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Langfristiger Vergleich des zerebrovaskulären Ergebnisses nach Transplantation vs. Standardversorgung bei Sichelzellenanämie (DREPAGREFFE2)

11. Juni 2026 aktualisiert von: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Langfristiger Vergleich des zerebrovaskulären Ergebnisses nach Transplantation vs. Standardversorgung bei Kindern mit Sichelzellenanämie (DREPAGREFFE-2)

Der Zweck der vorliegenden Beobachtungsstudie besteht darin, die Kohorte von 67 Sichelzellenpatienten mit transkranieller Doppler-detektierter zerebraler Vaskulopathie, die in das nationale „Sichelzelltransplantationsprotokoll“ aufgenommen wurden und deren 1- und 3-Jahres-Ergebnisse in JAMA (Journal der American Medical Association) im Jahr 2019 und im BHJ im Jahr 2020.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die vorliegende Beobachtungsstudie hat das Ziel, die Kohorte von 67 Kindern mit Sichelzellenanämie, die in die "Drepagreffe"-Studie wegen einer durch transkraniellen Doppler festgestellten zerebralen Vaskulopathie aufgenommen wurden, aus der Ferne neu zu bewerten. Ergebnisse nach 1 und 3 Jahren wurden in JAMA im Jahr 2019 in BHJ im Jahr 2020 gemeldet. Diese Studie war die erste weltweite prospektive Studie, die eine Transplantation mit der Standardversorgung bei Sichelzellanämie verglich. Die Geschwindigkeiten waren bei einem höheren Anteil von Patienten mit normalisierten Geschwindigkeiten und besserer Lebensqualität nach der Transplantation hochsignifikant stärker reduziert als bei der Standardversorgung. Trotz eines Trends zu einem besseren Ergebnis bei ischämischen Läsionen nach 3 Jahren war der Unterschied nicht signifikant und die kognitiven Leistungen waren zwischen beiden Gruppen nicht unterschiedlich. Die biologische Studie, die nur bei der Einschreibung und nach 1 Jahr bewertet wurde, zeigte nach der Transplantation niedrigere Werte von Ang-2 und HGF (Hepatozyten-Wachstumsfaktor) und einen signifikanten und unabhängigen Zusammenhang zwischen der Doppler-Normalisierungswahrscheinlichkeit mit niedrigem Ang-2 und BDNF (vom Gehirn stammender neurotropher Faktor). )-Niveaus. Ziel der vorliegenden Studie ist es, diese Kohorte nach 9-10 Jahren mit Zuschüssen neu zu bewerten, die eine Neubewertung der kognitiven Funktion und der Hypoxie-/angiogenetischen Faktoren ermöglichen, die in der systematischen Kohortennachsorge nicht erkannt wurden

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankreich, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankreich, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankreich, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Betroffene Population 67 Patienten, die 2011-2013 in das DREPAGREFFE-Protokoll aufgenommen wurden [NCT 01340404]

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Volljähriger oder minderjähriger Patient, der zwischen Dezember 2010 und Juni 2013 am DREPAGREFFE-Forschungsprotokoll [NCT 01340404] teilgenommen hat,
  • Das Informationsschreiben gelesen und verstanden haben

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahmeverweigerung
  • Patient verstorben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
In die Studie Drepagreffe 1 eingeschlossene Patienten (NCT01340404)
biologische Sammlung
Sonstiges: Blutentnahme
Blutentnahme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitentwicklung (nach 9-10 Jahren) der ischämischen Läsion in der Magnetresonanztomographie des Gehirns 10-Jahres-Messung der ischämischen Läsion in der Magnetresonanztomographie
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die MRT-Scores, die von 0 (bestes Ergebnis) bis 10 (schlechtestes Ergebnis) reichen, werden durch Addition der ischämischen Läsions-Scores von der linken und rechten Seite erhalten, d. h. 3 für die territoriale oder 2 für die Grenzzone (kortikal und subkortikal). , 1 für weiße Substanz und 1 für Basalganglieninfarkte und 0, wenn auf jeder Seite nicht vorhanden.
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der arteriellen Stenose in der zerebralen und zervikalen Magnetresonanzangiographie
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die MRA-Stenose-Scores, die von 0 (bestes Ergebnis) bis 32 (schlechtestes Ergebnis) reichen, sind definiert als die gewichteten Summen über die 8 bewerteten Hirnarterien, als 0 wenn keine Stenose, 1 wenn leichte Stenose (25-49 %), 2 bei mäßiger Stenose (50–74 %), 3 bei schwerer Stenose (75–99 %) und 4 bei Okklusion.
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der kognitiven Leistungsfähigkeit
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Full Scale Intelligence Quotient (40 = schlechtestes Ergebnis, 160 = bestes Ergebnis) wird mit der Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) für Kinder im Alter von 7-16 Jahren und mit WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) für Patienten älter als 16 Jahre
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Langfristige Entwicklung (nach 9-10 Jahren) der Lebensqualität
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Die Bewertung der Lebensqualität wird mithilfe der französischen Version der Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (generische PedsQLTM 4.0-Kernskalen) (physisch, emotional, sozial, schulische Elemente) (0 = schlechtestes Ergebnis, 100 = bestes Ergebnis) über sich selbst erhoben -Bericht und Eltern-Proxy-Bericht
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Entwicklung von Hypoxiefaktoren und oxidativem Stress im Alter von 9-10 Jahren
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
Bewertung der Plasma-Phosphatidyl-Serin-Expression VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) und Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
5. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DREPAGREFFE2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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