Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sammenlignende cerebrovaskulært resultat efter transplantation vs standardbehandling ved seglcelleanæmi (DREPAGREFFE2)

11. juni 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Langsigtet sammenlignende cerebrovaskulært resultat efter transplantation vs standardpleje hos børn med seglcelleanæmi (DREPAGREFFE-2)

Formålet med nærværende observationsstudie er at fjernrevaluere kohorten af ​​67 seglcellepatienter med transkraniel Doppler-detekteret cerebral vaskulopati inkluderet i den nationale "Sickle Cell Transplant" protokol, og hvis 1- og 3-årige resultater blev offentliggjort i JAMA (Journal) fra American Medical Association) i 2019 og i BHJ i 2020.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den nuværende observationsundersøgelse har til formål på afstand at revurdere kohorten af ​​67 børn med seglcelleanæmi, der er indskrevet i "Drepagreffe"-forsøget på grund af cerebral vaskulopati påvist af transkraniel Doppler. Resultater efter 1 og 3 år blev rapporteret i JAMA i 2019 i BHJ i 2020. Dette forsøg var det første verdensomspændende prospektive studie, der sammenlignede transplantation med standardbehandling ved seglcellesygdom. Hastighederne var meget signifikant mere reduceret med en højere andel af patienter med normaliserede hastigheder og bedre livskvalitet efter transplantation end på standardbehandling. På trods af en tendens til et bedre resultat af iskæmiske læsioner efter 3 år, var forskellen ikke signifikant, og kognitive præstationer var ikke forskellige mellem begge grupper. Den biologiske undersøgelse, der kun blev vurderet ved indskrivning og 1-årig, viste lavere niveauer af Ang-2 og HGF (hepatocytvækstfaktor) efter transplantation og en signifikant og uafhængig sammenhæng mellem Doppler-normaliseringssandsynlighed med lav Ang-2 og BDNF (hjerneafledt neurotrofisk faktor) ) niveauer. Målet med denne undersøgelse er at revurdere denne kohorte efter 9-10 år med bevillinger, der gør det muligt at revurdere kognitiv funktion og hypoxi/angiogene faktorer, der ikke er realiseret i den systematiske kohorteopfølgning

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
67

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Hôpital Henri Monr - APHP
      • La Guadeloupe, Frankrig, 97110
        • CHU de la Guadeloupe
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • IHOPe
      • Lyon, Frankrig, 69737
        • CHU de Lyon
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - AP-HP
      • Pau, Frankrig, 64000
        • CH de Pau
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • CHU de Rennes
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Hopital Hautepierre
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrig, 75019
        • Hôpital Robert Debré AP-HP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen berørte 67 patienter inkluderet i 2011-2013 i DREPAGREFFE-protokollen [NCT 01340404]

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • myndig eller mindreårig patient, der deltog i DREPAGREFFE-forskningsprotokollen [NCT 01340404] mellem december 2010 og juni 2013,
  • Efter at have læst og forstået informationsbrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at deltage
  • Patient død

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter inkluderet i Drepagreffe 1 undersøgelse (NCT01340404)
biologisk samling
Andet: blodopsamling
blodopsamling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af iskæmisk læsion på hjernemagnetisk resonansbilleddannelse 10-års måling af iskæmisk læsion på magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
MR-scorerne, der spænder fra 0 (bedste resultat) til 10 (dårligste resultat), opnås ved at lægge de iskæmiske læsionsscores sammen fra venstre og højre side, dvs. 3 for territorial eller 2 for grænsezone (kortikal og subkortikal) , 1 for hvid substans og 1 for basale ganglia-infarkter og 0, hvis fraværende på hver side.
inden for 6 måneder efter optagelsen
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af arteriel stenose på cerebral og cervikal magnetisk resonansangiografi
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
MRA stenose-score, der spænder fra 0 (bedste resultat) til 32 (dårligste resultat) er defineret som de vægtede summer over de 8 vurderede cerebrale arterier, som 0 hvis ingen stenose, 1 hvis mild stenose (25-49%), 2 ved moderat stenose (50-74%), 3 ved svær stenose (75-99%) og 4 ved okklusion.
inden for 6 måneder efter optagelsen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af kognitiv præstation
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Full Scale Intelligence Quotient (40 = værste resultat, 160 = bedste resultat) er målt af Wechsler Intelligence Scale for Children - Fourth Edition (WISC-4) for børn i alderen 7-16 år og ved WAIS-3 (Weschler Adult Intelligence Scale- 3) for patienter over 16 år
inden for 6 måneder efter optagelsen
Langsigtet udvikling (ved 9-10 år) af livskvalitet
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Livskvalitetsvurdering er indsamlet ved hjælp af den franske version af Pediatric Quality of Life Inventory Generic Core Scale (PedsQLTM 4.0 generiske kerneskalaer) (fysiske, følelsesmæssige, sociale, skoleartikler) (0= værste resultat, 100= bedste resultat) via selv -rapport og forældre proxy-rapport
inden for 6 måneder efter optagelsen
Evolution efter 9-10 år af faktorer af hypoxi og oxidativt stress
Tidsramme: inden for 6 måneder efter optagelsen
Vurdering af plasma Phosphatidyl-serin ekspression VEGF, Angiopoietin-1 (Ang-1) og Angiopoietin-2 (Ang-2), EPO, HIF-1, BDNF, PDGF-AA
inden for 6 måneder efter optagelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Etablissement Français du Sang
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DREPAGREFFE2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger