Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobý srovnávací cerebrovaskulární výsledek po transplantaci vs. standardní péče u srpkovité anémie (DREPAGREFFE2)

11. června 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Dlouhodobý srovnávací cerebrovaskulární výsledek po transplantaci vs. standardní péče u dětí se srpkovitou anémií (DREPAGREFFE-2)

Účelem této observační studie je na dálku přehodnotit kohortu 67 pacientů se srpkovitou anémií s transkraniální dopplerovskou cerebrální vaskulopatií zahrnutou do národního protokolu „Sickle Cell Transplant“ a jejichž 1- a 3leté výsledky byly publikovány v JAMA (Journal Americké lékařské asociace) v roce 2019 a v BHJ v roce 2020.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cílem této observační studie je na dálku přehodnotit kohortu 67 dětí se srpkovitou anémií zařazených do studie „Drepagreffe“ kvůli mozkové vaskulopatii detekované transkraniálním dopplerem. Výsledky v 1 a 3 letech byly hlášeny v JAMA v roce 2019 v BHJ v roce 2020. Tato studie byla první celosvětovou prospektivní studií porovnávající transplantaci se standardní péčí u srpkovité anémii. Rychlosti byly vysoce významně více sníženy s vyšším podílem pacientů s normalizovanými rychlostmi a lepší kvalitou života po transplantaci než při standardní péči. Navzdory trendu k lepšímu výsledku ischemických lézí po 3 letech nebyl rozdíl významný a kognitivní výkony se mezi oběma skupinami nelišily. Biologická studie byla hodnocena pouze při zařazení a 1 rok ukázala nižší hladiny Ang-2 a HGF (hepatocytární růstový faktor) po transplantaci a významnou a nezávislou souvislost mezi pravděpodobností dopplerovské normalizace s nízkou Ang-2 a BDNF (mozkový neurotrofický faktor Cílem této studie je přehodnotit tuto kohortu po 9-10 letech pomocí grantů umožňujících přehodnotit kognitivní funkce a hypoxii/angiogenní faktory nerealizované v systematickém sledování kohorty

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francie, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Francie, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Francie, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Francie, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Francie, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Francie, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Francie, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Francie, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace se týkala 67 pacientů zařazených v letech 2011–2013 do protokolu DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • zletilý nebo nezletilý pacient, který se účastnil výzkumného protokolu DREPAGREFFE [NCT 01340404] v období od prosince 2010 do června 2013,
  • Po přečtení a pochopení informačního dopisu

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí účasti
  • Pacient zemřel

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti zařazení do studie Drepagreffe 1 (NCT01340404)
biologický sběr
Jiný: odběr krve
odběr krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) ischemické léze na magnetické rezonanci mozku 10leté měření ischemické léze na magnetické rezonanci
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Skóre MRI v rozmezí od 0 (nejlepší výsledek) do 10 (nejhorší výsledek) se získá sečtením skóre ischemických lézí z levé a pravé strany, tj. 3 pro teritoriální nebo 2 pro hraniční zónu (kortikální a subkortikální). , 1 pro bílou hmotu a 1 pro infarkty bazálních ganglií a 0, pokud chybí na každé straně.
do 6 měsíců od zařazení
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) arteriální stenózy na cerebrální a cervikální magnetické rezonanční angiografii
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Skóre stenózy MRA v rozmezí od 0 (nejlepší výsledek) do 32 (nejhorší výsledek) jsou definovány jako vážené součty za 8 hodnocených mozkových tepen, jako 0, pokud žádná stenóza, 1, pokud je mírná stenóza (25-49 %), 2 v případě středně těžké stenózy (50–74 %), 3 v případě těžké stenózy (75–99 %) a 4 v případě okluze.
do 6 měsíců od zařazení

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobý vývoj (v 9-10 letech) kognitivní výkonnosti
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Kvocient inteligence v plném rozsahu (40 = nejhorší výsledek, 160 = nejlepší výsledek) se měří pomocí Wechslerovy inteligenční škály pro děti – čtvrté vydání (WISC-4) pro děti ve věku 7–16 let a pomocí WAIS-3 (Weschlerova škála inteligence dospělých – 3) pro pacienty starší 16 let
do 6 měsíců od zařazení
Dlouhodobý vývoj (po 9-10 letech) kvality života
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Hodnocení kvality života se shromažďuje pomocí francouzské verze Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generic core scales) (fyzické, emocionální, sociální, školní položky) (0 = nejhorší výsledek, 100 = nejlepší výsledek) prostřednictvím sebe sama -report a nadřazený proxy-report
do 6 měsíců od zařazení
Evoluce faktorů hypoxie a oxidačního stresu po 9-10 letech
Časové okno: do 6 měsíců od zařazení
Hodnocení plazmatické exprese fosfatidyl-serinu VEGF, Angiopoetin-1 (Ang-1) a Angiopoetin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
do 6 měsíců od zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DREPAGREFFE2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení