intatte o mini-compresse.
  4. Disposti a evitare l'assunzione di cibi e bevande con un alto contenuto di rame.
  5. Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Cirrosi epatica scompensata o punteggio MELD > 13 (da 12 a <18 anni) o punteggio PELD > 13 (da 3 a <12 anni).
  2. Punteggio Nazer modificato > 7.
  3. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi.
  4. Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × limite superiore della norma (ULN) per i partecipanti trattati per > 28 giorni con terapia WD o ALT > 5 × ULN per partecipanti naïve al trattamento o partecipanti che sono stati trattati per ≤ 28 giorni.
  5. Malattia neurologica marcata che richiede un sondino nasogastrico o cure mediche ospedaliere intensive.
  6. Emoglobina inferiore al limite inferiore del range di riferimento per età e sesso.
  7. Storia di attività convulsiva entro 6 mesi prima del consenso/assenso informato.
  8. - Partecipanti con insufficienza renale, definita come malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALXN1840
ALXN1840 verrà somministrato a una delle due dosi iniziali, con aumenti della dose incrementali consentiti.
Droga: ALXN1840
Somministrato come compressa orale.
Altri nomi:
  • Precedentemente WTX101
Comparatore attivo: Standard di sicurezza
I partecipanti riceveranno la loro terapia attuale o avvieranno la terapia Standard of Care.
Droga: Standard di sicurezza
A seconda del sito/regione, i partecipanti randomizzati a ricevere il trattamento Standard of Care riceveranno trientina, penicillamina, zinco o una combinazione di questi farmaci, somministrati secondo regimi standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 48 del rame non legato alla ceruloplasmina nel plasma
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
Era prevista la raccolta di campioni di plasma per misurare il rame legato alla ceruloplasmina. A causa della conclusione anticipata dello studio, i dati per questa misura di risultato non sono stati raccolti per nessuna delle coorti.
Riferimento, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il periodo di valutazione primaria
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 48
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato il farmaco in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi con esordio dopo la prima dose dell’intervento in studio o eventi esistenti che sono peggiorati in gravità dopo la prima dose dell’intervento in studio. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 48
Area sotto la curva dell'effetto rispetto al tempo (AUEC) per il rame totale plasmatico e l'NCC diretto
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Concentrazione massima osservata (Cmax) di ALXN1840 per le concentrazioni plasmatiche di molibdeno totale e di molibdeno ultrafiltrato plasmatico
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUCtau) di ALXN1840 per molibdeno totale plasmatico e molibdeno ultrafiltrato plasmatico
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 ottobre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni