Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALXN1840 w porównaniu ze standardem opieki u uczestników pediatrycznych z chorobą Wilsona

21 października 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, otwarte, zaślepione badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę ALXN1840 w porównaniu ze standardową opieką u dzieci i młodzieży z chorobą Wilsona

To badanie jest prowadzone w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki ALXN1840 w porównaniu ze standardową opieką u uczestników pediatrycznych z chorobą Wilsona (ChW).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uczestnicy, którzy ukończą 48 tygodni leczenia w Okresie 1, będą mieli możliwość otrzymywania ALXN1840 przez 24 tygodnie w Okresie 2 (otwarte przedłużenie).

Bezpieczeństwo będzie monitorowane przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, VIC 3052
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Research Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Research Site
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Research Site
      • Málaga, Hiszpania, 29011
        • Research Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Research Site
  • Japonia
      • Kumamoto-shi, Japonia, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonia, 830-0011
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japonia, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 063-0005
        • Research Site
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Research Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie choroby Wilsona na podstawie wyniku Lipska ≥ 4.
  2. Odpowiedni dostęp żylny, aby umożliwić pobranie wymaganych próbek krwi.
  3. Potrafi połykać nienaruszone tabletki lub minitabletki ALXN1840.
  4. Chęć unikania spożywania pokarmów i napojów o wysokiej zawartości miedzi.
  5. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Niewyrównana marskość wątroby lub wynik w skali MELD > 13 (w wieku od 12 do <18) lub wynik w skali PELD > 13 (w wieku od 3 do < 12).
  2. Zmodyfikowany wynik Nazera > 7.
  3. Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  4. Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2 × górna granica normy (GGN) u uczestników leczonych przez > 28 dni terapią WD lub AlAT > 5 × GGN u uczestników wcześniej nieleczonych lub uczestników leczonych przez ≤ 28 dni.
  5. Wyraźna choroba neurologiczna wymagająca zgłębnika nosowo-żołądkowego lub intensywnej opieki medycznej w szpitalu.
  6. Hemoglobina poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci.
  7. Historia aktywności napadowej w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody.
  8. Pacjenci z niewydolnością nerek, definiowaną jako schyłkowa niewydolność nerek poddawana dializie (przewlekła choroba nerek, stadium 5) lub oszacowana szybkość przesączania kłębuszkowego < 30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALXN1840
ALXN1840 będzie podawany w jednej z dwóch dawek początkowych, z możliwością stopniowego zwiększania dawki.
Lek: ALXN1840
Podawany w postaci tabletki doustnej.
Inne nazwy:
  • Dawniej WTX101
Aktywny komparator: Standard opieki
Uczestnicy otrzymają dotychczasową terapię lub rozpoczną terapię Standard of Care.
Lek: Standard opieki
W zależności od ośrodka/regionu uczestnicy przydzieleni losowo do leczenia Standard of Care otrzymają trientynę, penicylaminę, cynk lub kombinację tych leków, podawanych zgodnie ze standardowymi schematami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w zawartości miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zaplanowano pobranie próbek osocza w celu pomiaru miedzi związanej z ceruloplazminą. Ze względu na wcześniejsze zakończenie badania, dla żadnej z kohort nie zebrano danych do tego Miary Wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w pierwotnym okresie oceny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Zdarzeniem niepożądanym (AE) było jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako działania niepożądane rozpoczynające się po pierwszej dawce badanej interwencji lub istniejące zdarzenia, których nasilenie uległo pogorszeniu po pierwszej dawce badanej interwencji. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 48. tygodnia
Powierzchnia pod krzywą efektu w funkcji czasu (AUEC) dla całkowitej miedzi w plazmie i bezpośredniego NCC
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) ALXN1840 dla całkowitego stężenia molibdenu w osoczu i ultrafiltratu molibdenu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do końca interwału dawkowania (AUCtau) ALXN1840 dla całkowitego molibdenu w osoczu i ultrafiltratu molibdenu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-302
  • 2021-001015-82 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami