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Risultati cerebrovascolari comparativi a lungo termine dopo il trapianto rispetto alle cure standard nell'anemia falciforme (DREPAGREFFE2)

11 giugno 2026 aggiornato da: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Risultati cerebrovascolari comparativi a lungo termine dopo il trapianto rispetto alle cure standard nei bambini con anemia falciforme (DREPAGREFFE-2)

Lo scopo del presente studio osservazionale è quello di rivalutare a distanza la coorte di 67 pazienti con anemia falciforme con vasculopatia cerebrale rilevata con Doppler transcranico inclusi nel protocollo nazionale "Trapianto di cellule falciformi" e i cui risultati a 1 e 3 anni sono stati pubblicati su JAMA (Journal dell'American Medical Association) nel 2019 e in BHJ nel 2020.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il presente studio osservazionale ha l'obiettivo di rivalutare a distanza la coorte di 67 bambini affetti da anemia falciforme arruolati nello studio "Drepagreffe" per vasculopatia cerebrale rilevata mediante Doppler transcranico. I risultati a 1 e 3 anni sono stati riportati in JAMA nel 2019 in BHJ nel 2020. Questo studio è stato il primo studio prospettico mondiale a confrontare il trapianto con le cure standard nell'anemia falciforme. Le velocità erano significativamente più ridotte con una percentuale maggiore di pazienti con velocità normalizzate e una migliore qualità della vita dopo il trapianto rispetto alle cure standard. Nonostante una tendenza a un migliore esito delle lesioni ischemiche a 3 anni, la differenza non era significativa e le prestazioni cognitive non erano diverse tra i due gruppi. Lo studio biologico valutato solo all'arruolamento e a 1 anno ha mostrato livelli più bassi di Ang-2 e HGF (fattore di crescita degli epatociti) dopo il trapianto e un'associazione significativa e indipendente tra probabilità di normalizzazione Doppler con basso Ang-2 e BDNF (fattore neurotrofico derivato dal cervello) ). Lo scopo del presente studio è di rivalutare a 9-10 anni questa coorte con sovvenzioni che consentano di rivalutare il funzionamento cognitivo e i fattori di ipossia/angiogenesi non realizzati nel follow-up sistematico della coorte

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Francia, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Francia, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Francia, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Francia, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Francia, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Francia, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Popolazione interessata 67 pazienti inclusi nel 2011-2013 nel protocollo DREPAGREFFE [NCT 01340404]

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente maggiorenne o minorenne che ha partecipato al protocollo di ricerca DREPAGREFFE [NCT 01340404] tra dicembre 2010 e giugno 2013,
  • Letta e compresa la lettera informativa

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di partecipare
  • Paziente deceduto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti inclusi nello studio Drepagreffe 1 (NCT01340404)
collezione biologica
Altro: raccolta del sangue
raccolta del sangue

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della lesione ischemica alla risonanza magnetica cerebrale Misurazione a 10 anni della lesione ischemica alla risonanza magnetica
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
I punteggi MRI, che vanno da 0 (miglior risultato) a 10 (peggior risultato), si ottengono sommando i punteggi della lesione ischemica dai lati sinistro e destro, cioè 3 per territorio o 2 per zona di confine (corticale e sottocorticale) , 1 per sostanza bianca e 1 per infarti dei gangli della base e 0 se assenti su ciascun lato.
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della stenosi arteriosa all'angiografia con risonanza magnetica cerebrale e cervicale
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
I punteggi della stenosi MRA, che vanno da 0 (miglior risultato) a 32 (peggior risultato) sono definiti come le somme pesate sulle 8 arterie cerebrali valutate, come 0 se nessuna stenosi, 1 se lieve stenosi (25-49%), 2 se stenosi moderata (50-74%), 3 se stenosi grave (75-99%) e 4 se occlusione.
entro 6 mesi dall'inserimento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) delle prestazioni cognitive
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
Il quoziente di intelligenza su vasta scala (40= risultato peggiore, 160= risultato migliore) è misurato dalla Wechsler Intelligence Scale for Children -Fourth Edition (WISC-4) per i bambini di età compresa tra 7 e 16 anni e da WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) per pazienti di età superiore a 16 anni
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a lungo termine (a 9-10 anni) della qualità della vita
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
La valutazione della qualità della vita viene raccolta utilizzando la versione francese della Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generic core scales) (item fisici, emotivi, sociali, scolastici) (0= peggior risultato, 100= miglior risultato) tramite self -report e parent proxy-report
entro 6 mesi dall'inserimento
Evoluzione a 9-10 anni dei fattori di ipossia e stress ossidativo
Lasso di tempo: entro 6 mesi dall'inserimento
Valutazione dell'espressione plasmatica di fosfatidil-serina VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) e Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
entro 6 mesi dall'inserimento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DREPAGREFFE2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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