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Studie von ALXN1840 im Vergleich zum Behandlungsstandard bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit

21. Oktober 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, offene, Rater-verblindete Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1840 im Vergleich zum Behandlungsstandard bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit

Diese Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik von ALXN1840 im Vergleich zur Standardbehandlung bei pädiatrischen Teilnehmern mit Wilson-Krankheit (WD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die die 48-wöchige Behandlung in Periode 1 abschließen, haben die Möglichkeit, ALXN1840 für 24 Wochen in Periode 2 zu erhalten (offene Verlängerung).

Die Sicherheit wird während der gesamten Studie überwacht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Research Site
  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Research Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Research Site
  • Japan
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Morbus Wilson durch Leipzig-Score ≥ 4.
  2. Angemessener venöser Zugang, um die Entnahme der erforderlichen Blutproben zu ermöglichen.
  3. Kann intakte ALXN1840-Tabletten oder Minitabletten schlucken.
  4. Bereit, den Verzehr von Speisen und Getränken mit hohem Kupfergehalt zu vermeiden.
  5. Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Leberzirrhose oder MELD-Score > 13 (Alter 12 bis < 18) oder PELD-Score > 13 (Alter 3 bis < 12).
  2. Modifizierter Nazer-Score > 7.
  3. Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 3 Monate.
  4. Alanin-Aminotransferase (ALT) > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Teilnehmer, die > 28 Tage mit einer WD-Therapie behandelt wurden, oder ALT > 5 × ULN für behandlungsnaive Teilnehmer oder Teilnehmer, die ≤ 28 Tage behandelt wurden.
  5. Ausgeprägte neurologische Erkrankung, die entweder eine Magensonde oder eine intensive stationäre medizinische Versorgung erfordert.
  6. Hämoglobin unter der unteren Grenze des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht.
  7. Vorgeschichte der Anfallsaktivität innerhalb von 6 Monaten vor Einverständniserklärung/Zustimmung.
  8. Teilnehmer mit Nierenversagen, definiert als dialysepflichtige Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5) oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1840
ALXN1840 wird mit einer von zwei Anfangsdosen verabreicht, wobei schrittweise Dosiserhöhungen zulässig sind.
Arzneimittel: ALXN1840
Wird als orale Tablette verabreicht.
Andere Namen:
  • Früher WTX101
Aktiver Komparator: Pflegestandard
Die Teilnehmer erhalten ihre aktuelle Therapie oder beginnen mit der Standard-of-Care-Therapie.
Arzneimittel: Pflegestandard
Je nach Standort/Region erhalten Teilnehmer, die für die Standardbehandlung randomisiert wurden, Trientin, Penicillamin, Zink oder eine Kombination dieser Arzneimittel, die gemäß Standardschemata verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung des nicht an Coeruloplasmin gebundenen Kupfers im Plasma vom Ausgangswert bis zur 48. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48
Es war geplant, Plasmaproben zu entnehmen, um an Coeruloplasmin gebundenes Kupfer zu messen. Aufgrund des vorzeitigen Abbruchs der Studie wurden für keine der Kohorten Daten für diese Ergebnismessung erhoben.
Ausgangswert, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) während des primären Bewertungszeitraums
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 48
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem das Studienmedikament verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stand. TEAEs wurden als UE definiert, die nach der ersten Dosis der Studienintervention auftraten, oder als bestehende Ereignisse, deren Schweregrad sich nach der ersten Dosis der Studienintervention verschlimmerte. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Woche 48
Fläche unter der Effekt-Zeit-Kurve (AUEC) für Plasma-Gesamtkupfer und direktes NCC
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von ALXN1840 für Plasma-Gesamtmolybdän- und Plasma-Ultrafiltrat-Molybdänkonzentrationen
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUCtau) von ALXN1840 für Plasma-Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat-Molybdän
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
26. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
26. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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